L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha ottenuto l’accettazione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. Sarepta ha completato la sua NDA entro la fine del 2018 come parte di una sottomissione progressiva (rolling submission) e ha richiesto alla FDA la revisione prioritaria di golodirsen che è stata concessa.
CAMBRIDGE, Mass., 14 febbraio 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT) un’azienda biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di medicinali genetici di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha annunciato che la Divisione dei Prodotti Neurologici della FDA (Food and Drug Administration), ha accettato la richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata per golodirsen (SRP-4053) fornendo come data di intervento regolatorio il 19 Agosto 2019. Golodirsen è un oligonucleotide antisenso che impiega un morfolino fosforodiamidato (PMO). La molecola è stata sviluppata da Sarepta Therapeutics per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina. La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica neuromuscolare che colpisce circa uno su 3.500 – 5.000 maschi nati in tutto il mondo.
La biotech ha completato la sua NDA alla fine del 2018 come parte di una “rolling submission” (una procedura particolare dove la FDA revisiona i singoli dossier man mano che vengono consegnati piuttosto che valutare la richiesta complessiva in un’unica volta) e ha richiesto una revisione prioritaria che è stata concessa. L’azienda ha precedentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano per golodirsen. La NDA include i dati dello studio 4053-101 che valutano la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’espressione di distrofina di golodirsen in 25 ragazzi con delezioni confermate del gene della distrofina trattabili con lo skipping dell’esone 53. Lo studio ha mostrato risultati statisticamente significativi a favore di golodirsen su tutti gli endpoint biologici, compresi la verifica dello skipping sul trascritto di RNA, l’aumento della quantità di espressione di distrofina dal livello basale e l’aumento dell’intensità della distrofina misurata mediante immunoistochimica.
“Se approvato, golodirsen sarà utile per l’8% dei pazienti della comunità Duchenne, aiutando quanti più pazienti Duchenne possibile”, ha detto Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta. “Non vediamo l’ora di lavorare con la FDA per far progredire questa importante terapia e portarla rapidamente a pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53”.
Golodirsen è anche in fase di studio nel trial clinico ESSENCE (4045-301) di Sarepta, uno studio globale, randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di golodirsen e casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 45. La Divisione di Neurologia della FDA ha precedentemente confermato che lo studio ESSENCE potrebbe eventualmente servire come studio di conferma post-marketing.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Sarepta Therapeutics al seguente link.
Potete leggere la notizia sulla sottomissione della richiesta – NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen diffusa da Sarepta Therapeutics a fine 2018 al seguente link
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con golodirsen potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.