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Lo studio SYROS di Santhera mostra l’efficacia a lungo termine di idebenone nel rallentare la perdita della funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L’azienda farmaceutica Santhera ha annunciato i risultati dello studio SYROS con idebenone, dimostrando che gli stessi effetti di rallentamento del declino della funzionalità respiratoria riscontrati con lo studio DELOS, condotto per 52 settimane, sono mantenuti in un contesto di vita reale per un periodo di tempo di trattamento fino a 6 anni. I risultati sono stati presentati durante la XVII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

L’azienda Santhera Pharmaceutics annuncia i risultati dello studio SYROS che dimostrano come il trattamento a lungo termine con idebenone riduca in maniera sostanziale il tasso di perdita di funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne per un periodo di tempo fino a 6 anni in un contesto di vita reale.

Lo studio SYROS è stato disegnato come una raccolta prospettica di dati di vita reale a lungo termine, retrospettivi, raccolti da pazienti che hanno completato la fase III positiva del trial DELOS (18 su 64) e che sono stati successivamente sottoposti a trattamento con idebenone (900mg/giorno) per un periodo medio di 4.2 anni (variabile da 2.4 a 6.1 anni) con i Programmi di Accesso Allargato (Expanded Access Programs - EAPs). L’obiettivo principale di questo studio è stato quello di valutare l’evoluzione a lungo termine della funzione respiratoria in pazienti che sono rimasti in trattamento con idebenone fino a 6 anni rispetto al loro periodo precedente senza idebenone.

I risultati di questi studio, che sono in accordo con i risultati dello studio pilota DELOS, hanno dimostrato che:

• Il trattamento mantenuto a lungo termine con idebenone ha ridotto il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata predetta percentuale (FVC%p) del 50%.
• Gli effetti del trattamento sono mantenuti anno dopo anno fino a 6 anni.
• Queste conclusioni sono ulteriormente sostenute da riduzioni consistenti del tasso di perdita di funzione respiratoria sia inspiratoria che espiratoria per lo stesso periodo.
• Il trattamento prolungato con idebenone ha inoltre ridotto il rischio di importanti eventi clinici rilevanti per il paziente, inclusi eventi broncopolmonari avversi e ospedalizzazioni dovute a problematiche respiratorie.

"Siamo entusiasti di vedere che gli effetti significativi del trattamento con idebenone osservati nel nostro studio DELOS di fase III per 52 settimane vengono mantenuti a lungo termine", ha detto Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer e Capo dello Sviluppo di Santhera. "Le nuove indicazioni sono di grosso rilievo per i pazienti DMD in declino respiratorio che hanno urgente bisogno di una terapia che modifichi il corso del declino della funzionalità respiratoria e che ritardi in maniera sostanziale la necessità di una ventilazione assistita."

I risultati dello studio SYROS sono stati presentati durante la Conferenza Internazionale di Parent Project il 16 febbraio 2019, saranno presentati alla MDA Clinical & Scientific Conference (13-17 aprile, 2019, a Orlando) e verranno sottomessi per una pubblicazione scientifica internazionale.

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete rivedere la diretta streaming della Conferenza Internazionale di Parent Project dove sono stati presentati i risultati dello studio SYROS andando su questo link, a partire dal tempo 1:58:00.

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Santhera al seguente link.

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con idebenone potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

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Sarepta Therapeutics annuncia l’accettazione della richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application - NDA) di golodirsen (SRP-4053) in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53

L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha ottenuto l’accettazione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. Sarepta ha completato la sua NDA entro la fine del 2018 come parte di una sottomissione progressiva (rolling submission) e ha richiesto alla FDA la revisione prioritaria di golodirsen che è stata concessa.

CAMBRIDGE, Mass., 14 febbraio 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT) un’azienda biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di medicinali genetici di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha annunciato che la Divisione dei Prodotti Neurologici della FDA (Food and Drug Administration), ha accettato la richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application - NDA) per ottenere l’approvazione accelerata per golodirsen (SRP-4053) fornendo come data di intervento regolatorio il 19 Agosto 2019. Golodirsen è un oligonucleotide antisenso che impiega un morfolino fosforodiamidato (PMO). La molecola è stata sviluppata da Sarepta Therapeutics per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina. La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica neuromuscolare che colpisce circa uno su 3.500 – 5.000 maschi nati in tutto il mondo.

La biotech ha completato la sua NDA alla fine del 2018 come parte di una “rolling submission” (una procedura particolare dove la FDA revisiona i singoli dossier man mano che vengono consegnati piuttosto che valutare la richiesta complessiva in un’unica volta) e ha richiesto una revisione prioritaria che è stata concessa. L’azienda ha precedentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano per golodirsen. La NDA include i dati dello studio 4053-101 che valutano la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'espressione di distrofina di golodirsen in 25 ragazzi con delezioni confermate del gene della distrofina trattabili con lo skipping dell’esone 53. Lo studio ha mostrato risultati statisticamente significativi a favore di golodirsen su tutti gli endpoint biologici, compresi la verifica dello skipping sul trascritto di RNA, l’aumento della quantità di espressione di distrofina dal livello basale e l’aumento dell'intensità della distrofina misurata mediante immunoistochimica.

"Se approvato, golodirsen sarà utile per l’8% dei pazienti della comunità Duchenne, aiutando quanti più pazienti Duchenne possibile", ha detto Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta. "Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA per far progredire questa importante terapia e portarla rapidamente a pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53".

Golodirsen è anche in fase di studio nel trial clinico ESSENCE (4045-301) di Sarepta, uno studio globale, randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di golodirsen e casimersen, la molecola per lo skipping dell'esone 45. La Divisione di Neurologia della FDA ha precedentemente confermato che lo studio ESSENCE potrebbe eventualmente servire come studio di conferma post-marketing.

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Sarepta Therapeutics al seguente link.

Potete leggere la notizia sulla sottomissione della richiesta - NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen diffusa da Sarepta Therapeutics  a fine 2018 al seguente link

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con golodirsen potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

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Reclutamento Studio Clinico ESSENCE Per Il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (da poco riaperto in Italia) dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen, precedentemente noti come SRP-4045 e SRP-4053, in bambini con distrofia muscolare di Duchenne.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di SRP-4045 e SRP-4053 rispetto al placebo in pazienti affetti da DMD con mutazione rispettivamente trattabile con lo skipping dell’esone 45 e dell’esone 53. Lo studio valuterà inoltre la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di SRP-4045 e SRP-4053.

Lo studio, finanziato da Sarepta Therapeutics, è in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i pazienti saranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà la molecola sperimentale (SRP-4045 30mg/kg o SRP-4053 30mg/kg) o il placebo attraverso infusioni intravenose una volta a settimana per un periodo complessivo di 96 settimane. Al termine dello studio, seguirà un periodo di estensione in aperto in cui tutti i pazienti riceveranno il trattamento sperimentale per un periodo di 48 settimane.

Lo studio arruolerà circa 222 pazienti dei quali, almeno 111, trattabili con lo skipping dell’esone 45 e 111 trattabili con lo skipping dell’esone 53. Di questi 222 pazienti, circa 148 riceveranno il trattamento con SRP-4045 o SRP-4053 (a seconda della mutazione) e 74 riceveranno il placebo.

L’ufficio scientifico di Parent Project onlus, che si occupa parallelamente anche della gestione del Registro Pazienti, un importante strumento d’informazione al servizio della comunità, ha individuato e informato 10 pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai criteri d’inclusione qui di seguito indicati:

• bambini con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne confermata geneticamente con una delezione nel gene della distrofina che possa essere corretta attraverso:

• skipping dell’esone 45 ovvero delezione degli esoni 7-44, 12-44, 18-44, 44, 46, 46-47, 46-48, 46-49 46-51, 46-53, 46-55, 46-57, 46-59, 46-60, 46-67, 46-69, 46-75 e 46-78
• skipping dell’esone 53 ovvero delezione degli esoni 3-52, 4-52 5-52, 6-52, 9-52, 10-52, 11-52, 13-52, 14-52, 15-52, 16-52, 17-52, 19-52, 21-52, 23-52, 24-52, 25-52, 26-52, 27-52, 28-52, 29-52, 30-52, 31-52, 32-52, 33-52, 34-52, 35-52, 36-52, 37-52, 38-52, 39-52, 40-52, 41-52, 42-52, 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52, 54-58, 54-61, 54-63, 54-64, 54-66, 54-76, 54-77;

• bambini di età compresa tra 7 e 13 anni;
• bambini deambulanti;
• bambini in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi;
• bambini che non sono coinvolti in studi clinici con molecole sperimentali da almeno 6 mesi.

In Italia il trial clinico coinvolge 4 centri clinici:

• Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma (Sperimentatore principale: Eugenio Mercuri)
• Istituto Giannina Gaslini di Genova (Sperimentatore principale: Claudio Bruno)
• Università degli Studi di Ferrara (Sperimentatore principale: Alessandra Ferlini)
• Policlinico Universitario G. Martino di Messina (Sperimentatore principale: Giuseppe Vita)

Vi ricordiamo che la selezione finale dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei responsabili dei centri clinici sopra indicati che dovranno valutare ulteriori parametri clinici e biologici per definire i pazienti arruolabili.

Per maggiori informazioni sul trial, potete:

• consultare la scheda nella brochure dei trial 2019 al seguente link
• visitare il sito http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02500381
• contattare l’ufficio scientifico di Parent Project onlus attraverso il numero verde 800 943 333  o scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it

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