Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazioni nonsenso. Gli esperti del CHMP dell’EMA si sono pronunciati a favore dell’ampliamento dell’indicazione terapeutica in base ai risultati ottenuti in uno studio clinico statunitense che ha coinvolto 14 piccoli pazienti Duchenne in questa fascia di età.

Una novità molto importante poiché un accesso al trattamento nei primi anni di vita dei pazienti potrebbe tradursi in un aumento delle possibilità di contrastare al meglio la progressione della patologia.

La notizia, diffusa dalla company con un comunicato stampa, dichiara inoltre che lo stesso comitato ha raccomandato il rinnovo dell’attuale autorizzazione alla commercializzazione per Translarna.

Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di TranslarnaTM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età

1 giugno 2018

– la ratifica della Commisssione europea prevista nei prossimi mesi –

– raccomandata dal CHMP anche l’approvazione della valutazione annuale di Translarna-

SUD PLAINFIELD, N.J., 1 giugno 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che la Commissione per i Prodotti Medicinali per uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione per l’ampliamento  dell’indicazione di Translarna™ (ataluren) per includere i bambini deambulanti tra i due e i cinque anni di età con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso (nmDMD). Questo amplia l’uso oltre l’indicazione attuale che è per i pazienti deambulanti che hanno più di cinque anni di età. Questa raccomandazione si basa sulla revisione da parte del CHMP dei risultati dello studio clinico 030 di PTC che, come concluso dal CHMP, dimostrano un rapporto rischio-beneficio positivo in questa popolazione. Oltre all’ampliamento dell’indicazione, il CHMP ha anche raccomandato il rinnovo dell’attuale autorizzazione alla commercializzazione per Translarna.

“La diagnosi precoce e il trattamento sono stati una parte di primaria importanza della nostra strategia e questa raccomandazione si allinea perfettamente con la nostra visione di offrire il miglior trattamento di categoria ai pazienti” ha detto Marcio Souza, Direttore Operativo di  PTC Therapeutics.

L’impegno di PTC sull’identificazione precoce dei pazienti e sulla disponibilità commerciale è stato intensificato in previsione della raccomandazione del CHMP, il lancio di Translarna per i pazienti a partire dai due anni di età è previsto con partenza immediata nel momento della ratifica della CE.

Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project onlus