Liestal, Switzerland, 11 Settembre 2017- Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia l’arruolamento dei primi pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con declino della funzionalità respiratoria che non assumono glucocorticoidi nello schema britannico di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme-EAMS) per Raxone®.
A giugno, l’Agenzia Regolatoria britannica per i prodotti medicinali e per la salute (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency-MHRA) ha fornito un’opinione scientifica positiva attraverso lo schema di accesso precoce ai medicinali per Raxone® (idebenone)- il primo farmaco per i pazienti DMD approvato per il programma EAMS. La decisione della MHRA consente ai pazienti con DMD, che soddisfano i criteri definite dallo schema, di ottenere l’accesso a Raxone, un prodotto medicinale sperimentale attualmente in revisione dall’Agenzia Europea dei Medicinali (European Medicine Agency-EMA) al fine di un’autorizzazione alla commercializzazione nella DMD. L’arruolamento nell’EAMS documenta il primo impiego di Raxone® al di fuori di uno studio clinico per pazienti con DMD.
“Sono contento di poter offrire Raxone a molti dei miei pazienti con un declino respiratorio, in quanto non ci sono altri trattamenti medici disponibili”, ha affermato il Dott. Dipansu Ghosh, pneumologo presso un centro DMD con sede a Leeds.
Ad oggi, 15 centri specializzati nella DMD nel Regno Unito hanno ricevuto la formazione ai requisiti dell’EAMS. Diversi centri aggiuntivi hanno espresso interesse per essere formati e sono attualmente in corso i processi di approvazione locale.
“Ad Action Duchenne siamo stati incoraggiati dall’opinione positiva per l’EAMS, all’inizio di questa estate. In particolare per i giovani ragazzi che vivono con la Duchenne che hanno un declino respiratorio” ha detto Janet Bloor, Presidente del Consiglio di Amministrazione di Action Duchenne. “Sono felice che la funzionalità respiratoria sia presa in considerazione dalle agenzie regolatorie. Spero che questo apra la strada ad ulteriori potenziali trattamenti che possano essere di beneficio al più ampio spettro dei pazienti DMD”.
Secondo l’EAMS, e come mostrato nella relazione di valutazione pubblica, 1Raxone è indicato per rallentare il declino della funzionalità respiratoria nei pazienti con DMD dall’età di 10 anni che non assumono glucocorticoidi. Il declino della funzionalità respiratoria deve essere confermato da misurazioni ripetute prima dell’inizio del trattamento. Raxone può essere utilizzato in pazienti precedentemente trattati con glucocorticoidi o in pazienti in cui il trattamento con glucocorticoidi non è tollerato o è sconsigliato.
Lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali (EAMS)
Lo schema EAMS britannico sponsorizzato dalle industrie, mira a fornire ai pazienti con patologie pericolose per la vita o seriamente debilitanti l’accesso a medicinali che non dispongono ancora di un’autorizzazione all’immissione in commercio quando esiste un chiaro bisogno medico insoddisfatto.
In base allo schema, l’MHRA fornisce un’opinione scientifica sul bilancio rischio/beneficio del medicinale, basato sui dati disponibili quando è stata presentata la sottomissione per l’EAMS. L’opinione ha la durata di un anno e può essere rinnovata. Lo schema è volontario e l’opinione dall’MHRA non sostituisce le normali procedure di autorizzazione per i medicinali.
1 Public EAMS assessment report. Available at: https://www.gov.uk/government/publications/early-access-to-medicines-scheme-eams-scientific-opinion-raxone-to-treat-the-decline-of-respiratory-function-in-patients-with-duchenne-muscular-dys
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus