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Phrixus Pharmaceuticals annuncia lo studio clinico di fase 2 per Poloxamer 188 NF nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) non deambulanti

Phrixus testa il Carmeseal-MD ™ (P-188 NF) nell'ospedale americano di Cincinnati Children’s Hospital in uno studio clinico in aperto in un singolo centro, rispetto agli endpoint respiratori e cardiaci.

ANN ARBOR, Michigan, (USA) 14 settembre 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Phrixus Pharmaceuticals, Inc. (“Phrixus”), una company focalizzata sulle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e l’arresto cardiaco, ha annunciato oggi l’accordo con diverse associazioni di pazienti DMD e l’ospedale americano Cincinnati Children’s Hospital al fine di condurre il primo studio clinico su Carmeseal-MD™, principio attivo Poloxamer 188 NF (P-188 NF), per il trattamento della DMD nei pazienti non deambulanti. Saranno valutati diversi endpoint, inclusi gli effetti di P-188 NF sugli endpoint respiratori come l’attività vitale forzata e sugli endpoint secondari correlati alle prestazioni del muscolo cardiaco e scheletrico.

"I pazienti più grandi con DMD non deambulanti. hanno poche opzioni di trattamento, in particolare per quanto riguarda l'insufficienza cardiaca e la disfunzione respiratoria, le due principali cause di morte. Pertanto, hanno urgente bisogno di terapie aggiuntive che possono rallentare o fermare la progressione della patologia", ha affermato il dottor John L. Jefferies, Direttore, Advanced Heart Failure and Cardiomyopathy, Professore, Pediatric Cardiology and Adult Cardiovascular Diseases, The Heart Institute, Professore, Division of Human Genetics, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, che sarà lo sperimentatore principale dello studio.

Questo studio di fase 2,in aperto, in un singolo centro, arruolerà 8 pazienti, ragazzi non deambulati e giovani con insufficienza cardiaca precoce e disfunzioni respiratorie in regime terapeutico di base stabile, compresi i corticosteroidi. I pazienti saranno valutati mediante MRI cardiaca, test di funzionalità polmonare e un certo numero di test di funzionalità della parte superiore del corpo, compresa la performance degli arti superiori (Performance Upper Limb-PUL). La somministrazione  di P-188 NF 5 mg/Kg, sarà attraverso iniezione per via sottocutanea una volta al giorno per 52 settimane e il farmaco sarà fornito dal National Heart Lung and Blood Institute.

Il finanziamento di questo trial è avvenuto attraverso  “Charley's Fund” e “Team Joseph” e con il sostegno significativo di  “Harrison’s Fund”, “Hope for Gus”, “JB’s Keys to DMD”

“Little Hercules” e “Michael's Cause”. Phrixus è storicamente sostenuta dalla comunità dei pazienti, con il sostegno precedente fornito dalla “Coalition Duchenne”, “Hope for Gus”, “Michael's Cause”, “Ryan's Quest” e “Save Our Sons”. “Siamo entusiasti di unire le forze con i nostri colleghi nella comunità no-profit per sostenere lo sviluppo di Carmeseal-MD come trattamento per la Duchenne,” ha detto il dottor Benjamin Seckler, Presidente del fondo “Charley's Fund”. Ha aggiunto che "questo studio pilota fornirà dati iniziali nella popolazione Duchenne per un trattamento promettente che si rivolge a un importante bisogno non soddisfatto. Questo è un emozionante passo in avanti che si aggiungerà al nostro bagaglio di conoscenze su questo potenziale agente terapeutico".

“Coalition Duchenne è felice di vedere il continuo sviluppo di questa ricerca in un trattamento promettente per la disfunzione cardiaca e polmonare legato alla Duchenne", ha detto Cath Jayasuriya, fondatore e direttore esecutivo della Coalition Duchenne. “Siamo grati che il sostegno alla comunità abbia fornito le fasi iniziali di sviluppo dal 2012 che ha portato agli interi finanziamenti di questo primo studio clinico".

Carmeseal-MD è disponibile al di fuori degli Stati Uniti attraverso il Programma di Accesso Allargato di Phrixus e Ethicor Pharma Ltd., un distributore. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.ethicorpharma.com o contattare enquiries@ethicorpharma.com.

 
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Phrixus Pharmaceuticals annuncia che il primo paziente con la distrofia muscolare Duchenne (DMD) ha raggiunto il traguardo dei 15 mesi di trattamento con Carmeseal-MD™ (Poloxamer 188 NF)

-Primo paziente ad essere trattato con Carmeseal-MD (P-188 NF) al di fuori degli Stati Uniti attraverso il programma di accesso allargato di Phrixus con Ethicor Pharma Ltd.-
ANN ARBOR, Michigan, (USA) 13 Settembre 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Phrixus Pharmaceuticals, Inc. (“Phrixus”), una company focalizzata sulle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e lo scompenso cardiaco, ha annunciato oggi che il primo paziente con la DMD ha completato 15 mesi di trattamento con Carmeseal-MD. Il trattamento è stato ben tollerato; i benefici in questi pazienti comprendevano riduzioni dei marcatori di danno muscolare quali la creatin chinasi e la troponina cardiaca.

“I risultati preclinici robusti, combinati con i dati sulla sicurezza umana provenienti da più di 2.500 pazienti in un’indicazione scorrelata, creano una forte motivazione per l'uso di P-188 NF, uno stabilizzatore di membrana, nei pazienti DMD, patologia caratterizzata da microfessure nella membrana causate dall'assenza di distrofina funzionale,” ha detto Bruce Markham, Ph.D., Chief Scientific Officer e Vice Presidente della Ricerca di Phrixus.

“Fornire il Carmeseal-MD come specialità medicinale non autorizzata offre un'opportunità per i medici specialisti al di fuori degli Stati Uniti di trattare i pazienti soprattutto per quanto riguarda l'insufficienza cardiaca e la disfunzione respiratoria, le due principali cause di morte", ha aggiunto Thomas A. Collet, Presidente e CEO.

Carmeseal-MD è disponibile al di fuori degli Stati Uniti attraverso il Programma di Accesso allargato di Phrixus (Expanded Access Program) e Ethicor Pharma Ltd., un distributore. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.ethicorpharma.com o contattare enquiries@ethicorpharma.com.

Carmeseal-MD™

Nei modelli animali per la DMD, Carmeseal-MD (Poloxamer 188 NF) ha mostrato di migliorare l’efficienza dei cuori danneggiati e di aumentare la performance dei diaframmi danneggiati con una singola somministrazione sottocutanea giornaliera a bassi dosaggi.

Quando viene infusa nel flusso sanguigno, la molecola incontra e si lega alle microscopiche lacerazioni nel muscolo e impedisce la dispersione patologica di calcio nelle cellule che non consentirebbe al muscolo di funzionare come dovuto.

Si prevede che Carmeseal-MD abbia un effetto nei pazienti con DMD indipendentemente dal difetto genetico che causa la patologia.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE PER LA COMUNITA’

MESSAGGIO DA DOUGH
Nella Giornata Mondiale sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), non c'è tempo migliore per ripensare a quest’anno di cambiamenti per la comunità DMD, che non sarebbero stati possibili senza il vostro instancabile e costante impegno. Sono profondamente ispirato dai progressi fatti fino adesso per quanto riguarda il trattamento per la DMD e la speranza che offre alle persone con la DMD e alle loro famiglie.
Ma in questo giorno, riconosciamo anche noi che siamo solo all'inizio della nostra missione e c'è molto lavoro da fare se vogliamo raggiungere la nostra visione di migliorare la vita di tutti coloro che hanno la DMD.
Sono entrato a far parte di Sarepta per questa missione: fare una differenza profonda e positiva nella vita delle persone che vivono con una patologia neuromuscolare rara. Siamo fortemente focalizzati sull’avanzamento e l’espansione dei nostri programmi di sviluppo sull’exon skipping  e sviluppiamo allo stesso tempo ulteriori terapie per mettere a punto un approccio su più fronti per trattare la DMD.
Sono particolarmente stimolato riguardo al potenziale della piattaforma chimica di nuova generazione di Sarepta Therapeutics, nota come peptide oligomero di tipo morfolino fosfodiammidato (Peptide Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO), che può generare nuovi prodotti candidati per la DMD e altre malattie neuromuscolari devastanti.
Sono onorato di avere questa opportunità unica di lavorare con la comunità Duchenne in Sarepta Therapeutics. Mentre progrediamo insieme, non vedo l'ora di incontrarmi con molti di voi. Le vostre esperienze e conoscenze contribuiranno a informare e a migliorare il nostro approccio alla DMD.
 
Cordialmente,
Dough
 
AGGIORNAMENTO REGOLATORIO IN EUROPA

• La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (Marketing Authorization Application-MAA) di Sarepta Therapeutics per i soggetti trattabili con lo skipping dell'esone 51 è attualmente in fase di revisione da parte del Comitato per i Prodotti Medicinali Umani (Committee for Human Medicinal Products-CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (European Medicines Agency-EMA).
• Prevediamo che la decisione del CHMP in merito alla nostra domanda dovrebbe essere completata entro la prima metà del 2018. 

SVILUPPO DELL’ EXON SKIPPING
Programmi di sviluppo clinico

• In linea con il nostro obiettivo di aiutare il maggior numero possibile di individui con la DMD, stiamo continuando a sviluppare un numero consistente di evidenze cliniche per le nostre molecole di exon skipping.
• Le informazioni riguardanti i nostri trial clinici in corso negli Stati Uniti si possono trovare sul sito clinicaltrial.gov. Di seguito sono riportati gli aggiornamenti su alcuni dei trial clinici in corso:
  • ESSENCE: lo studio ESSENCE è lo studio in fase 3 che mira a valutare la sicurezza e l’efficacia delle molecole SRP-4045 e SRP-4053 per i pazienti DMD con mutazioni per delezione “out-of-frame” sul gene della distrofina trattabili con lo skipping dell’esone 45 e dell’esone 53, rispettivamente. L’agenzia americana Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente concesso l’uso di un dispositivo di accesso venoso centrale fisso nello studio ESSENCE. Questo trial è attivo negli Stati Uniti e in Europa e prevediamo di completare l’arruolamento entro la fine del 2017.
  • 4053-101: lo studio 4053-01 è il nostro trial in fase 1/2 che valuta la sicurezza, la tollerabilità, l’efficacia e la farmacocinetica della molecola SRP-4053 nei pazienti con DMD con mutazioni per delezione “out-of-frame” trattabili con lo skipping dell’esone 53. Il 6 settembre 2017, Sarepta ha annunciato i risultati principali dello studio 4053-101. I risultati biologici completi di questo studio saranno presentati in un prossimo meeting tra medici o in una conferenza scientifica nel quarto trimestre del 2017.

Approcci di nuova generazione

• Siamo entusiasti della nostra nuova generazione chimica di PPMO che aggiunge allo scheletro del PMO un peptide di penetrazione cellulare specificamente progettato. L’obiettivo è di aumentare la penetrazione tissutale con la speranza di poter aumentare l’efficienza dell’exon skipping e la produzione di distrofina. Stiamo programmando di iniziare il nostro trial clinico con la molecola PPMO alla fine del 2017.

PARTNERSHIPS E COLLABORAZIONI
Data la natura complessa della DMD, Sarepta Therapeutics è impegnata a sostenere una serie di nuovi approcci di trattamento attraverso le partnership e le collaborazioni esterne, con particolare attenzione a quelle che affrontano la causa che sta alla base della patologia. Di seguito sono riportati gli aggiornamenti recenti su alcuni dei programmi con i nostri partner:
Genethon

• A giugno 2017, Sarepta Therapeutics ha firmato una collaborazione di ricerca con Genethon, un’organizzazione R&D non-profit, per il loro programma di terapia genica con la microdistrofina. I dati provenienti dalle valutazioni di una patologia come la DMD che insorge naturalmente nei cani si sono dimostrati promettenti per un futuro sviluppo clinico.

Nationwide Children’s Hospital (NCH)

• Sarepta Therapeutics ha stipulato accordi con l’ospedale americano Nationwide Children’s Hospital-NCH per due programmi separati di terapia genica per la DMD:
  • Programma di terapia genica con la microdistrofina: abbiamo in programma di iniziare un trial clinico di fase 1/2 nell’autunno del 2017. Jerry Mendell, M.D. e Louise Rodino-Klapac, Ph.D. sono i principali sperimentatori. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha finanziato $ 2.2 milioni per il trial che ha il sostegno anche da parte di altre fondazioni DMD e famiglie.
  • Programma di terapia genica con GALGT2: abbiamo in programma di iniziare una sperimentazione clinica nell'autunno del 2017. Il programma è stato sviluppato da Paul Martin, Ph.D. e Kevin Flanigan, M.D. che è il principale sperimentatore dello studio.

Summit Therapeutics

• Ad ottobre 2016, Sarepta Therapeutics ha annunciato un accordo di licenza esclusiva e di collaborazione per i diritti europei per la pipeline dei modulatori dell’utrofina per la DMD di Summit Therapeutics.
• Summit ha recentemente annunciato che hanno completato l’arruolamento dello studio clinico di fase 2 denominato PhaseOut DMD che mira a valutare ezutromid nei pazienti DMD. Summit prevede di annunciare nel primo trimestre del 2018 i dati delle prime 24 settimane e nel terzo trimestre del 2018 i primi delle 48 settimane del trial.

INFRASTRUTTURE

• A giugno 2017, Sarepta ha annunciato l’inaugurazione della sua struttura di ricerca e produzione di 26 ettari di ultima generazione a Andover, Massachusetts (USA), un sobborgo vicino a Boston, per migliorare significativamente le scoperte interne all’azienda e le capacità produttive pre-cliniche.
• Sarepta ha fondato la sua sede europea a Zug, in Svizzera, in un centrale cluster di Scienze della Vita.

RISORSE
Accesso

• Risorse PPMD: se conoscete persone che hanno ricevuto un rifiuto dalla propria assicurazione, PPMD ha delle risorse dedicate per aiutare la comunità nel districarsi nell’ambito dell’accesso. Per avere più informazioni, vi preghiamo di contattare direttamente PPMD.

Comunità Duchenne

• Duchenne.com: La nostra risorsa on-line progettata per aiutare i singoli e coloro che si prendono cura di loro a comprendere meglio la DMD, gli studi clinici e l'importanza dei test genetici.
• Decode Duchenne: In collaborazione con PPMD, il programma Decode Duchenne offre test e consulenze genetiche gratuite per persone con distrofia muscolare di Duchenne o Becker che altrimenti non sono in grado di permettersi i test genetici.

Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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