Archiver, Autore presso Parent Project aps

Parent Project lancia "non è la solita pubblicità progresso": lo spot sull'integrazione girato da ragazzi con disabilità

Parent Project onlus, l'associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha lanciato sul web "non è la solita pubblicità progresso", spot dedicato a sensibilizzare il pubblico sul tema dell'integrazione, con un pizzico di ironia.

Lo spot, ambientato in una classe delle scuole medie, è nato da un'idea di Jacopo Verardo, 15enne di Cordenons (PN), che ne è anche l'interprete principale.

La trama: Jacopo spiega ai compagni di classe #3buonimotivi per invitarlo alle feste di compleanno.

A rendere lo spot ancora più speciale, il fatto che la regia sia stata curata da tre giovani appassionati di cinema e con esperienza nel settore, che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne: Luca Buccella, Lorenzo Santoni e Carlo Guglielmo Vitale con la collaborazione tecnica di Arim video. Un elemento in più a conferma dell'idea che le passioni, come l'amicizia, possano e debbano superare ogni tipo di barriera: architettoniche, del cuore e della mente.

L’iniziativa si inserisce nell’ambito del progetto AutoNOImia, finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali ai sensi della l.383/2000 annualità 2016. Attraverso Auto-NOI-mia vengono sperimentati percorsi innovativi per favorire l’autonomia dei giovani adulti che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, mirando al tempo stesso a facilitare processi di inclusione sociale e cittadinanza attiva.

Info:www.autonoimia.com

Per informazioni:
Elena Poletti - Tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it

by Archiver

Una nuova sede nazionale per Parent Project

E’ tempo di trasloco per Parent Project. A partire dal mese di Giugno la nostra associazione si è trasferita in una nuova sede nazionale in via Pietro de’ Francisci, 36. I nuovi locali, più grandi e accessibili, ci permetteranno sempre più di accogliere le nostre famiglie grazie ad uno spazio riservato esclusivamente ai colloqui con pazienti e familiari.
Ma non è l’unica novità.
Per adeguarci alla disciplina introdotta dal Codice del Terzo Settore - ai sensi del decreto legislativo n.117 del 3 Luglio 2017 - in occasione dell’assemblea dei soci del 19 maggio scorso, è stato approvato all’unanimità il nuovo statuto, composto da 20 articoli, che regolerà il funzionamento dell’Associazione.
Una delle modifiche principali introdotte, nello specifico, è proprio la denominazione: Parent Project onlus diventa "Parent Project per la ricerca sulla distrofia muscolare - Associazione di promozione sociale" (designabile anche come "Parent Project Associazione di promozione sociale" o in breve "Parent Project APS”). Tuttavia, lastessa assemblea ha deliberato che fino al momento dell’iscrizione al Registro Unico Nazionale del Terzo Settore - atto necessario perché l'associazione possa essere considerata un ente di terzo settore, usufruendo, così, di tutti i benefici connessi che vi comunicheremo - si continuerà ad utilizzare la dicitura “Parent Project onlus”.
Scarica lo Statuto

by Archiver

Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di TranslarnaTM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età

Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazioni nonsenso. Gli esperti del CHMP dell’EMA si sono pronunciati a favore dell’ampliamento dell’indicazione terapeutica in base ai risultati ottenuti in uno studio clinico statunitense che ha coinvolto 14 piccoli pazienti Duchenne in questa fascia di età.

Una novità molto importante poiché un accesso al trattamento nei primi anni di vita dei pazienti potrebbe tradursi in un aumento delle possibilità di contrastare al meglio la progressione della patologia.

La notizia, diffusa dalla company con un comunicato stampa, dichiara inoltre che lo stesso comitato ha raccomandato il rinnovo dell’attuale autorizzazione alla commercializzazione per Translarna.

Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di Translarna^TM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età

1 giugno 2018

- la ratifica della Commisssione europea prevista nei prossimi mesi –

- raccomandata dal CHMP anche l’approvazione della valutazione annuale di Translarna-

SUD PLAINFIELD, N.J., 1 giugno 2018 / PRNewswire / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che la Commissione per i Prodotti Medicinali per uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione per l’ampliamento dell’indicazione di Translarna™ (ataluren) per includere i bambini deambulanti tra i due e i cinque anni di età con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso (nmDMD). Questo amplia l’uso oltre l’indicazione attuale che è per i pazienti deambulanti che hanno più di cinque anni di età. Questa raccomandazione si basa sulla revisione da parte del CHMP dei risultati dello studio clinico 030 di PTC che, come concluso dal CHMP, dimostrano un rapporto rischio-beneficio positivo in questa popolazione. Oltre all’ampliamento dell’indicazione, il CHMP ha anche raccomandato il rinnovo dell’attuale autorizzazione alla commercializzazione per Translarna.

“La diagnosi precoce e il trattamento sono stati una parte di primaria importanza della nostra strategia e questa raccomandazione si allinea perfettamente con la nostra visione di offrire il miglior trattamento di categoria ai pazienti” ha detto Marcio Souza, Direttore Operativo di PTC Therapeutics.

L’impegno di PTC sull’identificazione precoce dei pazienti e sulla disponibilità commerciale è stato intensificato in previsione della raccomandazione del CHMP, il lancio di Translarna per i pazienti a partire dai due anni di età è previsto con partenza immediata nel momento della ratifica della CE.

Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project onlus

by Archiver

Spostiamoci in autonomia: la carrozzina

Durante l'adolescenza, i ragazzi con DMD perdono gradualmente la capacità di camminare in modo autonomo a causa della progressiva riduzione della forza dei muscoli; viene a mancare la possibilità di spostarsi in autonomia con le proprie gambe anche solo per brevi tratti, il cammino diventa man mano più faticoso e aumenta notevolmente il rischio di cadute.

Risulta quindi indispensabile in questa fase di vita di un ragazzo con DMD l'utilizzo di una carrozzina per spostarsi autonomamente e in sicurezza.

Esistino 2 tipi di carrozzine, la carrozzina manuale e la carrozzina elettronica.

In una fase iniziale di difficoltà nel cammino, i ragazzi con DMD fanno maggior fatica a percorrere a piedi in autonomia lunghi percorsi, aumentando di molto il tempo di percorrenza per rallentamento del cammino e per necessità di frequenti fermate per riposarsi.

Quando ciò si verifica, è necessario introdurre l'utilizzo di una carrozzina manuale ad autospinta per consentire ai ragazzi di percorrere lunghi tragitti autonomamente e in modo più agevole, senza fatica.

La carrozzina manuale è personalizzabile nelle sue misure e componenti, ma deve avere delle caratteristiche di base:

Deve essere leggera o superleggera per consentire al ragazzo di spingersi in modo agevole con minor fatica;
E' preferibile un telaio pieghevole con le ruote smontabili per agevolare il trasporto in auto;
La seduta deve essere ergonomica e comoda;
Deve consentire la regolazione del sedile in altezza e inclinazione;
Lo schienale deve essere alto per consentire l'appoggio completo del tronco e deve essere regolabile in inclinazione;
Deve avere le maniglie di spinta sullo schienale;
Deve avere i braccioli estraibili e ribaltabili per consentire i trasferimenti in modo più agevole;
Deve avere i fianchetti proteggiabiti tra seduta e ruote posteriori;
Le ruote grandi posteriori devono avere l'anello corrimano per l'autospinta e i freni di stazionamento;
Gli appoggiapiedi devono essere estraibili e ribaltabili per consentire i trasferimenti in modo più agevole;
Deve avere le ruote antiribaltamento posteriori

Quando, con l’avanzare dell’età e con la progressiva ulteriore perdita della forza muscolare per l’avanzamento della patologia, il ragazzo non riuscirà più a spingere da solo la carrozzina manuale e non sarà più in grado di camminare in modo funzionale anche per brevi tratti, sarà allora necessario utilizzare per gli spostamenti una carrozzina elettronica, che consente di avere maggiore grado di autonomia negli spostamenti con dispendio di minor fatica possibile, in quanto funzionante tramite un motore elettrico comandato da un joystick.

La carrozzina elettronica è personalizzabile in base alle esigenze, al comfort e alle autonomie residue del ragazzo, ma tutte devono avere delle caratteristiche di base:

Un'autonomia della batteria che consente l'utilizzo della carrozzina in continuo per diverse ore (minimo 5 ore) e per diversi chilometri (minimo 30 Km);
Un poggiatesta regolabile in altezza ed estraibile: deve consentire un comodo appoggio della testa per poter mantenere lo sguardo orizzontale;
La seduta deve essere basculante e regolabile in altezza elettricamente tramite comando joystick;
Il sedile deve avere una lunghezza ed una larghezza adeguata ad accogliere comodamente il bacino e le cosce; deve essere inoltre composto da un materiale antidecubito, in quanto il ragazzo dovrà passare buona parte della giornata seduto in carrozzina;
Lo schienale deve essere inclinabile elettricamente tramite comando joystick e deve essere personalizzato in base alla postura del ragazzo, tramite supporti laterali che sostengono lateralmente il tronco o tramite sistema di postura fatto su misura; è possibile anche aggiungere delle cinghie a livello del torace per sostenere anteriormente il tronco;
I braccioli devono essere regolabili in altezza, estraibili o ribaltabili per facilitare i trasferimenti;
Il poggiapiedi deve essere sollevabile ed estraibile per facilitare gli spostamenti; è preferibile, inoltre, avere i due poggiapiedi separati piuttosto che un'unica pedana in modo da poter utilizzare con più facilità un sollevatore;
Esistono diversi tipi di comando elettronico da scegliere in base alla forza muscolare residua delle mani e alla comodità di utilizzo: comando tramite soffio, tramite movimento del capo o del mento o joystick ad elevata sensibilità;
Dovendo utilizzare la carrozzina anche all'esterno, è necessario che sia fornita anche di fanaleria anteriore e posteriore ed indicatori di direzione;
Come opzione aggiuntiva, è possibile dotare la carrozzina di un sistema di verticalizzazione della seduta in modo da poter raggiungere e mantenere la stazione eretta durante la giornata; in questo caso, la carrozzina deve essere fornita anche di una cinghia pettorale di contenimento e di un sistema di fissaggio delle ginocchia;

Sia la carrozzina manuale sia quella elettronica, così come tutti i complementi aggiuntivi, sono prescrivibili dal SSN, così come sono erogate sempre dal SSN le prestazioni di manutenzione, riparazione, adattamento e sostituzione della carrozzina o dei suoi componenti.

Prima di essere prescritta, la carrozzina va provata in tutte le sue componenti per trovare quella più adatta alle specifiche esigenze e comfort del ragazzo.

Il tempo minimo di rinnovo delle carrozzine è di 6 anni (5 anni per le carrozzine ad autospinta pieghevoli) per i ragazzi maggiorenni; questo limite non è valido per i minori, per i quali è consentita la modifica o la sostituzione della carrozzina annche prima dei 6 anni, quando le sue dimensioni e le sue componenti non sono più adatte ai bisogni specifici del ragazzo.

by Archiver

Ricerca Risorsa Area Scienza

Parent Project Onlus ricerca 1 biologo/medico per la sede di Roma per supportare le attività dell’area scienza dell’Associazione.

PARENT PROJECT ONLUS

Parent Project onlus è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD), considerata la più comune tra le malattie rare e per la quale non esiste ancora una cura. L’associazione è impegnata da oltre 20 anni a finanziare la ricerca e a diffondere l’approccio multidisciplinare che ha finora permesso di raddoppiare l’aspettativa di vita dei pazienti e migliorarne le qualità della vita.

Area Scienza

Il supporto alla ricerca è l’obiettivo chiave di Parent Project. L’Area Scienza gestisce tutte le attività legate al sostegno della ricerca e alla divulgazione dell’informazione scientifica verso i pazienti, le famiglie e il mondo esterno. L’Area gestisce anche il registro italiano pazienti DMD/BMD, parte integrante del Registro Globale istituito dal Treat-NMD, un network di eccellenza che ha come obiettivo il coordinamento e l’armonizzazione della ricerca nel campo delle malattie neuromuscolari.

Principali mansioni

La nuova risorsa selezionata per l’Area Scienza si occuperà di supportare l’Area svolgendo le seguenti mansioni:

Gestione database registro pazienti.

Nello specifico la risorsa si occuperà di:

supportare gli utenti nella fase di registrazione;
aggiornare il portale;
interagire con figure mediche per l’implementazione del registro;
gestire le richieste rivolte al registro ai fini di studi osservazionali, studi di fattibilità, reclutamenti per trial clinici;
preparare e diffondere report periodici status e attività.

Supporto scientifico alle famiglie.

Nello specifico la risorsa si occuperà di:

accogliere mediante incontri, telefonate, contatto telematico, le richieste di informazioni delle famiglie mettendo a disposizione le proprie competenze scientifiche al fine di agevolare la comprensione della patologia, della ricerca e di tutte le tematiche inerenti l’aspetto scientifico della patologia;
partecipare a meeting inerenti database dei registri;
partecipare ad incontri formativi per le famiglie organizzate dall’associazione;
partecipare ad incontri formativi nelle scuole;
partecipare a meeting scientifici;
supportare l’area nella gestione delle Conferenze pianificate dall’Associazione relative alla ricerca scientifica e alla gestione clinica;
supportare l’area nella gestione dei progetti scientifici;
supportare l’area nella redazione delle notizie inerenti l’ambito scientifico.

Requisiti richiesti

Laurea Magistrale in Biologia in ambito Molecolare o Biomedico o Laurea in Medicina e chirurgia;
Ottima capacità di relazionarsi con i pazienti e le famiglie;
Ottime capacità divulgative;
Capacità empatiche e buon autocontrollo dell’emotività;
Ottima predisposizione alla condivisione e al lavoro di gruppo;
Ottime capacità organizzative;
Spirito d’iniziativa;
Buona conoscenza della lingua inglese;
Utilizzo pacchetto Office e strumenti di navigazione web;
Alta motivazione e interesse per gli aspetti trattati dall’associazione.

Si selezioneranno con particolare attenzione i curricula di coloro che hanno avuto esperienza e/o conoscono direttamente organizzazioni non profit.

Si offre un contratto full time (40 ore settimanali) da lavoro dipendente a tempo determinato fino a dicembre 2018, con la possibilità di rinnovo per l’anno 2019.

La selezione si svolgerà presso la sede nazionale di Roma.

Per maggiori informazioni visitare il sito www.parentproject.it.

Ai sensi della normativa vigente l’offerta è rivolta ad entrambi i sessi (DL 903/77).

Inviare la propria candidatura ed il proprio Curriculum Vitae, con foto entro e non oltre il 10 giugno 2018 a risorseumane@parentproject.it. L’oggetto della mail dovrà essere CVREGISTRO2018.

Saranno convocati soltanto i candidati maggiormente in linea con la nostra ricerca.

by Archiver

Ricerca Risorsa Area Centro Ascolto Duchenne Toscana

Parent Project Onlus ricerca 1 psicologo/a

Parent Project Onlus

Parent Project onlus è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD), considerata la più comune tra le malattie rare. L’associazione è impegnata da oltre 20 anni per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e dei ragazzi affetti da queste due forme di distrofia muscolare, attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi dell’Associazione sono quelli di affiancare, informare e sostenere, anche psicologicamente, le famiglie dei bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker; promuovere e finanziare la ricerca scientifica sulla patologia attraverso progetti di ricerca; sviluppare un network collaborativo in grado di diffondere informazioni su procedure di trattamento clinico e di emergenza, linee guida e protocolli terapeutici, centri di riferimento su tutto il territorio nazionale. La visione di Parent Project onlus è quella di un futuro di qualità per i bambini e i ragazzi che oggi convivono con la patologia e di un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Centro ascolto Duchenne (CAD)

Il Centro Ascolto Duchenne nasce da un progetto pilota finanziato nel 2002 dagli Istituti di Santa Maria in Aquiro, Istituzione Pubblica di Assistenza e Beneficenza di Roma e Parent Project onlus.

L’équipe di assistenti sociali e psicologi del CAD, oggi, segue direttamente oltre 700 famiglie con progetti di orientamento personalizzato che prevedono continui aggiornamenti sui trattamenti specialistici, sull’avanzamento della ricerca scientifica, sui Centri di Riferimento o sugli ausili. Il CAD, inoltre, affianca insegnanti, operatori sanitari e assistenti sociali nella costruzione di percorsi di integrazione e nella programmazione di servizi adeguati per un paziente affetto da una patologia progressiva, con esigenze che cambiano nel corso della vita.

Il Centro Ascolto Duchenne, inoltre, fornisce un servizio gratuito rivolto anche ai medici, agli specialisti ed agli operatori del Servizio Sanitario Nazionale interessati ad approfondire le proprie conoscenze.

Per rispondere alle nuove esigenze dei ragazzi e dei loro familiari il Centro Ascolto Duchenne interviene in ambito sociosanitario, grazie anche ai Progetti di Promozione Sociale finanziati dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali.

Principali Mansioni

La nuova risorsa selezionata per la regione TOSCANA, verrà inserita all’interno dell’area CAD (Centro Ascolto Duchenne) in collaborazione con il Coordinamento dell’Associazione e con le altre Aree, all’interno di un contesto complesso le cui decisioni strategiche vengono assunte dal Consiglio Direttivo dell’associazione.

La persona selezionata si occuperà di:

organizzare programmi di formazione sotto la supervisione del CAD NAZIONALE;
contattare le famiglie/pazienti della regione TOSCANA per divulgare le informazioni sulla patologia, analizzare e valutare la presa in clinico del paziente e i servizi a supporto della gestione clinica e quotidiana della patologia;
analizzare i bisogni emotivi del nucleo familiare per attivare eventuali percorsi psicologici da inviare a professionisti esterni;
supportare e accompagnare alle pratiche di invalidità/104/riconoscimento malattie rara;
contattare centri medici presenti sul territorio al fine di stabilire una relazione e una collaborazione con l’associazione;
realizzare una mappatura dei centri riabilitativi/piscine presenti nella regione TOSCANA;
promuovere la conoscenza della patologia attraverso il contatto con i dirigenti scolastici del territorio;
produrre e diffondere materiale informativo specifico, scrittura Newsletter, lavori monotematici;
aggiornare un database con le attività quotidiane;
partecipare alla Conferenza internazionale/meeting territoriali/eventi territoriali/assemblea di bilancio;
partecipare alla formazione prevista per i professionisti del CAD.

Requisiti richiesti

Età massima 34 anni;
Laurea in psicologia, preferibilmente ad indirizzo clinico o dello sviluppo;
Iscrizione all’albo degli psicologi;
Residenza nella città e provincia di FIRENZE;
Almeno 2 anni di esperienza nel no-profit, in via preferenziale nell'ambito della disabilità e sostegno alla famiglia;
Flessibile negli orari;
Ottime capacità di utilizzo pacchetto Office, strumenti di navigazione web e social network;
Ottima predisposizione al team working;
Ottima capacità di gestire lo stress;
Alta motivazione e interesse per gli aspetti trattati dall’associazione;
Flessibilità e ottima attitudine alle relazioni interpersonali;
Disponibilità a brevi trasferte sul territorio nazionale.

Procedura per invio curriculum vitae

Saranno convocati esclusivamente:

i candidati maggiormente in linea con la ricerca;
i candidati con un curriculum vitae completo di foto identificativa;
i candidati che invieranno il proprio curriculum vita specificando nell’oggetto della mail: SELEZIONE CAD TOSCANA.

Inviare la propria candidatura ed il proprio Curriculum Vitae, entro e non oltre il 30 giugno 2018, a centroascolto@parentproject.it.

Per maggiori informazioni visitare il sito www.parentproject.it

by Archiver

Ricerca Risorsa Area Centro Ascolto Duchenne Emilia Romagna

Parent Project Onlus ricerca 1 assistente sociale

Parent Project Onlus

Parent Project onlus è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD), considerata la più comune tra le malattie rare. L’associazione è impegnata da oltre 20 anni per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e dei ragazzi affetti da queste due forme di distrofia muscolare, attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi dell’Associazione sono quelli di affiancare, informare e sostenere, anche psicologicamente, le famiglie dei bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker; promuovere e finanziare la ricerca scientifica sulla patologia attraverso progetti di ricerca; sviluppare un network collaborativo in grado di diffondere informazioni su procedure di trattamento clinico e di emergenza, linee guida e protocolli terapeutici, centri di riferimento su tutto il territorio nazionale. La visione di Parent Project onlus è quella di un futuro di qualità per i bambini e i ragazzi che oggi convivono con la patologia e di un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Centro ascolto Duchenne (CAD)

Il Centro Ascolto Duchenne nasce da un progetto pilota finanziato nel 2002 dagli Istituti di Santa Maria in Aquiro, Istituzione Pubblica di Assistenza e Beneficenza di Roma e Parent Project onlus.

Per rispondere alle nuove esigenze dei ragazzi e dei loro familiari, il Centro Ascolto Duchenne interviene in ambito sociosanitario grazie anche ai Progetti di Promozione Sociale finanziati dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali.

Principali Mansioni

La persona selezionata si occuperà di:

organizzare programmi di formazione sotto la supervisione del CAD NAZIONALE;
contattare le famiglie/pazienti della regione EMILIA ROMAGNA per divulgare le informazioni sulla patologia, analizzare e valutare la presa in clinico del paziente e i servizi a supporto della gestione clinica e quotidiana della patologia;
analizzare i bisogni emotivi del nucleo familiare per attivare eventuali percorsi psicologici da inviare a professionisti esterni;
supportare e accompagnare alle pratiche di invalidità/104/riconoscimento malattie rara;
contattare centri medici presenti sul territorio al fine di stabilire una relazione e una collaborazione con l’associazione;
realizzare una mappatura dei centri riabilitativi/piscine presenti nella regione EMILIA ROMAGNA;
promuovere la conoscenza della patologia attraverso il contatto con i dirigenti scolastici del territorio;
produrre e diffondere materiale informativo specifico, scrittura Newsletter, lavori monotematici;
aggiornare un database con le attività quotidiane;
partecipare alla Conferenza internazionale/meeting territoriali/eventi territoriali/assemblea di bilancio;
partecipare alla formazione prevista per i professionisti del CAD.

Requisiti richiesti

Età massima 34 anni;
Laurea in scienze del servizio sociale;
Iscrizione albo assistente sociali;
Residenza nella città e provincia di BOLOGNA;
Almeno 2 anni di esperienza nel no-profit, in via preferenziale nell'ambito della disabilità e sostegno alla famiglia;
Flessibile negli orari;
Ottime capacità di utilizzo pacchetto Office, strumenti di navigazione web e social network;
Ottima predisposizione al team working;
Ottima capacità di gestire lo stress;
Alta motivazione e interesse per gli aspetti trattati dall’associazione;
Flessibilità e ottima attitudine alle relazioni interpersonali;
Disponibilità a brevi trasferte sul territorio nazionale.

Procedura per invio curriculum vitae

Saranno convocati esclusivamente:

i candidati maggiormente in linea con la ricerca;
i candidati con un curriculum vitae completo di foto identificativa;
i candidati che invieranno il proprio curriculum vita specificando nell’oggetto della mail: SELEZIONE CAD EMILIA ROMAGNA.

Inviare la propria candidatura ed il proprio Curriculum Vitae, entro e non oltre il 30 giugno 2018, a centroascolto@parentproject.it

Per maggiori informazioni visitare il sito www.parentproject.it.

by Archiver

Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa

È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in Europa. La notizia non è inaspettata, la stessa company, infatti, aveva annunciato in una precedente lettera alla comunità l’esito sfavorevole della richiesta anticipando, l’intenzione, qui ribadita, di presentare una domanda di riesame e la richiesta di avvalersi delle competenze specifiche di un comitato scientifico esterno composto da esperti nella Duchenne durante la procedura. L’iter di riesame in base a quanto detto dalla company dovrebbe concludersi entro la fine di quest’anno con un nuovo e, ci auguriamo, diverso parere.

Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS^® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa

-- Sarepta chiederà un riesame del parere, e che venga convocato un Comitato Scientifico di Consulenza (Scientific Advisory Group - SAG)

CAMBRIDGE, Mass., 1 giugno 2018

(GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), un’azienda biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di medicinali genetici di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha annunciato che la Commissione per i Prodotti Medicinali per uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha adottato come atteso un parere negativo per EXONDYS^® (eteplirsen). EXONDYS è progettato per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51 del gene della distrofina.

Come precedentemente riportato nella presentazione dei risultati finanziari di Sarepta, del 5 maggio, un parere negativo era stato anticipato in base al trend della votazione all’audizione. Sarepta chiederà un riesame del parere che comporterà l’assegnazione di un nuovo relatore e co-relatore. La company chiederà anche che venga interpellato un comitato di consulenza scientifico sulla DMD in modo tale che specialisti neuromuscolari, con esperienza nell’ambito di trattamenti per questi pazienti, possano fornire una guida esperta e la loro opinione, tra le altre cose, della validità dei controlli esterni usati e l’importanza di alcuni endpoint funzionali includendo per esempio, la rilevanza di un rallentamento significativo del declino polmonare nei pazienti con questa patologia difficilmente trattabile. Si prevede che il processo di riesame venga concluso entro la fine del 2018.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

by Archiver