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Sarepta Therapeutics riceve una lettera di revisione completa dalla FDA statunitense per la richiesta per un nuovo farmaco per golodirsen

La biotech americana ha ottenuto la richiesta per un nuovo farmaco – New Drug Application – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen a febbraio del 2019. La FDA, dopo aver completato la revisione della richiesta, ha deciso di non approvarla nella sua forma attuale per il rischio di infezioni e per problemi connessi alla tossicità renale

CAMBRIDGE, Mass., 19 agosto 2019 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, azienda leader nella medicina genetica di precisione per il trattamento di patologie rare, ha annunciato oggi di avere ricevuto una lettera di revisione completa (Complete Response Letter, CRL)* dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense circa la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata della somministrazione di golodirsen per il trattamento dei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata trattabile con lo skipping dell’esone 53.

La lettera di revisione completa in generale fa riferimento a due questioni: il rischio di infezioni collegate al catetere durante l’iniezione endovena e la tossicità renale vista nei modelli pre-clinici di golodirsen e osservata in seguito alla somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso. La tossicità renale collegata a golodirsen è stata osservata nei modelli pre-clinici a dosi che erano dieci volte superiori rispetto alla dose usata negli studi clinici. Durante lo Studio 4053-101, sul quale si basava la richiesta per golodirsen, non è stata osservata tossicità renale.

“Siamo molto sorpresi di avere ricevuto questo pomeriggio la lettera di revisione completa. Durante tutto il percorso della revisione, l’Agenzia non ha sollevato alcun problema che suggerisse la non approvazione di golodirsen, comprese le argomentazioni che costituiscono la base della lettera di revisione completa", ha affermato Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta. “Lavoreremo con la Divisione per rispondere alle questioni emerse nella lettera e, per quanto possibile, per trovare un percorso rapido per l’approvazione di golodirsen. Sappiamo che la comunità dei pazienti sta aspettando”.

Sarepta richiederà immediatamente un incontro con la FDA per stabilire gli ulteriori passi.

Lo studio ESSENCE (4045-301), globale, randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, finalizzato a valutare l’efficacia e la sicurezza di golodirsen e casimersen, quest’ultima molecola utilizzata per indurre lo skipping dell’esone 45, è uno studio attualmente in corso.

* Complete Response Letter CRL: la FDA invia una lettera di revisione completa per comunicare che ha completato la revisione di un’approvazione per un farmaco e ha deciso di non approvarla per la commercializzazione nella sua forma attuale

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale originale diffuso sa Sarepta Therapeutics al seguente link.

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con golodirsen, casimersen e su ESSENCE potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.

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Solid Biosciences: aggiornamenti sullo studio clinico IGNITE DMD con SGT-001 e sulla situazione finanziaria

In un comunicato stampa e una lettera alla comunità Duchenne, diffusi il 14 agosto 2019, l’azienda Solid Bioscience delinea le modifiche apportate al protocollo dello studio clinico di fase 1/2 con SGT-001, denominato IGNITE DMD, annuncia il trattamento del secondo paziente del gruppo a dosaggio maggiore e riporta i risultati finanziari relativi al secondo trimestre 2019, chiusosi il 30 giugno.

Queste le parole di Ilan Ganot, CEO, presidente e co-fondatore dell’azienda: “Continuiamo a eseguire la nostra missione per portare terapie innovative ai pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne, e abbiamo percorso diversi gradini verso il raggiungimento del nostro obiettivo. Abbiamo modificato il protocollo IGNITE DMD per facilitare il nostro percorso clinico che valuta il candidato per la terapia genica SGT-001 e abbiamo trattato il secondo paziente nel nostro gruppo a dosaggio maggiore. Abbiamo inoltre rafforzato le nostre risorse finanziarie. Guardando in avanti, continueremo a fornire un aggiornamento dei dati dello studio clinico IGNITE DMD nei mesi successivi”.

Di seguito la traduzione della lettera alla comunità Duchenne:

Cara Comunità Duchenne,

siamo felici di avere avuto l’opportunità di poterci connettere con tante famiglie Duchenne durante la Conferenza Annuale PPMD (Parent Project Muscular Dystrophy) alla fine di giugno a Orlando e avere avuto la possibilità di presentare un aggiornamento sul nostro studio clinico IGNITE DMD. Vorremmo fornire un ulteriore aggiornamento per tenervi tutti informati sui progressi dello studio.

Oggi, Solid ha annunciato di avere trattato il secondo paziente del gruppo a dosaggio maggiore dello studio clinico IGNITE DMD di fase 1/2 con SGT-001, un candidato per la terapia genica con AAV in fase di studio per la Duchenne. Ricordiamo che questo gruppo a dosaggio maggiore riceve una singola somministrazione di SGT-001 a 2E14 vg/kg, che è quattro volte più alta della dose di partenza.

Solid ha inoltre fatto delle modifiche al protocollo dello studio clinico IGNITE DMD. Un cambiamento include un limite superiore di peso pari a 25 Kg almeno per il prossimo paziente trattato nel secondo gruppo. Solid rimane impegnata a trattare pazienti di peso maggiore in futuro. Un’altra modifica del protocollo è la rimozione del braccio dei pazienti di controllo per la parte rimanente del secondo gruppo. Come sempre, Solid capisce quanto sia urgente che l’avanzamento di terapie utili avvenga in maniera responsabile con l’obiettivo di avere un impatto sulla più ampia popolazione di pazienti colpiti dalla Duchenne.

In altre novità recenti, Solid ha annunciato a luglio che la compagnia ha raccolto un finanziamento di 60 milioni di dollari, rafforzando la propria posizione finanziaria.

Solid conferma la previsione di fornire un aggiornamento dei dati del trial clinico IGNITE DMD più tardi durante quest’anno e non vediamo l’ora di condividere tutti i progressi con la comunità.

Sinceramente

Il Team Solid Bioscience

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps.

Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link e la lettera alla comunità al seguente link.

Per ulteriori informazioni su SGT-001 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.

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