GSK sta conducendo tre studi clinici per valutare l’effetto del farmaco in sperimentazione GSK2402968 (GSK’968), formalmente noto come PRO051, in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne, con una mutazione del gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51
Studio DMD114044: è uno studio clinico di fase III, randomizzato, indoppio cieco e controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di GSK2402968 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne.
• Lo studio è stato progettato per valutare, rispetto al placebo, l’efficacia e la sicurezza relativi ad una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/Kg per un totale di 48 settimane in ragazzi DMD deambulanti con età pari o superiore ai 5 anni;
• Si prevede che lo studio arruolerà 180 ragazzi provenienti da circa 18 paesi – Asia, Canada, Europa (Leggi anche: SKIPPING DELL’ESONE 51: CALL FOR PATIENTS) e Sud America.
• Il reclutamento dei pazienti che parteciperanno a questo studio é attualmente in corso. Lo studio terminerà presumibilmente nel 3° trimestre del 2012 e i risultati preliminari di questo studio saranno comunicati alla fine del 2012, inizio 2013.
Studio DMD114117: è uno studio clinico di fase II, in doppio cieco, di tipo esplorativo per GSK2402968 in soggetti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
• Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di due diversi regimi di somministrazione di GSK’968, somministrato per 48 settimane, in ragazzi DMD deambulanti con età pari o superiore ai 5 anni. In questo studio verrà anche studiata la farmacocinetica e la tollerabiità di GSK2402968
• Si prevede che lo studio arruolerà 54 ragazzi provenienti dall’Australia, Europa, Israele e Turchia.
• Il reclutamento dei pazienti che parteciperanno a questo studio é attualmente in corso. Lo studio terminerà presumibilmente nel 2° trimestre del 2012 e i risultati preliminari di questo studio saranno comunicati durante la seconda metà del 2012.
Studio DMD114118: è uno studio clinico di fase I, in doppio cieco, con aumento progressivo della dose, randomizzato e controllato con placebo per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di GSK2402968 in soggetti DMD non deambulanti.
• Lo studio valuterà la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di GSK’968, dopo una singola somministrazione, con protocollo di aumento progressivo della dose, in ragazzi DMD non deambulanti.
• Si prevede che lo studio arruolerà 32 ragazzi provenienti da due centri clinici, uno negli Stati Uniti e l’altro in Francia.
• Il reclutamento dei pazienti che parteciperanno a questo studio é attualmente in corso. Lo studio terminerà presumibilmente nel 4° trimestre del 2011 e i risultati preliminari di questo studio saranno comunicati durante la prima metà del 2012.
Le informazioni relative ai criteri di inclusione/esclusione, gli endpoint e i centri clinici di riferimento per ciascuno di questi studi sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov (fare la ricerca con i termini “Duchenne e GSK” o “GSK2402968”) e su www.gsk-clinicalstudyregister.com.
E’ in fase di avanzamento anche la pianificazione di uno studio randomizzato controllato con placebo negli Stati Uniti. I dettagli riguardanti lo studio, inclusi i criteri di inclusione/esclusione e i centri clinici, saranno disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov non appena saranno definiti.
Lo studio di estensione di fase II open-label (PRO051-02) sta procedendo, ma è oramai chiuso al reclutamento. Dopo la conclusione dello studio con aumento progressivo della dose, tutti e 12 i ragazzi sono stati arruolati (agosto 2009) in una fase di estensione dello studio di tipo open-label in cui hanno ricevuto una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/kg. I dati inerenti al follow-up di 48 settimane di questo studio sono stati presentati al meeting annuale della American Academy of Neurology nel mese di aprile 2011. I risultati della fase di estensione dello studio della durata di 12 settimane sono stati pubblicati su New England Journal of Medicine a marzo 2011 (leggi anche: PUBBLICATI I RISULTATI DEL TRIAL CON PRO051 ).
