Archiver, Autore presso Parent Project aps

Ghirano In… Forma!

Domenica 24 Settembre, ore 14:00

Ghirano di Prata di Pordenone

Domenica 24 Settembre, in occasione della Sagra del Baccalà, un pomeriggio di sport e solidarietà a favore di Parent Project onlus.
Grazie al sostegno di istruttori professionisti, ci sarà la possibilità di praticare:
ore 14:00 – Spinning e walking – Body Center di Cordenons;
ore 15:00 – Zumba – Cinzia Piscopo e Dance Mob;
ore 16:00 – Aerobica Fitness – Gruppo Mo.re.Ale;
ore 17:00 – Danza del Ventre con Martina e Fuxia Dance.
Il ricavato andrà a sostenere la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Per info e pre-iscrizione:
Lara 335/7524584

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Lotteria solidale a Siracusa!

RISULTATI ESTRAZIONE:

primo premio, Orologio gps con cardio al polso, assegnato al tagliando n° 0576
secondo premio, Videocamera sportiva g-eye 500 full hd wifi, assegnato al tagliando n° 0829
terzo premio, Smartbox superman/superwoman, assegnato al tagliando n° 0849

Si svolgerà Mercoledì 17 settembre, alle 15:00, presso Piazza del Plebiscito a Solarino, l’estrazione della lotteria solidale a favore della ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne.
I biglietti sono in distribuzione dietro offerta minima di euro 2,50; il ricavato sarà destinato alla ricerca di una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
I tre fortunati vincitori si aggiudicheranno Un Orologio gps con cardio al polso , Videocamera sportiva g-eye 500 full hd wifi e una Smartbox superman/superwoman.

Per informazioni:
Ezio Magnano: 333/7478706
Fiorenza Tuccitto: 338/4174201

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Santhera riceve un parere negativo dal CHMP per la sua richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® nella DMD e intende appellarsi a questo parere

Liestal, Svizzera, 15 settembre, 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che la Commissione per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha adottato un parere negativo per la sia richiesta di estensione di tipo II per Raxone® (idebenone) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Santhera prevede di appellarsi al parere e chiederà un riesame da parte del CHMP.

Mercoledì di questa settimana Santhera ha avuto la sua spiegazione orale con il CHMP per supportare ulteriormente la rilevanza clinica dei dati esistenti nell’indicazione proposta. Il CHMP ha espresso incertezze relativamente al fatto che le evidenze fornite dallo studio di fase 3 DELOS siano sufficienti a consentire una variazione di tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione per Raxone esistente.

“Siamo sorpresi e rattristati del parere del CHMP. I dati provenienti dal trial di fase 3 DELOS hanno mostrato evidenze statisticamente significative e clinicamente rilevanti che Raxone rallenta il declino della funzionalità respiratoria e riduce il rischio complicanze broncopolmonari e ospedalizzazione nei pazienti con DMD che non assumono glucocorticoidi,” ha detto Thomas Meier, PhD e CEO di Santhera. “Questi pazienti nella fase di declino respiratorio, non hanno al momento opzioni di trattamento e poiché siamo convinti che potrebbero beneficiare del trattamento con Raxone, pianifichiamo di appellarci a questa opinione facendo richiesta per un riesame.

La richiesta è stata presentata come una variazione di tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione esistente per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) e si basa sui dati provenienti dallo studio di fase 2 (DELPHI) di Santhera e su quello successivo, lo studio cruciale di fase 3 (DELOS), quest’ultimo in pazienti che non assumevano glucocorticoidi concomitanti. I risultati dello studio di fase 3 DELOS sono stati pubblicati in diverse riviste scientifiche di tipo “peer-reviewed”: Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26:473-480, Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52:580-515 and Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4: 189-198.

L’indicazione voluta per Raxone è rallentare il declino della funzione respiratoria nei pazienti con DMD che attualmente non assumono glucocorticoidi. L’indicazione includerebbe i pazienti precedentemente trattati con i glucocorticoidi o in cui il trattamento con i glucocorticoidi non è tollerato o viene considerato non indicato.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus.

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Un evento per grandi e piccoli contro la distrofia

Proseguono le iniziative in Valle d’Aosta per la Giornata Mondiale sulla distrofia muscolare di Duchenne

Sabato 16 settembre 2017

Area verde/ Supercrai di Arvier

Ore 17.30

Sabato 16 settembre, dalle ore 17.30, si terrà un evento aperto a tutti nel territorio di Arvier, dedicato allaGiornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne. L’appuntamento si aprirà con la “Petite promenade des ballons”, una breve passeggiata con i palloncini nel borgo di Arvier, con partenza dall’area verde e arrivo nel prato del Supercrai, in via Lostan.
Alle 18, presso il prato del Supercrai verrà effettuato un lancio di palloncini, gesto simbolico che caratterizza la Giornata e che rappresenta il desiderio di vedere “volare via” la patologia. Dopo la passeggiata, si svolgerà un “Aperitivo rosso” aperto a grandi e piccoli. In questa occasione sarà possibile contribuire, con donazioni libere, al supporto della ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne, attraverso Parent Project onlus. Parteciperanno alla passeggiata i Vigli del fuoco volontari, gli Alpini e gli anziani della microcomunità di Arvier.
La Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, promossa da UPPMD (United Parent Projects Muscular Dystrophy), si è svolta il 7 settembre 2017, coordinata in Italia da Parent Project onlus. In Valle d’Aosta la Giornata ha avuto una visibilità speciale: la sera del 7 settembre, infatti, sia la Porta Praetoria ad Aosta, sia il Santuario di Rochefort e il Castello di La Mothe ad Arvier si sono illuminati di rosso, il colore che contraddistingue l’evento a livello internazionale, grazie alla collaborazione degli Assessorati Istruzione e Cultura e Sanità, Salute e Politiche Sociali della Regione Autonoma Valle d’Aosta e del Comune di Arvier
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) colpisce 1 su 3.500 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. Al momento, non esiste una cura. I progetti di ricerca e il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare hanno permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita dei ragazzi.
Parent Project onlus è un’associazione di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavoriamo per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei nostri bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che ci hanno fatto crescere fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.

PER INFORMAZIONI STAMPA
Elena Poletti
Tel. 331/6173371
e.poletti@parentproject.it
www.parentproject.it

PER INFORMAZIONI EVENTO
Manuela Monticone
Tel. 339/2039855
manumonticone@gmail.com

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SOLIDALive: musica contro la Duchenne

Un evento a sostegno di Parent Project onlus

Venerdì 29 settembre 2017

Pro Loco di Lisciano Niccone (PG)

Ore 21.00

Roma, settembre 2017

Venerdì 29 settembre, presso la Proloco di Lisciano Niccone, si svolgerà una serata dedicata a Parent Project onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD).
L’evento è organizzato in collaborazione con la Pro Loco di Lisciano Niccone e con il patrocinio del Comune di Lisciano Niccone.
A partire dalle 21, si alterneranno sul palco la CMC Band (Combriccola Musicisti Casuali) e la Rockout (and other Guest).
Il ricavato dell’iniziativa verrà devoluto a Parent Project, a sostegno della ricerca sulla DMD.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) colpisce 1 su 3.500 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. Al momento, non esiste una cura. I progetti di ricerca e il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare hanno permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita dei ragazzi.
Parent Project onlus è un’associazione di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavoriamo per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei nostri bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che ci hanno fatto crescere fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.

Per informazioni e prenotazioni:
Maurizio Mezzanotte Cell. 339/8945780

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Pedalando Contro La Duchenne!

Si terrà domenica 17 settembre il 5° Trofeo Principe Bike Team, raduno cicloturistico a sostegno di Parent Project onlus e della ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

La partenza è prevista alle ore 08:30, dal Piazzale del Bar principe di Pordenone per attraversare i comuni di San Quirino, Montereale , Aviano, Budoia, Polcenigo, Caneva , Vigonovo e Roveredo in Piano.
Previsto un piccolo ristoro a metà percorso e a fine manifestazione presso il Bar Principe.
La manifestazione è aperta a tutti gli enti di promozione ciclismo riconosciuti dal CONI e amatori cicloturistici FCI.
PER INFORMAZIONI
principebiketeam@gmail.com

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Una giornata all’insegna del gusto e del divertimento contro la distrofia di Duchenne

Un evento a sostegno di Parent Project onlus

Domenica 24 settembre

Centro sportivo Principe di Piemonte

Via Padre Minozzi, 36 - Potenza

Dalle ore 10

Domenica 24 settembre, presso il Centro sportivo Principe di Piemonte di Potenza, si svolgerà una giornata dedicata a Parent Project onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, in occasione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia di Duchenne. L’evento è organizzato da Parent Project in collaborazione con Banca Monte Pruno e con l’associazione Monte Pruno giovani, con il patrocinio del Garante Regionale dell’infanzia e dell’adolescenza della Basilicata.
La giornata si aprirà alle 10 con una merenda; alle 11 avrà inizio uno showcooking in collaborazione con l’Unione Cuochi lucani e con il Dipartimento solidarietà ed emergenze della Federazione Italiana Cuochi della Basilicata. Si proseguirà alle 13 con il pranzo, mentre dalle ore 15 avranno inizio alcune attività ludiche e sportive.
Alle 17 si concluderà con “Vola via Duchenne”, un lancio di palloncini simbolico legato alla Giornata Mondiale sulla Duchenne, a rappresentare il desiderio e l’obiettivo di vedere la patologia “volare via” dal nostro mondo.
Il ricavato dell’iniziativa verrà devoluto a Parent Project, a sostegno della ricerca sulla DMD.
La Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, promossa da UPPMD (United Parent Projects Muscular Dystrophy), si è svolta il 7 settembre 2017. È coordinata in Italia da Parent Project onlus e rappresenta un momento molto importante per la visibilità di questa patologia genetica rara. In tanti paesi del mondo, familiari, pazienti, attivisti realizzano, in questo periodo, un ricco ventaglio di appuntamenti per informare la società civile e per raccogliere fondi a sostegno della comunità Duchenne.

www.parentproject.it

Per informazioni e prenotazioni:
Rosanna – tel. 366/8416627
Gerardo – tel. 328/4062219

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Primi pazienti arruolati nello schema di accesso precoce ai medicinali del Regno Unito per Raxone® di Santhera nella distrofia muscolare di Duchenne

Liestal, Switzerland, 11 Settembre 2017- Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia l’arruolamento dei primi pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con declino della funzionalità respiratoria che non assumono glucocorticoidi nello schema britannico di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme-EAMS) per Raxone®.

A giugno, l’Agenzia Regolatoria britannica per i prodotti medicinali e per la salute (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency-MHRA) ha fornito un’opinione scientifica positiva attraverso lo schema di accesso precoce ai medicinali per Raxone® (idebenone)- il primo farmaco per i pazienti DMD approvato per il programma EAMS. La decisione della MHRA consente ai pazienti con DMD, che soddisfano i criteri definite dallo schema, di ottenere l’accesso a Raxone, un prodotto medicinale sperimentale attualmente in revisione dall’Agenzia Europea dei Medicinali (European Medicine Agency-EMA) al fine di un’autorizzazione alla commercializzazione nella DMD. L’arruolamento nell’EAMS documenta il primo impiego di Raxone® al di fuori di uno studio clinico per pazienti con DMD.

"Sono contento di poter offrire Raxone a molti dei miei pazienti con un declino respiratorio, in quanto non ci sono altri trattamenti medici disponibili", ha affermato il Dott. Dipansu Ghosh, pneumologo presso un centro DMD con sede a Leeds.

Ad oggi, 15 centri specializzati nella DMD nel Regno Unito hanno ricevuto la formazione ai requisiti dell'EAMS. Diversi centri aggiuntivi hanno espresso interesse per essere formati e sono attualmente in corso i processi di approvazione locale.

“Ad Action Duchenne siamo stati incoraggiati dall'opinione positiva per l'EAMS, all'inizio di questa estate. In particolare per i giovani ragazzi che vivono con la Duchenne che hanno un declino respiratorio" ha detto Janet Bloor, Presidente del Consiglio di Amministrazione di Action Duchenne. "Sono felice che la funzionalità respiratoria sia presa in considerazione dalle agenzie regolatorie. Spero che questo apra la strada ad ulteriori potenziali trattamenti che possano essere di beneficio al più ampio spettro dei pazienti DMD".

Secondo l’EAMS, e come mostrato nella relazione di valutazione pubblica, ¹Raxone è indicato per rallentare il declino della funzionalità respiratoria nei pazienti con DMD dall’età di 10 anni che non assumono glucocorticoidi. Il declino della funzionalità respiratoria deve essere confermato da misurazioni ripetute prima dell’inizio del trattamento. Raxone può essere utilizzato in pazienti precedentemente trattati con glucocorticoidi o in pazienti in cui il trattamento con glucocorticoidi non è tollerato o è sconsigliato.

Lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali (EAMS)

Lo schema EAMS britannico sponsorizzato dalle industrie, mira a fornire ai pazienti con patologie pericolose per la vita o seriamente debilitanti l'accesso a medicinali che non dispongono ancora di un'autorizzazione all'immissione in commercio quando esiste un chiaro bisogno medico insoddisfatto.

In base allo schema, l’MHRA fornisce un’opinione scientifica sul bilancio rischio/beneficio del medicinale, basato sui dati disponibili quando è stata presentata la sottomissione per l’EAMS. L’opinione ha la durata di un anno e può essere rinnovata. Lo schema è volontario e l’opinione dall’MHRA non sostituisce le normali procedure di autorizzazione per i medicinali.

¹ Public EAMS assessment report. Available at: https://www.gov.uk/government/publications/early-access-to-medicines-scheme-eams-scientific-opinion-raxone-to-treat-the-decline-of-respiratory-function-in-patients-with-duchenne-muscular-dys

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Una gara di aeroplanini...solidale

Sabato 16 settembre, presso la chiesa di Santa Maria di Gesù Inferiore, in via Catania - provinciale per Messina, si svolgerà una divertente gara tra aeroplanini di carta, aperta a bambini dai 6 anni in su, per un totale di massimo 30 partecipanti.
Dopo una presentazione di Parent Project, i piccoli partecipanti potranno seguire un tutorial con un ingegnere aerospaziale su come realizzare un aereo di carta e stabilizzarlo. Seguiranno una sessione di prova e la gara vera e propria, seguita dalla premiazione dei primi 3 classificati.
Per partecipare è prevista una donazione minima di 5 euro a bambino, che saranno devolute a Parent Project.
Per informazioni:
Stefania Manganaro
CAD Messina
Tel. 327/9448127
cadmessina@parentproject.it

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