Ritorna l'Open day di rugby “Placchiamo insieme la distrofia” a Crema
Un evento per i più piccoli a sostegno di Parent Project onlus
Domenica 13 maggio 2018
A.s.d. Crema Rugby Club
Via Toffetti, 49 - Crema
Ore 10.00
Domenica 13 maggio, a partire dalle ore 10, si svolgerà presso la sede del Crema Rugby Club la seconda edizione dell'Open day “Placchiamo insieme la distrofia”, aperto a tutti i bambini interessati a conoscere meglio questa disciplina sportiva.
L'Open day è una giornata nel corso della quale tutti potranno sperimentare la pratica del rugby, giocando con la supervisione degli allenatori del Club. L’evento ha l'intento di diffondere la conoscenza e il gioco del rugby a Crema e nel Cremasco. In parallelo, si svolgerà un torneo per bambini delle categorie Under 6/8/10/12.
La giornata sarà, inoltre, legata anche ad una importante finalità solidale: verranno, infatti, raccolte offerte libere a sostegno di Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Per informazioni:
Roberto Zoffoli
Tel. 06/66182811
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e valuterà l’impatto di quattro somministrazioni in un anno di CAP-1002 sulla funzionalità del muscolo scheletrico e cardiaco di 84 ragazzi DMD in una fase avanzata della patologia.
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
LOS ANGELES, 30 aprile, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ha annunciato oggi di aver iniziato lo studio clinico HOPE-2 presso l’UC Davis Medical Center. Il trial valuterà la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia cellulare di Capricor, CAP-1002, nei ragazzi e giovani con distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica devastante e fatale con opzioni di trattamento limitate e senza cura.
Saranno inclusi fino a 84 ragazzi e giovani con distrofia muscolare di Duchenne nello studio HOPE-2, un trial di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che valuterà CAP-1002 nei partecipanti in una fase avanzata della distrofia muscolare di Duchenne. Il centro clinico a Sacramento è il primo sito nella nazione ad iniziare l’arruolamento e il trattamento dei partecipanti. Si prevede che parteciperanno allo studio circa 12-15 centri per lo studio.
“Siamo molto lieti di iniziare questo importante studio clinico con CAP-1002,” ha detto Craig McDonald, M.D., principale sperimentatore nazionale per lo studio clinico HOPE-2 e professore alla UC Davis e direttore del suo dipartimento di medicina fisica e riabilitazione. “Lo studio HOPE-2 studierà se CAP-1002 può mantenere o migliorare la funzione muscolare scheletrica e cardiaca. Poiché molti dei partecipanti sono non deambulanti, lo studio si concentrerà principalmente sull’impatto sulla mobilità delle braccia.”
Linda Marbán, Ph.D., presidente e chief executive officer di Capricor, ha detto che CAP-1002 è una tra le poche iniziative cliniche a focalizzarsi sull’aiuto a ragazzi e giovani la cui capacità di camminare è stata seriamente compromessa a causa della perdita della funzionalità muscolare che si verifica con la progressione della distrofia muscolare di Duchenne.
“Siamo emozionati di iniziare l’arruolamento dei partecipanti in HOPE-2 poiché abbiamo visto il potenziale per dei miglioramenti nella funzione muscolare sia negli studi pre-clinici che nel nostro precedente studio clinico HOPE-Duchenne,” ha detto. “Abbiamo anche ricevuto le designazioni RMAT e di patologia orfana dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA). Queste designazioni ci consentiranno di lavorare a stretto contatto con la FDA nel definire il percorso di approvazione regolatorio per CAP-1002 e ricevere una revisione accelerata dalla FDA. Speriamo che HOPE-2 possa potenzialmente essere un trial di registrazione.”
La Dott. Marbán ha detto che CAP-1002 potrebbe essere uno strumento importante tra quelli per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
“Mentre la terapia genica e altri tipi di terapie hanno il potenziale per ripristinare l’espressione della distrofina e sostenere la funzione muscolare, ci sarà ancora una infiammazione e una fibrosi significativa che possono controbilanciare l’effetto rigenerativo,” ha detto . “ CAP-1002 potrebbe lavorare in sinergia con le emergenti terapie di modifica del decorso della patologia per controllare quelli aspetti patologici aggiuntivi della distrofia muscolare di Duchenne poiché il principale meccanismo d’azione di CAP-1002 è immunomodulatorio, il che significa che può aiutare a bilanciare l’infiammazione in questa patologia infiammatoria cronica.”
Il precedente studio clinico di Capricor, lo studio HOPE-Duchenne, ha valutato la sicurezza ed efficacia di una singola somministrazione di CAP-1002 in ragazzi e giovani con patologia cardiaca correlata alla distrofia muscolare di Duchenne. E’ stato mostrato che CAP-1002 è generalmente sicuro, ben tollerato e ha dimostrato segnali significativi e duraturi di miglioramento della funzione muscolare scheletrica e cardiaca.
I partecipanti allo studio HOPE-2 saranno assegnati casualmente per ricevere il placebo o CAP-1002 somministrati per via endovenosa ogni tre mesi per un totale di quattro somministrazioni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di un anno dopo la randomizzazione. Un’estensione in aperto è prevista se le evidenze dello studio suggeriscono un profilo rischio/beneficio appropriato per CAP-1002. Per maggiori informazioni potete consultare il sito www.HOPE2Trial.com.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
A Roma il Meeting territoriale di Parent Project onlus
Un importante momento di incontro tra famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Sabato 19 maggio 2018
Ergife Palace Hotel
Via Aurelia, 619 – Roma
Ore 10 – 13.30
Roma, aprile 2018
Sabato 19 maggio si terrà, presso l’Ergife Palce Hotel a Roma, un Meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzato da Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi che convivono con questa patologia genetica rara. Il meeting sarà dedicato alla gestione clinica dei giovani pazienti e rappresenterà un’occasione di approfondimento, oltre che un importante momento d’incontro e confronto tra famiglie, medici ed operatori del territorio.
Accanto alla Conferenza Internazionale, svoltasi, quest’anno, dal 16 al 18 febbraio, che ha offerto un panorama sui temi legati alla ricerca e alle sperimentazioni in corso, Parent Project onlus organizza, periodicamente, alcuni incontri territoriali. Questi meeting sono volti ad approfondire, in particolare, con le famiglie e le realtà del territorio, tematiche correlate alla gestione clinica dei pazienti: dalla diagnosi, alle corrette procedure fisioterapiche, alla gestione cardiaca e respiratoria, agli aspetti psicologici e sociali, passando per un approfondimento su steroidi, farmaci per il cuore, integratori e nuovi farmaci.
Dichiara Luca Genovese, presidente di Parent Project: «È grazie a momenti di confronto come questo, tra tutti gli attori della comunità Duchenne e Becker, che si possono diffondere le “buone pratiche” nella gestione dei nostri figli. Pratiche grazie alle quali in questi anni siamo riusciti addirittura a raddoppiare l'aspettativa di vita media dei ragazzi. Con questi incontri, diffusi sul territorio nazionale, l'associazione si reca presso le famiglie, spesso impossibilitate a compiere grandi spostamenti».
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. Al momento, non esiste una cura. I progetti di ricerca e il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare hanno permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita dei ragazzi. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia da paziente a paziente.
I recenti progressi del lavoro di molti gruppi di ricerca scientifica in Italia e in tutto il mondo hanno contribuito ad offrire ai pazienti Duchenne e Becker ed alle loro famiglie una ragione in più per vivere serenamente la propria vita, guardando con fiducia al futuro. Da qui l’impegno dell’Associazione, da un lato, a farsi mediatrice e facilitatrice nel flusso di informazioni che riguardano la malattia (promuovendo anche network ed incontri tra professionisti) e dall’altro a svolgere un ruolo di garante della loro correttezza e fondatezza.
Per il pranzo a buffet, offerto dall’associazione organizzatrice, è necessaria la prenotazione.
Per informazioni
Parent Project onlus
Tel. 06/66182811
associazione@parentproject.it
www.parentproject.it
Per informazioni stampa
Elena Poletti – Tel. 331/6173371
e.poletti@parentproject.it
“Una firma che vale un tesoro”: al via la campagna 5 per mille di Parent Project onlus
Una modalità importante per sostenere chi convive con distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Ha preso il via la nuova edizione della campagna 5 per mille di Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave patologia genetica rara e degenerativa.
Quest’anno, l’associazione lancia una nuova veste grafica per la campagna: protagonisti, due giovanissimi “pirati” alla scoperta di un misterioso tesoro, quello rappresentato dalle donazioni delle tante persone che sceglieranno di devolvere a Parent Project il 5 per mille della propria dichiarazione dei redditi. Un contributo che non costa nulla a chi lo offre e che si trasformerà in sostegno alla ricerca scientifica sulla patologia e ai servizi di affiancamento dedicati alle famiglie che convivono con essa. Il claim “Una firma che vale un tesoro” intende sottolineare proprio il valore di questo gesto, semplice ma prezioso per migliaia di bambini e giovani in Italia e nel mondo.
Grazie alle migliaia di persone che hanno scelto di sostenere Parent Project, negli anni scorsi è stato possibile finanziare progetti di ricerca scientifica e l’assistenza alle famiglie su tutto il territorio nazionale.
La modalità per devolvere il 5 per mille è semplice: nei modelli 730, Redditi, Certificazione Unica basta inserire la propria firma ed il codice fiscale di Parent Project onlus (05203531008) nel riquadro “Sostegno delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale nonché delle associazioni di promozione sociale iscritte nei registri nazionali, regionali e provinciali, e delle associazioni riconosciute che operano nei settori di cui all’articolo 10, comma 1, lettera a) del D.Lgs n. 460/1997”.
È importante ricordare che la destinazione del 5 per mille non comporta una spesa, essendo una quota d’imposta a cui lo Stato rinuncia, e che chi firma per destinare il proprio 5 per mille può continuare liberamente a destinare anche il proprio 8 per mille. Il 5 per mille può essere destinato anche da chi non compila la dichiarazione dei redditi. Basta richiedere la scheda integrativa e consegnarla alla posta, oppure in banca, al Centro di assistenza fiscale, oppure al commercialista; i centri provvederanno a trasmettere la scheda all’Amministrazione finanziaria. Il servizio è gratuito.
Nel periodo primaverile la campagna verrà ulteriormente animata con azioni che coinvolgeranno i social media.
Scarica il materiale promozionale
Avatar
Immagine di copertina Facebook
Cover profilo Twitter
Mappa del tesoro
Una lotteria solidale in Sardegna
5) SCALDABAGNO ELETTRICO 80 LITRI - biglietto numero 3267
6) SALA DI 130MQ. PER UNA FESTA O EVENTO - biglietto numero 0269
7) CAMBIO OLIO - biglietto numero 3271
8) VIDEOCAMERA SPORTIVA 4K,ULTRA HD E WI-FI - biglietto numero 2773
9) PERNOTTAMENTO CON COLAZIONE PER 2 PERSONE - biglietto numero 2912
10) PRANZO PER 2 PERSONE - biglietto numero 0208
11) SET COMPOSTO DA ZAINO PORTA PC E BORSONE - biglietto numero 2710
12) COFANETTO SMART-BOX - biglietto numero 0598
13) CENA A BASE PIZZA PER DUE PERSONE - biglietto numero 1976
14) MINI MACCHINA FUSTELLATRICE - biglietto numero 2748
15) ESCURSIONE A CAVALLO - biglietto numero 2356
16) SET GUZZINI - biglietto numero 2381
18) - METRO DI PIZZA - TRATTAMENTO IDRATANTE VISO - biglietto numero 2531
19) - PIANTA - GRIGLIATA MISTA PER DUE PERSONE - biglietto numero 2063
20) MEZZO AGNELLO - biglietto numero 2170
21) PIANTA DI ULIVO - biglietto numero 3333
22) - CORSO MENSILE PRESSO LA PISCINA COMUNALE “ANTARES”- CARBONIA- - 3 COLAZIONI/ STAZIONE SERVIZIO ENI-SAN GIOVANNI SUERGIU - biglietto numero 2028
23) PRANZO PER DUE (PRIMO,SECONDO E CONTORNO-MENU FISSO) - biglietto numero 1119
24) - TAGLIO DA UOMO - PIEGA CAPELLI E TRATTAMENTO - biglietto numero 0083
25) APPLICAZIONE SMALTO SEMIPERMANENTE - biglietto numero 2999
Per informazioni:
Debora 347/4473497
Ritorna la Pedalata per la Vita
Domenica 13 maggio, ad Ospedaletto Euganeo (PD), si terrà la 20ma edizione della "Pedalata per la Vita", manifestazione di solidarietà organizzata dalla Asd Polisportiva Tecnoimpianti.
La pedalata è aperta a tutti - adulti, bambini, famiglie- e si svolge su un percorso privo di particolari difficoltà. Sono previsti un ristoro a metà e a fine percorso, premi per tutti i gruppi ed un omaggio per tutti i partecipanti.
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SU EDASALONEXENT E SUGLI STUDI CLINICI
Ancora risultati incoraggianti dal trial di fase 2 con edasalonexent, MoveDMD. Catabasis, la Company statunitense che segue lo sviluppo clinico di questa potenziale terapia sostitutiva degli attuali steroidi, ha annunciato, in un comunicato stampa e nella newsletter trimestrale dedicata alla Comunità Duchenne, i risultati delle analisi condotte durante lo studio su parametri specifici dei test di risonanza magnetica. Queste misure, che hanno valutato l’infiammazione e la quantità di grasso presente nei muscoli durante le 48 settimane di assunzione di edasalonexent e nel periodo di non trattamento, indicano una minore velocità di accumulo di grasso nei muscoli analizzati rispetto all’atteso e sono pertanto coerenti con i risultati positivi dei test sulla funzionalità muscolare diffusi in precedenza. Catabasis sta progettando il nuovo trial di fase 3, controllato con il placebo, che sarà avviato su scala mondiale.
Aggiornamento sulla DMD a Catania
Condividiamo la notizia ed il programma della giornata di aggiornamento organizzata da PTC Therapeutics in data 12 maggio ad Aci Castello (CT), presso la Sala Convegni dell'Hotel 4Spa.
I responsabili scientifici dell'evento sono il Prof. Giuseppe Vita dell'Università di Messina e il Prof. Martino Ruggieri dell'Università di Catania. L'iniziativa è patrocinata da Parent Project onlus.
CATABASIS PHARMACEUTICALS PRESENTA NUOVI DATI SU EDASALONEXENT CHE MOSTRANO UN RALLENTAMENTO SIGNIÌFICATIVO DELLA PROGRESSIONE DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE MISURATO MEDIANTE MRI DURANTE UN ANNO DI TRATTAMENTO
Miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di cambiamento del parametro T2 della MRI rispetto al controllo coerenti con i miglioramenti dimostrati nelle valutazioni della funzionalità muscolare nel trial MoveDMD
CAMBRIDGE, Mass., 25 aprile, 2018 – Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), una Company biofarmaceutica, ha annunciato oggi nuovi risultati positivi sull’efficacia, ottenuti con la risonanza magnetica, che mostrano un rallentamento della progressione della patologia nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nello studio MoveDMD durante le 48 settimane di trattamento con edasalonexent. Nello studio di fase 2 MoveDMD, e nell’estensione in aperto, sono state eseguite sia la risonanza magnetica per immagini (MRI) che la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS). Sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di cambiamento dell’MRI T2 composito della parte inferiore della gamba a 12, 24, 36 e 48 settimane di somministrazione orale di edasalonexent a 100mg/kg rispetto al periodo di controllo in cui non è stato effettuato il trattamento (p<0.05 per tutti i tempi). Sono stati anche dimostrati miglioramenti nei cambiamenti della frazione di grasso nella MRS sia nel soleo che nel vasto laterale (VL) durante le 48 settimane di trattamento con edasalonexent rispetto al periodo di controllo in cui non è stato effettuato il trattamento. Questi dati sono stati presentati oggi al 70° convegno annuale della American Academy of Neurology a Los Angeles, CA. Questi miglioramenti nella MRI T2 e nella MRS per la frazione di grasso mostrano un rallentamento della progressione della patologia e si aggiungono ai miglioramenti osservati in tutte le valutazioni della funzionalità muscolare durante più di un anno di trattamento con edasalonexent.
“I risultati dello studio MoveDMD riportati fino ad oggi sono coerenti e supportano edasalonexent come terapia in grado di modificare la patologia. Nel complesso, nello studio MoveDMD edasalonexent ha rallentato la progressione di questa patologia in base ai miglioramenti nelle valutazioni multiple delle funzioni fisiche e dei biomarcatori della salute muscolare e dell’infiammazione”, ha detto Jill C. Milne, Ph.D., Chief Executive Officer di Catabasis. “Crediamo che questi effetti si tradurranno sostanzialmente in un mantenimento più duraturo delle abilità funzionali dei bambini con la Duchenne.”
“Sono molto incoraggiato dalla vista di questi dati emergenti con cambiamenti favorevoli nell’MRI e dei risultati delle valutazioni della funzionalità muscolare con edasalonexent, che si discostano chiaramente dalla progressione della patologia non trattata che vedo nei bambini Duchenne in questa fascia di età”, ha detto Richard Finkel, M.D., Chief, Division of Neurology, Department of Pediatrics al Nemours Children’s Hospital, Orlando e sperimentatore principale dello studio. “C’è un forte bisogno di una terapia con un profilo di sicurezza e tollerabilità come quello di edasalonexent per i tanti bambini colpiti da questa devastante patologia.”
L’MRI è un approccio non invasivo per valutare la progressione della patologia nella DMD. L’MRI T2, così come la frazione grassa e T2 della MRS, sono state eseguite nello studio di fase 2 MoveDMD e nell’estensione in aperto. Le misurazioni T2 della MRI combinano l’infiammazione e il grasso in un’unica misurazione. La T2 della MRS misura la componente infiammatoria in modo indipendentemente e la frazione grassa della MRS misura la quantità di grasso nel muscolo. Quando i bambini DMD diventano grandi la quantità di grasso nei loro muscoli aumenta con una conseguente perdita delle abilità funzionali. È noto che i cambiamenti nella T2 della MRI e nella frazione di grasso nella MRS sono correlati con i cambiamenti nella funzionalità dei bambini con la DMD. Aumenti in entrambe le misure correlano fortemente con prestazioni peggiori nei test funzionali a tempo e predicono una perdita futura delle abilità funzionali. La FDA considera la MRI come un importante endpoint precoce di supporto nel dimostrare un effetto terapeutico come menzionato nelle linee guida della FDA, recentemente divulgate, sullo sviluppo nella DMD.
Sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di cambiamento della T2 nella MRI composita della gamba inferiore a 12, 24, 36 e 48 settimane di trattamento orale con 100mg/kg di edasalonexent rispetto al periodo di controllo di non trattamento (p<0.05 in tutti i tempi). Dopo 48 settimane di trattamento con edasalonexent 100mg/kg, la frazione di grasso nella MRS del muscolo del soleo è aumentata in media del 0.85% mentre negli stessi bambini durante il periodo di controllo in assenza di trattamento l’aumento medio annuale era del 2.6% all’anno. I bambini dello studio di storia naturale ImagingDMD, che erano per la maggior parte sotto steroidi, hanno avuto un aumento nella frazione grassa del soleo di circa 3% all’anno. Dopo 48 settimane di trattamento con edasalonexent, la frazione di grasso nella MRS nel VL (uno dei quadricipiti) è aumentata del 5.9% mentre negli stessi bambini durante il periodo di controllo in assenza del trattamento l’aumento annuo medio è stato del 10.4% all’anno. I bambini dello studio comparativo di storia naturale ImagingDMD, che erano in gran parte in trattamento cronico con gli steroidi, hanno avuto un aumento nella frazione di grasso nel VL di circa il 7% all’anno. La T2 della MRS del soleo e del VL è diminuita rispetto al basale. I cambiamenti nel tasso di aumento della frazione di grasso nei muscoli del soleo e VL dimostrano una stabilità migliore con il trattamento con edasalonexent nello studio MoveDMD, con un minore aumento di grasso nei loro muscoli rispetto agli stessi bambini prima del trattamento. L’aumento nella frazione di grasso osservata nel trattamento con edasalonexent è stato anche minore di quello osservato nella storia naturale in una diversa popolazione di bambini DMD.
Coerentemente con questi dati di risonanza magnetica, nello studio di fase 2 MoveDMD e nell’estensione in aperto, è stata osservata una conservazione della funzione muscolare e un rallentamento della progressione della patologia nei bambini trattati con edasalonexent rispetto al tasso di cambiamento durante il periodo di controllo prima di ricevere edasalonexent. Durante un anno di trattamento, il gruppo trattato con 100mg/kg/giorno ha mostrato miglioramenti coerenti e clinicamente significativi nei tassi di declino rispetto ai tassi di cambiamento durante il periodo di controllo in tutte e quattro le valutazioni della funzione muscolare: i tre test funzionali a tempo (10metri cammino/corsa, salita dei 4 gradini e tempo per alzarsi), così come nella North Star Ambulatory Assessment (NSAA), una valutazione globale integrata della funzione muscolare.
Edasalonexent è sviluppato come una potenziale terapia per modificare la patologia in tutti i pazienti affetti dalla DMD, indipendentemente dalla loro mutazione. Non sono state osservate evidenze di effetti collaterali o di problematiche sulla sicurezza generalmente collegate con gli attuali standard di cura dopo più di 37 anni-paziente di esposizione a edasalonexent. Catabasis sta progettando un singolo studio di fase 3, su scala mondiale, per valutare l’efficacia e la sicurezza di edasalonexent ai fini della registrazione, dipendentemente dal reperimento del capitale.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
