COMUNICATO 06.06.11
“Una vita lunga un sogno" in scena per Alessandro Cannella
Al Teatro Tendastrisce di Roma, l’Associazione “Luoghi dell’Arte” organizza una raccolta fondi a favore del Fondo Alessandro Cannella di Parent Project Onlus.
"Una vita lunga un sogno", è il titolo dell’evento che andrà in scena lunedì 13 giugno 2011 per finanziare la ricerca di una cura per i bambini con la distrofia muscolare di Duchenne. Realizzato in collaborazione con la Compagnia di Balletto Amici della Danza di Alessia Di Castro, lo spettacolo è scritto e diretto da Marcello Ferrari e Fabrizia Ferrari dell'Associazione Culturale "Luoghi dell’Arte" di Marco Luly.
La rappresentazione, che ha come protagonisti attori, musicisti, ballerini, cantanti e personaggi dello sport tutti attivamente coinvolti nella rappresentazione e si svolge in un atto unico, vede l’esibizione di professionisti ed amici, pronti a saltare sul palco ed a mettersi in gioco per rappresentare il sogno di Nino e di tutti i bambini come lui. La vita e il sogno di Nino si srotolano così in un mondo di colori ed immagini che lo spettacolo rappresenta attraverso momenti fatti di musica, danza, teatro, maschere, fantasia, colori e, in una parola, emozioni.
La raccolta fondi dedicata al Fondo Alessandro Cannella, è stata organizzata in collaborazione con i genitori del piccolo Alessandro, Ilaria e Massimo, che interverranno per presentare le attività del fondo benefico istituito presso Parent Project Onlus per finanziare i progetti di ricerca dedicati alle mutazioni genetiche meno comuni.
Per partecipare all’evento teatrale, che si svolgerà nell’unica data del 13 giugno, al Teatro Tendastrisce, in Via Giorgio Perlasca 69, alle ore 21, è possibile acquistare o prenotare i biglietti presso i punti vendita del circuito greenticket; on line al sito www.greenticket.it; presso Interstart Via Giuseppe Peano 42 Roma; presso la Scuola Amici della Danza in Via S. Longanesi 14 Roma.
Costo biglietti: Poltronissima centrale € 38, Poltronissima laterale € 27.50, Poltrona € 20, Poltroncina (non numerata) € 11.50 Per maggiori informazioni visitare il sito www.unavitalungaunsogno.it
Per sostenere la speciale iniziativa benefica “Una vita lunga un sogno”, è possibile fare una donazione attraverso un conto bancario dedicato allo spettacolo; Banca Sella Ag. D7 - Roma 5 IBAN: IT 27 H 032680 32050 52847654390 Intestato a Associazione Culturale Luoghi dell'Arte nella causale del bonifico specificare: UNA VITA LUNGA UN SOGNO
Maggiori informazioni sul Fondo Alessandro Cannella, si possono trovare sul sito www.aiutiamoalessandro.org o www.parentproject.it
Per contribuire con una donazione: C/C Bancario presso Banca Prossima, IBAN: IT88 I033 5901 6001 0000 0014 387 intestato a Parent Project Onlus - Fondo Alessandro Cannella.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una 
malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere la grave forma di distrofia muscolare e lavora per finanziare la ricerca scientifica e realizzare programmi di formazione e sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 01.06.11
La 1^ stracittadina Città di Vittoria "Rotary Run & Jazz" a favore di Parent Project Onlus.
Un grande evento di sport e solidarietà, quello organizzato per domenica 5 giugno 2011 a Vittoria, in provincia di Ragusa, dal Rotary Club Vittoria che destinerà all'associazione la quota delle iscrizioni alla “Rotary Run & Iazz”.
La corsa podistica, organizzata nell’ambito del Vittoria Festival Jazz, che si svolge dal 28 maggio al 19 giugno nel centro della bellissima cittadina ragusana, prevede anche una “non competitiva” di 2 km aperta a famiglie, bambini, disabili e a tutti coloro che vogliono sposare l’iniziativa benefica. Al termine della corsa, che avrà inizio alle ore 18,30 con partenza da Piazza Enriquez, sarà possibile degustare prodotti tipici locali e ottimi vini siciliani e assistere al Concerto Jazz in programma alle ore 21,30.
Durante l’evento saranno presenti i volontari di Parent Project Onlus che forniranno informazioni sulle attività dell’associazione e sulla Distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Per conoscere le modalità di partecipazione alla stracittadina “Rotary Run & Jazz” si può contattare il Rotary Club Vittoria www.rotaryclubvittoria.it; per avere informazioni sul Vittoria Festival Jazz visitare il sito www.vittoriajazzfestival.it.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni alle famiglie, agli specialisti interessati all’approfondimento e i ricercatori per monitorare gli sviluppi della patologia. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Per informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il delegato regionale Luca Genovese al 339 7068178 o il CAD di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 093/2985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
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FONDO D. AMANTI: UPDATE SUI PROGETTI
Cromosoma artificiale: pubblichiamo un aggiornamento sullo studio condotto da Giulio Cossu per raccontarvi il lavoro che i ricercatori stanno svolgendo grazie a tutti voi che avete sostenuto in questi mesi il Fondo Daniele Amanti. Dopo aver creato una linea cellulare di mesoangioblasti umani pronta ad ospitare il cromosoma artificiale (HAC-Dys), i ricercatori si stanno ora dedicando alla costruzione di diverse varianti di HAC-Dys per l'ottimizzazione del protocollo di terapia cellulare. Di seguito trovate una sintesi dettagliata del lavoro svolto.
Premessa
Il laboratorio guidato dal professor Giulio Cossu, della Divisione di Medicina Rigenerativa dell’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, è un laboratorio all’avanguardia nel campo della terapia cellulare per le distrofie muscolari. Uno sudio clinico di fase I/II con trapianto di cellule staminali da un donatore immunocompatibile è iniziato nel marzo 2011 ed è il primo trial mai effettuato con cellule staminali per la distrofia muscolare. Il protocollo prevede l’isolamento di cellule staminali associate ai vasi sanguigni, dette mesoangioblasti, da una piccola biopsia muscolare del donatore. Le staminali sono cresciute fino a raggiungere il numero totale di due miliardi di cellule che sono poi iniettate a dosi crescenti nelle arterie dei pazienti. Da qui le cellule passano nei muscoli e s’incorporano nelle fibre malate contribuendo a donare una copia del gene sano. Tuttavia, poiché il limite di questa terapia è la necessità, in caso di successo, di una terapia immunosoppressiva a vita, il team di Cossu sta lavorando a un nuovo protocollo che preveda l’isolamento delle cellule dal paziente stesso, la loro correzione mediante il trasferimento di un mini-cromosoma artificiale che contiene tutto il gene della Distrofina e, infine, l’auto-trapianto di cellule geneticamente “guarite”.
Il progetto
L'obiettivo di questo progetto è la correzione della deficienza di distrofina mediante il trapianto nel paziente di mesoangioblasti prelevati dallo stesso e modificati con l'inserimento di un cromosoma artificiale (HAC) contenente il gene della distrofina umana (HAC-Dys) insieme ad altri elementi necessari per ottimizzare il protocollo di terapia cellulare.
In uno studio preliminare il gruppo italiano ha dimostrato la fattibilità dell’approccio trasferendo l’HAC-Dys in mesoangioblasti provenienti da topi mdx (il topo modello per la distrofia muscolare) che sono stati poi trapiantati in topi distrofici e con sistema immunitario compromesso (mdx/SCID). Questi topi hanno mostrato un miglioramento funzionale e morfologico della malattia. Questo risultato è la prima dimostrazione di un’efficacia terapeutica non solo nella distrofia muscolare ma di qualsiasi malattia genetica. Lo studio è in corso di valutazione per la pubblicazione su una rivista internazionale. Questo lavoro è stato svolto con finanziamenti antecedenti a quello in oggetto e provenienti dall’European Research Council.
E’ sulla base di questi primi risultati che nella seconda metà del 2010 è partito il progetto di 3 anni finanziato con 280mila euro da parte di Parent Project onlus mediante il Fondo Daniele Amanti. L’obiettivo dello studio è di ripetere gli stessi risultati utilizzando questa volta dei mesoangioblasti umani. In una prima battuta i ricercatori sono riusciti ad ottenere una linea cellulare di mesoangioblasti distrofici e normali umani che sono ora pronti per ricevere l’HAC ed essere successivamente trapiantati in topi mdx/SCID.
Un punto cruciale del progetto è come rendere questo approccio il più efficace possibile. A questo proposito il team di Cossu sta lavorando alla costruzione di un HAC-Dys ottimizzato che, arricchito di specifici elementi, spinga le cellule che lo contengono verso un differenziamento muscolare e una colonizzazione funzionale dei muscoli scheletrici. Ad esempio, introducendo nel HAC dei geni in grado di “immortalizzare” i mesoangioblasti che sarebbero così capaci di differenziarsi continuamente e andare a ripopolare il muscolo dopo il trapianto, oppure il gene MyoD che è in grado di indurre il differenziamento muscolare, aggirando l’ostacolo relativo al fatto che non tutti i mesoangioblasti riescono a diventare cellule muscolari, ed infine inserendo più copie del gene della distrofina per cercare di compensare al meglio l’assenza della proteina.
Ad oggi diversi cromosomi artificiali modulabili sono già stati costruiti, i ricercatori stanno valutando la funzione dell’elemento contenente MyoD e quale sia il massimo numero di copie di distrofina che possano essere inserite a cui corrisponda un proporzionale aumento nella sintesi della proteina. Più in particolare, si sono ottenuti cloni di cellule che contengono 3 copie di distrofina e presto sapremo se e quando si raggiungerà una saturazione nella produzione della proteina.
COMUNICATO 25.05.11
Le Linee Guida sull’integrazione scolastica prodotte da Parent Project Onlus verranno diffuse in tutte le scuole e i Comuni della Provincia di Roma.
É l’importante annuncio fatto, dall’Assessore alle Politiche Sociali della Provincia di Roma, Claudio Cecchini, durante l’incontro pubblico che si è svolto, oggi, a Palazzo Valentini.
“Dobbiamo avviare al più presto un Protocollo tra la Provincia e Parent Project Onlus che consentirà di diffondere le Linee Guida sull’integrazione scolastica nella distrofia muscolare Duchenne/Becker, nelle scuole e nei Comuni dell’intera provincia.”
Con queste parole, l’Assessore Cecchini, ha annunciato la volontà di sostenere il lavoro di Parent Project Onlus e mettere a disposizione tutte le risorse necessarie per favorire la cultura dell’accoglienza nelle scuole cominciando con l’inserimento di una parte del documento nelle Linee Guida dedicate dell'integrazione scolastica degli alunni disabili nella provincia di Roma che verranno prodotte nelle prossime settimane.
“L’auspicio - ha concluso l’Assessore - è che questa collaborazione diventi un modello operativo per tutte le province e le regioni italiane che possono diffondere le preziose informazioni in modo capillare.”
Un impegno a diffondere il lavoro fatto dall’associazione, è stato espresso anche da Adriana Bizzarri responsabile del settore Scuola di Cittadinanzattiva che ha ricordato l’impegno in ambito scolastico e proposto che le Linee Guida, vengano distribuite a 5000 scuole, in occasione della Giornata Nazionale sulla sicurezza.
Raffaela Milano, responsabile Progetti Italia - Europa di Save the Children Italia Onlus, ha invece sottolineato il ruolo della scuola che ha un valore educativo fondamentale ed è chiamata a fare ogni sforzo possibile per garantire, a tutti, l’inclusione sociale. La Milano ha infine voluto ricordate che i diritti sono frontiere mobili e possono essere a rischio anche quando li si considera come acquisiti.
L’importante documento, prodotto al termine del Progetto “Scuola – Famiglie Duchenne in rete” finanziato dalla Legge 383/2000 art. 12 / c. 3 del Ministero del Lavoro e Politiche Sociali, potrà essere utilizzato come modello anche per altre disabilità, è stato realizzato per far emergere le criticità della presa in carico in ambito scolastico, che può essere favorita attraverso una fattiva collaborazione con le famiglie e il sistema socio-sanitario, e rendere disponibili le conoscenze acquisite dalle associazioni di pazienti che lavorano per garantire loro, il diritto all’inserimento sociale. Tutta la documentazione potrà essere scaricata dal sito www.parentproject.it
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente non esiste una cura specifica ma, un trattamento multidisciplinare e la presa in carico garantita attraverso la preparazione delle famiglie, hanno consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 i pazienti.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che fornisce gratuitamente un servizio di consulenza dedicato alle famiglie e del quale possono beneficiare anche gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD, inoltre, si occupa di aggiornare un data-base che oggi è uno strumento indispensabile per tutta l’equipe multidisciplinare e i ricercatori per monitorare gli sviluppi della patologia. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per contattare il Centro Ascolto Duchenne chiamare il numero verde gratuito 800 943 333
Per sostenere le attività con una donazione: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 intestati a Parent Project Onlus
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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COMUNICATO 25.05.11
Non è vero ma ci credo. De Filippo in scena contro la Distrofia di Duchenne
Al Centro Culturale Elsa Morante di Roma, il 27 maggio, la compagnia La Fenice di Fonte Laurentina, dedica a Parent Project, associazione di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne/Becker, la messa in scena di "Non è vero... ma ci credo", per la regia di Lidia Baldin.
Considerata il capolavoro comico di Peppino De Filippo, questa commedia in tre atti scritta nel 1942 narra le vicende del superstiziosissimo Commendatore Gervasio Savastano. Gli affari non vanno bene e Savastano ritiene che la colpa sia di un suo impiegato, Belisario Malvurio, cui attribuisce un influsso malefico... Che fare? Ovvio: licenziare il malcapitato e assumere al suo posto un impiegato con una beneaugurante gobba! Tutto sembra andare per il meglio ma...
Venerdì 27maggio - Ore 20.30, Centro Culturale Elsa Morante - P.zza E. Morante, Roma. Info e prenotazioni: 331-3731983 - lafenicedifontelaurentina@gmail.com
La Compagnia teatrale amatoriale La Fenice di Fonte Laurentina è una compagnia giovane che si costituisce grazie alla voglia, dei suoi componenti, di mettersi in gioco facendo qualcosa di utile. Il nome La Fenice è stato scelto perché nasce dalla ceneri di vecchi valori ritrovati, compresi quelli dell’amicizia e soprattutto della solidarietà. Gli spettacoli della compagnia hanno infatti sempre uno scopo benefico, con particolare attenzione al mondo dell’infanzia.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere la grave forma di distrofia muscolare e lavora per finanziare la ricerca scientifica e realizzare programmi di formazione e sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Per questo è nato il Centro Ascolto Duchenne (CAD), che oltre alla sede nazionale ha aperto sedi regionali in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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COMUNICATO 27.05.11
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Il Club Alfa Sport sostiene i genitori di Parent Project Onlus per finanziare la ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne/Becker.
Doppio appuntamento con la solidarietà, quello riservato agli appassionati dell’Alfa Romeo che s’incontreranno a Venaria Reale, in Piemonte, e a Saint-Vincent, in Val d’Aosta.
Un connubio, quello realizzato tra il Club Alfa Sport e Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne/Becker, che nasce dal desiderio degli organizzatori di sostenere la ricerca di una cura per migliaia di pazienti, bambini e ragazzi, presenti in Italia. In occasione dei prossimi eventi organizzati dal Club Alfa Sport, le macchine sfileranno con i colori di Parent Project Onlus mentre i volontari dell’associazione saranno presenti per raccogliere fondi.
Il primo dei due raduni, che avrà luogo domenica 29 Maggio 2011, si svolgerà nella magnifica Reggia di Venaria Reale, a circa 10 Km dal centro di Torino, per festeggiare i 150 Anni dell'Unità d'Italia in uno dei luoghi più belli e caratteristici del Piemonte, dell'Italia e del mondo, in quanto Patrimonio Mondiale dell'Umanità - UNESCO.
Per avere informazioni sugli eventi www.alfasport.net/raduno/default.asp
Organizzatore: Paolo Capogrosso alias kapo1980, Coordinatore Club Alfa Sport del Piemonte.
Tel: 3478283543
piemonte@alfasport.net
Il secondo appuntamento, è per il 16-17 luglio a Saint - Vincent, in provincia di Aosta, in occasione dell’evento “T. Zeccoli Pilota Autodelta - Alfa Romeo”, e si svolge in collaborazione con il Casino de la Vallee e il Patrocinio della Regione Autonoma Valle d’Aosta e del Comune di Saint-Vincent.
Per questa speciale occasione, gli organizzatori hanno deciso di donare a Parent Project Onlus l’intero ricavato della lotteria AlfaSport VDA 2011.
Per avere informazioni sugli eventi www.alfasport.net/raduno/default.asp
Organizzatore:Moreno Bacco alias Moreli, Coordinatore della regione Valle D'Aosta.
Tel: 3284728468
valleaosta@alfasport.net
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofina,localizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente non esiste una cura specifica ma, un trattamento multidisciplinare e la presa in carico garantita attraverso la preparazione delle famiglie, hanno consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che fornisce gratuitamente un servizio di consulenza dedicato all’intero nucleo familiare e del quale possono beneficiare anche gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività con una donazione: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 intestati a Parent Project Onlus
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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GSK: AGGIORNAMENTO MAGGIO 2011
GSK sta conducendo tre studi clinici per valutare l'effetto del farmaco in sperimentazione GSK2402968 (GSK’968), formalmente noto come PRO051, in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne, con una mutazione del gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell'esone 51
Studio DMD114044: è uno studio clinico di fase III, randomizzato, indoppio cieco e controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di GSK2402968 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne.
• Lo studio è stato progettato per valutare, rispetto al placebo, l'efficacia e la sicurezza relativi ad una somministrazione settimanale di GSK'968 6mg/Kg per un totale di 48 settimane in ragazzi DMD deambulanti con età pari o superiore ai 5 anni;
• Si prevede che lo studio arruolerà 180 ragazzi provenienti da circa 18 paesi - Asia, Canada, Europa (Leggi anche: SKIPPING DELL’ESONE 51: CALL FOR PATIENTS) e Sud America.
• Il reclutamento dei pazienti che parteciperanno a questo studio é attualmente in corso. Lo studio terminerà presumibilmente nel 3° trimestre del 2012 e i risultati preliminari di questo studio saranno comunicati alla fine del 2012, inizio 2013.
Studio DMD114117: è uno studio clinico di fase II, in doppio cieco, di tipo esplorativo per GSK2402968 in soggetti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
• Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di due diversi regimi di somministrazione di GSK'968, somministrato per 48 settimane, in ragazzi DMD deambulanti con età pari o superiore ai 5 anni. In questo studio verrà anche studiata la farmacocinetica e la tollerabiità di GSK2402968
• Si prevede che lo studio arruolerà 54 ragazzi provenienti dall'Australia, Europa, Israele e Turchia.
• Il reclutamento dei pazienti che parteciperanno a questo studio é attualmente in corso. Lo studio terminerà presumibilmente nel 2° trimestre del 2012 e i risultati preliminari di questo studio saranno comunicati durante la seconda metà del 2012.
Studio DMD114118: è uno studio clinico di fase I, in doppio cieco, con aumento progressivo della dose, randomizzato e controllato con placebo per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di GSK2402968 in soggetti DMD non deambulanti.
• Lo studio valuterà la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di GSK'968, dopo una singola somministrazione, con protocollo di aumento progressivo della dose, in ragazzi DMD non deambulanti.
• Si prevede che lo studio arruolerà 32 ragazzi provenienti da due centri clinici, uno negli Stati Uniti e l'altro in Francia.
• Il reclutamento dei pazienti che parteciperanno a questo studio é attualmente in corso. Lo studio terminerà presumibilmente nel 4° trimestre del 2011 e i risultati preliminari di questo studio saranno comunicati durante la prima metà del 2012.
Le informazioni relative ai criteri di inclusione/esclusione, gli endpoint e i centri clinici di riferimento per ciascuno di questi studi sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov (fare la ricerca con i termini “Duchenne e GSK” o “GSK2402968”) e su www.gsk-clinicalstudyregister.com.
E’ in fase di avanzamento anche la pianificazione di uno studio randomizzato controllato con placebo negli Stati Uniti. I dettagli riguardanti lo studio, inclusi i criteri di inclusione/esclusione e i centri clinici, saranno disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov non appena saranno definiti.
Lo studio di estensione di fase II open-label (PRO051-02) sta procedendo, ma è oramai chiuso al reclutamento. Dopo la conclusione dello studio con aumento progressivo della dose, tutti e 12 i ragazzi sono stati arruolati (agosto 2009) in una fase di estensione dello studio di tipo open-label in cui hanno ricevuto una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/kg. I dati inerenti al follow-up di 48 settimane di questo studio sono stati presentati al meeting annuale della American Academy of Neurology nel mese di aprile 2011. I risultati della fase di estensione dello studio della durata di 12 settimane sono stati pubblicati su New England Journal of Medicine a marzo 2011 (leggi anche: PUBBLICATI I RISULTATI DEL TRIAL CON PRO051 ).
PROSENSA: AGGIORNAMENTO MAGGIO 2011
Prosensa sta conducendo uno studio clinico per valutare l'effetto di PRO044 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno una mutazione del gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 44.
Studio PRO044 clin01: è uno studio di fase I/IIa open-label, con aumento progressivo della dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti e la farmacocinetica della somministrazione di dosi multiple in pazienti con DMD.
• Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di PRO044. La somministrazione avverrà per cinque settimane successive con aumento progressivo della dose e sarà seguita da un follow-up di 13 settimane.
• Si prevede che in questo studio verranno arruolati circa 18-24 ragazzi provenienti da Belgio, Italia, Paesi Bassi e Svezia.
• Per questo studio sono già stati identificati tutti i pazienti eleggibili (leggi anche: Pro044-estensione del reclutamento per il trial). Lo studio dovrebbe concludersi entro dicembre 2011, i risultati dello studio sono previsti per la seconda metà del 2012.
Le informazioni relative ai criteri di inclusione/esclusione, gli endpoint e i centri clinici di riferimento per ciascuno di questi studi sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov (fare la ricerca con i termini “Duchenne e Prosensa” o “PRO044”).
Prosensa ha quattro ulteriori AON in sviluppo per lo skipping degli esoni 45, 53, 52 e 55. Prosensa continua a lavorare duramente per portare avanti il programma di Exon skipping per la Duchenne con l'obiettivo di raggiungere la registrazione e la disponibilità del farmaco ai pazienti il più rapidamente possibile.
