-Dati positivi dei biomarcatori per NF-kB dalla Parte A dello studio MoveDMD nei pazienti.
CAMBRIDGE, MA, 12 aprile, 2016 – Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), una company di biofarmaceutici in fase di sviluppo clinico, ha annunciato oggi che è iniziata la somministrazione del primo paziente nella Parte B dello studio MoveDMD, un trial clinico di 12 settimane per valutare l’efficacia di CAT-1004 nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Catabasis ha anche annunciato i risultati positivi sui biomarcatori provenienti dalla Parte A dello studio MoveDMD, che dimostrano di aver colpito con successo NF-kB. Il saggio sui biomarcatori condotto nei ragazzi affetti da DMD ha mostrato una diminuzione statisticamente significativa nei marcatori di espressione del gene NF-kB rispetto ai valori di partenza ai dosaggi di 67 mg/kg e 100 mg/kg al giorno, così come una dose risposta statisticamente significativa nei dati di espressione del gene misurati da campioni di sangue intero. Catabasis ha precedentemente riportato i risultati positivi, provenienti dalla Parte A dello studio, relativi alla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica.
Jill C. Milne, Ph.D., Chief Executive Officer di Catabasis ha detto “siamo molto felici dell’avanzamento di CAT-1004 nella fase 2 con l’avvio della Parte B dello studio MoveDMD nei ragazzi affetti da DMD. Siamo soddisfatti dei risultati positivi dei biomarcatori di NF-kB provenienti dalla Parte A dello studio che dimostrano di aver colpito il bersaglio, così come della concentrazione di CAT-1004 osservata nei muscoli, che è 5-10 volte più elevata rispetto a quella osservata nel plasma nei modelli pre-clinici”.
Lee Sweeney, Ph.D., Professor, Director, Myology Institute presso la University of Florida ha detto ” sono felice di vedere l’avanzamento di questa nuova potenziale terapia nei ragazzi affetti dalla Duchenne. Sono necessarie terapie che hanno il potenziale di fare una differenza significativa per affrontare il profondo bisogno medico insoddisfatto nella DMD”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus