COMUNICATO 04.02.10
Messina tra le città protagoniste della Campagna Mondiale contro la Duchenne
Cassandra De Rosa al Teatro Vittorio Emanuele, il prossimo 22 febbraio, per un concerto benefico dedicato alla Campagna "Insieme X fermare la Duchenne" di Parent Project Onlus.
Anche Messina ospiterà la Campagna "Insieme X fermare la Duchenne" che Parent Project Onlus organizza per sensibilizzare l'opinione pubblica e raccogliere fondi che andranno a finanziare programmi d'assistenza indispensabili per garantire a tutti i ragazzi, e alle loro famiglie, una qualità della vita adeguata.
Durante il Concerto di Cassandra De Rosa, realizzato con il Patrocinio del Comune di Messina e della IV Circoscrizione, si esibiranno gli allievi della Scuola di Ballo D&D. Per i biglietti ci si può rivolgere alla tabaccheria in Via Santa Cecilia, 70 di Patrizia Giardina (info line 3476247070 - 3804394223).
Ad aprire la Campagna "Insieme X fermare la duchenne", che avrà luogo dal 13 febbraio al 13 marzo, sarà la Conferenza Internazionale "La distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il 
gene e la cura" che si terrà a Roma, il 13 e 14 febbraio e alla quale parteciperanno ricercatori e specialisti di fama mondiale per informare le famiglie sugli importanti sviluppi ottenuti dalla sperimentazione sull'uomo. Tra gli altri eventi dedicati a Parent Project Onlus: il concerto del Gruppo "Dolce Consort" il 6 febbraio, a Villa Cappello di Cartigliano (VI); il Festival "Rock per la ricerca" il 10 febbraio all'Alpheus di Roma; l'evento per le scuole "Parliamo di Duchenne" il 22 febbraio al Palazzetto dello Sport di Altamura e il 25 febbraio a Gravina di Puglia.
Per trovare tutte le informazioni sulla Campagna "Insieme X fermare la Duchenne" basta visitare il sito www.fermareladuchenne.org e il sito di Parent Project Onlus www.parentproject.it
Se si vuole diventare sostenitore della Comunità Duchenne, insieme a Tiziana Foschi, Luca Ward, Gian Marco Tognazzi, Cinzia Lacalamita, Roberta Capua e tantissimi altri, basta entrare nel sito della Campagna www.fermareladuchenne.org dove si può pubblicare una foto con il cartello-messaggio (che si può scaricare dalla pagina PARTECIPA). Sempre attraverso il sito c'è la possibilità di invitare gli amici a sostenere e diffondere il messaggio, aderire alla causa nei social network ma anche contribuire alla raccolta fondi organizzando iniziative di sensibilizzazione, partecipando agli eventi, acquistando i magnifici gadget o effettuando una donazione.
La distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è malattia genetica degenerativa, la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita ed è dovuta all'assenza di una proteina detta Distrofina. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara colpisce con un rischio statistico del 50% e viene trasmessa da donne sane portatrici del gene affetto. Di tutti i casi il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente, per questa patologia, non esiste una cura ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita a tutti coloro che sono interessati dalla grave malattia rara. Per sostenere le famiglie ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne una rete di professionisti che dal 2002 seguono le oltre 500 famiglie iscritte all'associazione; il progetto diagnostico "Una diagnosi per tutti" che dal 2005 ha consentito a circa il 95% dei ragazzi dell'associazione di ricevere la diagnosi genetica; il Registro Pazienti DMD/DMB, il primo registro genetico italiano che dal 2009 consente agli esperti di studiare lo sviluppo epidemiologico della patologia e ai pazienti di accedere ai trial di sperimentazione. L'associazione è fondatrice della federazione internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscolar Dystrophies), un'Organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Per sostenere le attività di Parent Project Onlus con una donazione:
C/C postale 94255007 - Causale: Campagna Insieme X fermare la Duchenne - febbraio 2010
BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Insieme X fermare la Duchenne - febbraio 2010
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - 349 5737747 - ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - 06 66182811 - press@parentproject.org
UN NUOVO STUDIO CLINICO PER ATALUREN
PTC Therapeutics ha annunciato l’avvio di un nuovo trial con Ataluren su pazienti DMD e BMD non deambulanti che hanno una mutazione nonsenso.
Questo studio può essere considerato come un’estensione del trial di fase 2b avviato nel 2008 su bambini DMD/BMD deambulanti e al momento in fase di conclusione. Si tratta però di uno studio alquanto innovativo nel campo della distrofia muscolare di Duchenne e Becker perché è indirizzato a ragazzi che hanno completamente perso la capacità di camminare.
“Data la natura progressiva della DMD, ed il suo impatto su diversi organi, siamo convinti che i pazienti possano beneficiare di trattamenti terapeutici nelle diverse fasi della malattia” - ha dichiarato Langdon Miller, Direttore Clinico della PTC Therapeutics.
Uno degli obiettivi di questo nuovo trial è, infatti, proprio quello di mettere a punto delle nuove metodiche per valutare lo stato clinico e la funzionalità di muscoli, polmoni e cuore, in pazienti che hanno uno stadio più avanzato della malattia. Metodiche, che una volta definite e standardizzate, potranno essere un’importante risorsa anche per futuri trial di altri approcci terapeutici.
La sperimentazione clinica su pazienti DMD/BMD non deambulanti sarà condotta su 30 ragazzi in cinque centri di studio negli Stati Uniti ed un centro in Inghilterra. Si tratta di un trial di fase 2a, della durata di un anno, che ha come obiettivo la valutazione della non tossicità, della farmacodinamica e farmacocinetica di Ataluren in pazienti in età più avanzata e, come già detto prima, la messa a punto di nuove misurazioni per la funzionalità muscolare, polmonare e cardiaca.
Al momento lo studio è nelle fasi preliminari, ovvero è appena iniziato il processo di reclutamento dei pazienti negli Stati Uniti ed in Inghilterra.
Per avere ulteriori informazioni su Ataluren (PTC124)
Per avere ulteriori informazioni sul trial clinico di fase 2b su pazienti deambulanti
Per avere ulteriori informazioni sul trial clinico di fase 2a in avvio su pazienti non deambulante
Francesca Ceradini
COMUNICATO 25.01.10
Torna ad esibirsi la Parent Project Band per dare il via alla Campagna "Insieme X fermare la Duchenne".
Lo storico gruppo rock, il prossimo 10 febbraio all'Alpheus di Roma.
"Rock per la ricerca" è il titolo dello straordinario evento musicale durante il quale si esibirà la Parent Project Band che anticiperà di qualche giorno la raccolta fondi dell'associazione di genitori che combatte contro la distrofia di Duchenne e Becker. Dal 13 febbraio al 13 marzo, infatti, Parent Project Onlus ha organizzato la Campagna "Insieme X fermare la duchenne" che quest'anno andrà a finanziare il lavoro dedicato alle famiglie che combattono contro la grave malattia rara.
Durante il Festival Musicale, che avrà luogo all'Alpheus di Via del Commercio 36 dalle ore 21 (con ingresso ad offerta libera), si esibiranno anche i 4 Horsemen, Le Olive Greche, gli Elsidien e i Runa Raido, band romane che hanno aderito all'iniziativa benefica con grande entusiasmo.
Il nucleo della Parent Project Band si forma nel 1989, grazie all'iniziativa ed alla passione comune per la musica di tre amici. Nell'agosto 1996, la band realizza un CD che è subito messo a disposizione della nascente associazione e grazie al quale vengono raccolti i primi fondi destinati a Parent Project Onlus. Dal 2000 al 2008 è stato l'elemento fondamentale delle esibizioni del Concerto di Natale organizzato dagli Ufficiali Giudiziari di Roma. Del gruppo fanno attualmente parte Stefano Della Rovere, Luca Biondi, Massimo "Cioci" Sandonà, Fabrizio Allegrini e Sante Giuliani.
Per informazioni sull'evento scrivere a eventi@parentproject.org o visitare il sito www.parentproject.it
Per informazioni sulla Campagna visitare il sito www.fermareladuchenne.org
Parent Project Onlus è un'Organizzazione - diffusa in tutto il mondo e fondata in Italia nel 1996 da famiglie che hanno bambini affetti da Distrofia Muscolare Duchenne e Becker - che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita della Comunità Duchenne. In Italia sono oltre 5.000 le persone affette dalla Distrofia di Duchenne e Becker, una malattia genetica che colpisce 1 su 3500 bambini maschi e per cui non esiste ancora una cura specifica. Più di 20.000 le persone coinvolte direttamente nell'assistenza quotidiana necessaria per garantire loro la stessa sopravvivenza.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD) è una malattia genetica degenerativa legata al cromosoma X, la forma più grave tra le distrofie muscolari, la più diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita ed è dovuta dall'assenza di una proteina detta Distrofina. La conseguenza clinica è una progressiva perdita di forza muscolare con conseguente progressiva perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara colpisce 1 su 3.500 bambini maschi nati vivi con un rischio statistico del 50% e viene trasmessa da donne sane portatrici del gene affetto. Attualmente esiste un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - press@parentproject.org
Rec. tel 06 66182811
CONFERENZA INTERNAZIONALE 13 –14 FEBBRAIO 2010
Il 13 e 14 Febbraio 2010 a Roma, presso l’Hotel Holiday Inn Parco dei Medici, Parent Project organizza il Convegno “Distrofia Muscolare Duchenne e Becker, dal gene al farmaco”, un aggiornamento dedicato alle famiglie sulla ricerca scientifica, i trattamenti clinici e la sperimentazione sull’uomo.
Il 13 e 14 Febbraio 2010 a Roma, presso l’Hotel Holiday Inn Parco dei Medici, Parent Project organizza il Convegno “Distrofia Muscolare Duchenne e Becker, dal gene al farmaco”, un aggiornamento dedicato alle famiglie sulla ricerca scientifica, i trattamenti clinici e la sperimentazione sull’uomo.
L’incontro prevede una prima giornata, sabato 13 febbraio, durante la quale verranno presentate alcune iniziative nazionali ed internazionali nate per accelerare il processo di ricerca traslazionale e per favorire la promozione di modelli già attivi per l’assistenza ai pazienti. La seconda giornata, domenica 14 febbraio, sarà interamente dedicata all’aggiornamento sui diversi studi intrapresi negli ultimi anni dai ricercatori italiani e stranieri che hanno portato ottimi risultati con un resoconto sulle sperimentazioni cliniche per questa grave patologia.
La novità di quest’anno sarà, il sabato pomeriggio, uno spazio autonomo di dialogo e amicizia per i ragazzi più grandi, nel quale saranno liberi di incontrarsi e trascorrere un po’ di tempo insieme.
Il convegno si chiuderà domenica 14 a ora di pranzo.
Per Partecipare:
Per consentire al Comitato Organizzatore una più efficiente preparazione del Convegno, si invitano tutti i partecipanti a voler inviare entro il 31 Gennaio 2010 il modulo di iscrizione compilato in ogni sua parte a conferma della propria presenza e di eventuali accompagnatori.
La conferma di partecipazione può essere effettuata compilando l’apposito modulo online (clicca qui per avviare la procedura di iscrizione online) oppure scaricandolo dal link in basso ed inviandolo via fax alla Segreteria Organizzativa.
Sul modulo dovranno essere indicati i nomi di tutti i partecipanti, oltre alla conferma per la cena sociale del 13 febbraio con il relativo numero delle persone.
L’adesione al Convegno dà diritto alla partecipazione ai lavori scientifici ed include i coffee breaks e le colazioni di lavoro a buffet dei giorni 13 e 14 febbraio e la cena sociale del 13 febbraio 2010.
Per prenotare la vostra sistemazione alberghiera presso l’Hotel Holiday Inn EUR, sede del convegno, siete pregati di compilare gli appositi campi presenti sia sul modulo di iscrizione online che su quello scaricabile. Il pagamento dovrà essere effettuato contestualmente alla prenotazione stessa allegando la copia del bonifico o indicando i dati della carta di credito sulla quale addebitare l’importo totale.
Le camere saranno assegnate sino ad esaurimento della disponibilità, vi preghiamo pertanto di voler effettuare la vostra prenotazione al più presto e comunque entro la scadenza del 31 Gennaio 2010.
Clicca qui per scaricare il modulo in formato pdf
Per ogni ulteriore informazione ed assistenza, siete pregati di contattare la Segreteria Organizzativa.
Segreteria Organizzativa
Sig.ra Gaia Di Medio
EEM International Congress Services
Via Elio Lampridio Cerva 167 – 00143 Roma
tel. 06 5193499
fax 06 5194009
e-mail: g.dimedio@eemservices.com
Sede del Convegno
Hotel Holiday Inn EUR Parco dei Medici
Viale Castello della Magliana, 65 – 00148 Roma
tel. 06 65581
fax 06 6557005
Come arrivare in albergo:
Dall’Aeroporto Internazionale “Leonardo da Vinci” di Fiumicino:
• servizio di navetta gratuita da/per l’aeroporto di Fiumicino sino ad esaurimento posti e ad orari prestabiliti
• taxi
• treno metropolitano direzione Fara Sabina, fermata La Muratella situata a circa 800 metri dall’albergo
Dalla stazione ferroviaria di Roma Termini:
• taxi
• metropolitana linea B direzione Laurentina, fermata Magliana e da lì autobus N° 771 fino al capolinea situato a circa 300 metri dall’albergo
In auto:
• dal Grande Raccordo Anulare (G.R.A.) prendere l’uscita n° 30 in direzione Roma EUR – Magliana – Parco dei Medici
• dall’autostrada Roma-aeroporto Fiumicino prendere l’uscita Magliana Vecchia – Parco dei Medici
Un servizio navetta gratuito dell’albergo da/per l’aeroporto di Fiumicino e da/per il centro città è disponibile sino ad esaurimento posti e ad orari prestabiliti.
