Liestal, Svizzera, 15 settembre, 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che la Commissione per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha adottato un parere negativo per la sia richiesta di estensione di tipo II per Raxone® (idebenone) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Santhera prevede di appellarsi al parere e chiederà un riesame da parte del CHMP.
Mercoledì di questa settimana Santhera ha avuto la sua spiegazione orale con il CHMP per supportare ulteriormente la rilevanza clinica dei dati esistenti nell’indicazione proposta. Il CHMP ha espresso incertezze relativamente al fatto che le evidenze fornite dallo studio di fase 3 DELOS siano sufficienti a consentire una variazione di tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione per Raxone esistente.
“Siamo sorpresi e rattristati del parere del CHMP. I dati provenienti dal trial di fase 3 DELOS hanno mostrato evidenze statisticamente significative e clinicamente rilevanti che Raxone rallenta il declino della funzionalità respiratoria e riduce il rischio complicanze broncopolmonari e ospedalizzazione nei pazienti con DMD che non assumono glucocorticoidi,” ha detto Thomas Meier, PhD e CEO di Santhera. “Questi pazienti nella fase di declino respiratorio, non hanno al momento opzioni di trattamento e poiché siamo convinti che potrebbero beneficiare del trattamento con Raxone, pianifichiamo di appellarci a questa opinione facendo richiesta per un riesame.
La richiesta è stata presentata come una variazione di tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione esistente per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) e si basa sui dati provenienti dallo studio di fase 2 (DELPHI) di Santhera e su quello successivo, lo studio cruciale di fase 3 (DELOS), quest’ultimo in pazienti che non assumevano glucocorticoidi concomitanti. I risultati dello studio di fase 3 DELOS sono stati pubblicati in diverse riviste scientifiche di tipo “peer-reviewed”: Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26:473-480, Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52:580-515 and Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4: 189-198.
L’indicazione voluta per Raxone è rallentare il declino della funzione respiratoria nei pazienti con DMD che attualmente non assumono glucocorticoidi. L’indicazione includerebbe i pazienti precedentemente trattati con i glucocorticoidi o in cui il trattamento con i glucocorticoidi non è tollerato o viene considerato non indicato.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus.