Phrixus testa il Carmeseal-MD ™ (P-188 NF) nell’ospedale americano di Cincinnati Children’s Hospital in uno studio clinico in aperto in un singolo centro, rispetto agli endpoint respiratori e cardiaci.
ANN ARBOR, Michigan, (USA) 14 settembre 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Phrixus Pharmaceuticals, Inc. (“Phrixus”), una company focalizzata sulle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e l’arresto cardiaco, ha annunciato oggi l’accordo con diverse associazioni di pazienti DMD e l’ospedale americano Cincinnati Children’s Hospital al fine di condurre il primo studio clinico su Carmeseal-MD™, principio attivo Poloxamer 188 NF (P-188 NF), per il trattamento della DMD nei pazienti non deambulanti. Saranno valutati diversi endpoint, inclusi gli effetti di P-188 NF sugli endpoint respiratori come l’attività vitale forzata e sugli endpoint secondari correlati alle prestazioni del muscolo cardiaco e scheletrico.
“I pazienti più grandi con DMD non deambulanti. hanno poche opzioni di trattamento, in particolare per quanto riguarda l’insufficienza cardiaca e la disfunzione respiratoria, le due principali cause di morte. Pertanto, hanno urgente bisogno di terapie aggiuntive che possono rallentare o fermare la progressione della patologia”, ha affermato il dottor John L. Jefferies, Direttore, Advanced Heart Failure and Cardiomyopathy, Professore, Pediatric Cardiology and Adult Cardiovascular Diseases, The Heart Institute, Professore, Division of Human Genetics, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, che sarà lo sperimentatore principale dello studio.
Questo studio di fase 2,in aperto, in un singolo centro, arruolerà 8 pazienti, ragazzi non deambulati e giovani con insufficienza cardiaca precoce e disfunzioni respiratorie in regime terapeutico di base stabile, compresi i corticosteroidi. I pazienti saranno valutati mediante MRI cardiaca, test di funzionalità polmonare e un certo numero di test di funzionalità della parte superiore del corpo, compresa la performance degli arti superiori (Performance Upper Limb-PUL). La somministrazione di P-188 NF 5 mg/Kg, sarà attraverso iniezione per via sottocutanea una volta al giorno per 52 settimane e il farmaco sarà fornito dal National Heart Lung and Blood Institute.
Il finanziamento di questo trial è avvenuto attraverso “Charley’s Fund” e “Team Joseph” e con il sostegno significativo di “Harrison’s Fund”, “Hope for Gus”, “JB’s Keys to DMD”
“Little Hercules” e “Michael’s Cause”. Phrixus è storicamente sostenuta dalla comunità dei pazienti, con il sostegno precedente fornito dalla “Coalition Duchenne”, “Hope for Gus”, “Michael’s Cause”, “Ryan’s Quest” e “Save Our Sons”. “Siamo entusiasti di unire le forze con i nostri colleghi nella comunità no-profit per sostenere lo sviluppo di Carmeseal-MD come trattamento per la Duchenne,” ha detto il dottor Benjamin Seckler, Presidente del fondo “Charley’s Fund”. Ha aggiunto che “questo studio pilota fornirà dati iniziali nella popolazione Duchenne per un trattamento promettente che si rivolge a un importante bisogno non soddisfatto. Questo è un emozionante passo in avanti che si aggiungerà al nostro bagaglio di conoscenze su questo potenziale agente terapeutico”.
“Coalition Duchenne è felice di vedere il continuo sviluppo di questa ricerca in un trattamento promettente per la disfunzione cardiaca e polmonare legato alla Duchenne”, ha detto Cath Jayasuriya, fondatore e direttore esecutivo della Coalition Duchenne. “Siamo grati che il sostegno alla comunità abbia fornito le fasi iniziali di sviluppo dal 2012 che ha portato agli interi finanziamenti di questo primo studio clinico”.
Carmeseal-MD è disponibile al di fuori degli Stati Uniti attraverso il Programma di Accesso Allargato di Phrixus e Ethicor Pharma Ltd., un distributore. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.ethicorpharma.com o contattare enquiries@ethicorpharma.com.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus