PROSENSA: NUOVI SVILUPPI PER L'EXON SKIPPING
Prosensa comunica il passaggio ad un successivo stadio di sviluppo per tre prodotti “
Exon skipping” (PRO044, PRO045 e PRO053) per la Distrofia Muscolare di Duchenne. Prosensa riceverà da GSK circa 27 milioni di sterline per piani di avanzamento e di sviluppo.
Riportiamo di seguito la traduzione del comunicato della biotech olandese.
Prosensa, la compagnia biofarmaceutica olandese specializzata nello studio delle malattie rare per le quali ad oggi non esiste una cura, ha annunciato oggi di aver concordato con GlaxoSmithKline (GSK), nell’ambito del loro attuale rapporto di collaborazione sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), di far progredire nella successiva fase di sviluppo tre ulteriori molecole specifiche per altrettanti “exon skipping” (PRO044,PRO045 e PRO053).
Le due società hanno concordato i termini di sviluppo per il programma relativo allo skipping dell’esone 44, che vedrà GSK fornire ulteriore supporto allo sviluppo del composto PRO044, attualmente in fase clinica I/II.
Prosensa e GSK, inoltre, lavoreranno insieme sul programma di sviluppo preclinico e clinico relativo ai composti PRO045 e PRO053, che dovrebbero entrare nella fase di sperimentazione clinica nella prima metà del 2012. I tre candidati, PRO044, PRO045 e PRO053, sono composti ideati per indurre lo skipping rispettivamente degli esoni 44, 45 e 53 del genedella Distrofina e ciascuno di essi è specifico per differenti sottopopolazioni di pazienti DMD.
Secondo questo accordo di collaborazione, Prosensa potrà ricevere, in base all’andamento e ai risultati di questi programmi di sviluppo clinico, fino a 27 milioni di sterline di finanziamenti per piani di avanzamento e finanziamenti allo sviluppo. Prosensa e GSK intraprenderanno anche uno studio sulla storia naturale che fornirà una migliore comprensione sul decorso della DMD.
In base ai termini dell’accordo, stipulato nel 2009, GSK possiede la licenza esclusiva per il composto PRO044 e la possibilità di acquisire la licenza per lo sviluppo successivo e la commercializzazione di uno dei due nuovi composti, PRO045 o PRO053, per il quale Prosensa conserverà diritti di commercializzazione limitati. Prosensa invece manterrà pienamente i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione del composto che non è stato scelto da GSK.
Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa, ha dichiarato: “Oltre ai progressi ottenuti con il nostro composto principale specifico per l’esone 51 (GSK2402968/PRO051), attualmente oggetto di uno studio globale di fase III, l’avanzamento di questi ulteriori tre candidati sottolinea l’impegno di entrambe le parti nello sviluppo di composti sicuri ed efficaci per il trattamento della DMD. L’avanzamento nello sviluppo dei composti specifici per gli esoni 44, 45 e 53 – ha aggiunto – ci consentirà di estendere l’opportunità offerta dal nostro approccio basato sull’exon skipping anche ad altri pazienti affetti da questa patologia rara e progressiva. Questa è una testimonianza della nostra volontà di aiutare, il prima possibile, il maggior numero di pazienti.”
Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa, ha dichiarato "Prosensa ha sviluppato un piano ambizioso per accelerare lo sviluppo di un portfolio di composti terapeutici per le malattie rare con elevati bisogni clinici insoddisfatti. La nostra collaborazione con GSK ci consente ora di studiare più rapidamente ulteriori trattamenti per un maggior numero di pazienti DMD”
SULL'EXON SKIPPING
Il gene della Distrofina è il più grande gene dell’organismo, ed è composto da 79 esoni. Gli esoni sono piccole sequenze di codice genetico che codificano porzioni della proteina. Nella DMD, quando alcuni esoni sono mutati/deleti l’RNA si ferma all’errore. Questo non consente la lettura dei restanti esoni, e comporta la produzione di una Distrofina non funzionale e i conseguenti sintomi della DMD. Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso ( AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra gli approcci terapeutici in fase di sviluppo per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della Distrofina consentendo la sintesi della proteina.
SU PROSENSA
Prosensa è una società biofarmaceutica olandese che mira alla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici a base di acidi nucleici (DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. La tecnologia di Prosensa si basa sulla collaborazione con la Leiden University Medical Center. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline. Il composto principale di Prosensa (GSK2402968/PRO051), in fase di sviluppo da parte di GSK, è entrato in fase clinica III nel gennaio 2011. Lo sviluppo iniziale di PRO044 è stato supportato in parte da Cure Duchenne. Prosensa è una società biofarmaceutica privata sostenuta da un consorzio di importanti investitori come Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP e MedSciences Capital.
Per maggiori informazioni su Prosensa: www.prosensa.com .
UNA PRECISAZIONE DA PTC THERAPEUTICS
Riceviamo - e pubblichiamo - da Diane Goetz, responsabile delle relazioni con pazienti e professionisti per PTC Therapeutics, una precisazione riguardo alla riacquisizione da parte di PTC dei diritti mondiali per la commercializzazione di Ataluren per la distrofia muscolare di Duchenne/Becker causata da mutazioni non senso.
"La notizia recente che PTC Therapeutics ha riacquistato da Genzyme i diritti mondiali per la commercializzazione di Ataluren, per la distrofia muscolare di Duchenne Becker causata da mutazioni non senso, ha generato alcune perplessità.
PTC desidera chiarire che ha assunto la pianificazione per l’accesso dei pazienti al di fuori degli Stati Uniti e Canada e che avevano partecipato al precedente trial clinico con distrofia muscolare di Duchenne Becker causata da mutazione non senso.
Condivideremo ulteriori informazioni con i responsabili del trial clinico e le associazioni dei pazienti nei paesi in questione non appena queste saranno disponibili. La ristrutturazione non interesserà invece i pazienti negli Stati Uniti e nel Canada."
Leggi anche: PTC riacquista i diritti mondiali su Ataluren
STAMINALI: I RISULTATI DELLO STUDIO PRECLINICO
Come vi avevamo preannunciato, i risultati dello studio preclinico condotto dal team di Giulio Cossu, sono stati pubblicati sulla rivista internazionale Science Translational Medicine. In questo studio viene dimostrata, nel topo mdx, la fattibilità di una nuova strategia basata sulla combinazione della terapia cellulare con quella genica per giungere alla possibilità di effettuare un trapianto autologo, ossia senza donatore, di cellule staminali “geneticamente corrette”.
Il team di Cossu è da anni impegnato nella messa a punto di un protocollo di terapia cellulare basato sull’impiego di mesoangioblasti, cellule staminali derivate dalla parete dei vasi sanguigni, in grado di differenziare in cellule muscolari. Il gruppo milanese nel marzo di quest’anno ha avviato uno studio clinico di fase I/II sull’uomo, in cui la sicurezza e la fattibilità di un protocollo terapeutico basata sul trapianto eterologo di mesoangioblasti, ossia prelevati da un donatore immunocompatibile, è in corso di valutazione. Essendo basata sull’impiego di cellule provenienti da un donatore, qualora si dimostrasse efficace, questa strategia vincolerebbe il paziente all’assunzione per l’intera durata della vita di farmaci immunosoppressori.
Superare questa limitazione è proprio il nuovo obiettivo che il team di Cossu si propone di raggiungere. L’idea è quella di mettere a punto un nuovo protocollo in cui i mesoangioblasti vengono prelevati dal paziente, “corretti geneticamente“ mediante il trasferimento di un cromosoma artificiale (HAC) contenente l’intero gene della Distrofina (HAC-Dys) e quindi reimpiantati nel paziente stesso.
In questa nuova pubblicazione il gruppo italiano ha dimostrato la fattibilità dell’approccio nel topo mdx (il topo modello della distrofia muscolare). I ricercatori hanno trasferito l’HAC-Dys in mesoangioblasti provenienti dal topo mdx. Le cellule staminali sono state a questo punto fatte moltiplicare in modo tale da disporne nelle quantità necessarie e quindi iniettate nei muscoli di topi distrofici con sistema immunitario compromesso (mdx/SCID). Gli autori hanno osservato che le cellule iniettate erano in grado di colonizzare efficientemente i muscoli trattati dando luogo alla formazione di fibre muscolari che producono distrofina, presente anche otto mesi dopo l’iniezione, e di contribuire alla formazione di nuove cellule satelliti, le cellule staminali deputate alla produzione di nuovo tessuto muscolare.
I ricercatori hanno poi voluto valutare nei topi la potenzialità di una somministrazione di mesoangioblasti “geneticamente corretti” per via sistemica. Sono state osservate nei diversi distretti muscolari dell’animale, fino a 10 settimane dopo il trapianto, fibre muscolari in grado di produrre distrofina. Ciò conferma, ancora una volta, la capacità di queste cellule di uscire dal circolo sanguigno e colonizzare stabilmente i muscoli. Inoltre, test funzionali eseguiti sia sui topi trattati localmente che su quelli trattati per via sistemica, hanno mostrato una riduzione nella fragilità delle fibre muscolari, un aumento della forza e infine un chiaro miglioramento nella capacità motoria.
I risultati presentati rappresentano un passo importante nella messa a punto di questo nuovo protocollo terapeutico e una solida base di partenza per la prosecuzione degli studi già finanziati con 280mila euro da parte di Parent Project onlus mediante il Fondo Daniele Amanti.
COMUNICATO 08.09.11
Al Roccolo di Treviglio pranzo solidale per Parent Project Onlus
Sarà un grande evento di solidarietà quello che avrà luogo sabato 17 settembre 2011 e che aiuterà le famiglie di Parent Project Onlus a finanziare la ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
L’appuntamento, che avrà inizio dalle ore 13 al Parco Naturalistico del Roccolo, in Via del Bosco a Treviglio, prevede la possibilità di contribuire alla raccolta fondi contro la grave malattia rara, partecipando al Pranzo di beneficenza organizzato dai volontari dell’associazione. Durante l’evento è prevista l’animazione per i più piccoli che potranno trascorrere una bellissima giornata all’aria aperta.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X che si manifesta in età pediatrica. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che fornisce gratuitamente un servizio di consulenza e del quale possono beneficiare anche gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD, oggi, ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Per partecipare al Pranzo di Beneficenza si può contattare entro il 10 settembre, Nicola Paolella al 347 7509708, Davide Parrinelli al 339 3339404 o Antinea Pezzè, 388 3727680.
Per informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Lombardia contattare il CAD di Bergamo, che ha sede in Via Borgo Palazzo, 130 (presso gli Ospedali Riuniti di Bergamo), ai numeri 035 271835 o 388/3727680 o scrivere a cadbergamo@parentproject.it
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività con una donazione: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 intestati a Parent Project Onlus
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Tel. 06 66.18.28.11 - Cell. 349 5737747
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
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COMUNICATO 08.09.11
APIS consegna a Parent Project Onlus il primo saturimetro acquistato con la raccolta fondi dell’estate
Il 4° Campionato Nazionale della Pizza di Scoglitti sostiene lo screening respiratorio per i ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne.
Martedì 13 settembre, nell’ambito del 4° “Campionato Nazionale di Pizza al Pomodoro ciliegino” che si svolge il 13 e 14 settembre al Villaggio Stella Marina di Scoglitti, in provincia di Ragusa, il presidente dell’APIS (Associazione Pizza in Sicilia), Gianni Normanno, consegnerà a Parent Project Onlus il primo saturimetro acquistato con la raccolta fondi realizzata durante gli eventi estivi.
Questo dispositivo sanitario è parte integrante del Progetto di Teleconsulenza “Prevenire per non curare”, elaborato dalla onlus per realizzare, anche in Sicilia, uno screening respiratorio necessario per prevenire le emergenze respiratorie che, ancora oggi, sono tra le principali cause di morte dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Il saturimetro, che verrà donato durante l’evento, è il dispositivo sanitario che consentirà di effettuare una misura indiretta della quantità di ossigeno presente nel sangue.
L’APIS di Vittoria anche in occasione dell’importante competizione, rinnova l’impegno a favore dell’associazione che, in occasione della serata di degustazione, sarà ospite con uno stand dove i volontari raccoglieranno fondi e daranno informazioni sulla patologia e sulle attività di Parent Project Onlus.
Per maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il delegato regionale Luca Genovese al 339 7068178 o il CAD di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 0932 985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni alle famiglie, agli specialisti interessati all’approfondimento e i ricercatori per monitorare gli sviluppi della patologia. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
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PTC RIACQUISTA I DIRITTI MONDIALI SU ATALUREN
In un comunicato stampa, PTC Therapeutics e Genzyme annunciano la ristrutturazione della loro collaborazione. L'accordo prevede che PTC riacquisti i diritti mondiali su Ataluren. Ci auguriamo che questo porti ulteriori sviluppi per la comunità Duchenne. Pubblichiamo di seguito la traduzione del comunicato stampa.
South Plainfield, NJ and Cmbridge, Massachussets - PTC Therapeutics e Genzyme un'azienda Sanofi, annunciano una ristrutturazione della loro collaborazione. L'accordo originale prevedeva che i diritti commerciali per gli Stati Uniti e il Canada fossero detenuti da PTC mentre quelli relativi al resto del mondo da Genzyme. Il nuovo accordo prevede che PTC riaquisisca i diritti mondiali relativi ad Ataluren, mentre Genzyme si riserva la possibilità di commercializzare Ataluren per indicazioni diverse dalla Distrofia Muscolare di Duchenne/Becker causata da mutazioni nonsenso (nmDBMD) al di fuori degli Stati Uniti e il Canada. PTC continuerà a condurre i piani di sviluppo su scala mondiale per tutte le indicazioni concentrando l'attenzione sui programmi di sviluppo a breve termine per la nmDBMD e la fibrosi cistica causata da mutazioni nonsenso.
“Siamo stati molto soddisfatti del lungo rapporto avuto con PTC” ha dichiarato David Meeker M.D., Chief Operating Officer di Genzyme “la decisione di ristrutturare questo accordo è il risultato di una recente valutazione del portfolio, e ci consentirà di concentrarci maggiormente su altre aree di sviluppo di Genzyme per le quali noi crediamo di avere migliori capacità di sviluppare terapie a beneficio della comunità delle malattie rare. Tuttavia, la nostra scelta di ristrutturare la collaborazione riflette la nostra fiducia nella potenzialità di questo approccio per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni nonsenso. Pur non essendo più coinvolti nell'avanzamento degli studi su ataluren nella nmDBMD, continueremo ad essere impegnati per la comunità neuromuscolare".
"PTC e Genzyme condividono un forte impegno per fornire terapie ai pazienti affetti da patologie genetiche rare e potenzialmente letali” ha detto Stuart Peltz, Ph.D., Presidente e Chief Executive Officer di PTC Therapeutics, Inc."Abbiamo tratto grandi benefici dalla nostra collaborazione con Genzyme e ci auguriamo di avanzare rapidamente nello sviluppo di ataluren.”
ATALUREN
Il nuovo farmaco sperimentale di PTC Therapeutics, ataluren, è una terapia di ripristino proteico ideata per permettere la produzione della proteina funzionante in pazienti con difetti genetici causati da na mutazione nonsenso. Una mutazione nonsenso è un'alterazione nel codice genetico che arresta prematuramente la sintesi di una proteina fondamentale. La patologia risultante è determinata dal fatto che la proteina non può essere più espressa interamente e /o non è più funzionante, come nel caso della Distrofina nella DMD/BMD. Lo sviluppo di ataluren è stato finanziato da Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (la nonprofit affiliata a Cystic Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; FDA's Office of Orphan Products Development;
National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; e Parent Project Muscular Dystrophy .
PTC THERAPEUTICS INC
PTC è un'azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci basati su piccole molecole e somministrati oralmente che hanno come obiettivo i processi di controllo post-trascrizionale. Tali processi regolano la velocità e la tempistica nella produzione delle proteine e sono di centrale importanza per il corretto funzionamento cellulare. La pipeline di sviluppo interno di PTC's è indirizzata a molteplici aree terapeutiche tra cui le patologie genetiche rare, oncologia e malattie infettive. PTC ha sviluppato tecnologie proprie che applica nella sua attività di identificazione di farmaci e che sono serivite come base per collaborazioni con aziende biofarmaceutiche di primaria importanza. Per maggiori informazioni visitate il sito web dell'azienda: www.ptcbio.com
GENZYME, AZIENDA SANOFI
Una delle compagnie leader mondiali nelle biotecnologie, Genzyme si dedica a produrre un impatto fortemente positivo sulle vite di persone con gravi patologie. Dalla sua fondazione nel 1981 l'azienda ha introdotto terapie innovative che hanno dato nuova speranza ai pazienti. Le aree di attenzione della compagnia sono patologie genetiche rare, sclerosi multipla, malattie cardiovascolari ed endocrinologia. Genzyme è un'azienda Sanofi. I comunicati stampa di Genzyme e altre informazioni sull'azienda sono disponibili su www.genzyme.com.
COMUNICATO 02.08.11
La Banda 328 a Nizza Monferrato per sostenere i genitori di Parent Project Onlus contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
L’appuntamento è per sabato 27 agosto, al Foro Boario, con il Musical “Flashback - Riflessioni sulla nostalgia. 30 anni di storia raccontati a tempo di musica”
Un grande appuntamento, con la musica e la solidarietà, quello che la “Banda 328” dedica a Parent Project Onlus per raccogliere fondi da destinare alla ricerca di una cura contro la grave malattia rara. Lo spettacolo “Flashback - Riflessioni sulla nostalgia.”, che avrà luogo alle 21,15 al Foro Boario di Piazza Giuseppe Garibaldi a Nizza Monferrato, parte dagli Anni ’50, quando Buscaglione e Carosone dettavano legge, ci fa poi intenerire con «Senza Luce» o «Tanta voglia di lei» e ci fa ballare con “Che colpa abbiamo noi”. Qualche brivido sulla guerra del Vietnam con «C’era un ragazzo». Poi gli Anni ’70 di Battisti e tutti a sognare con “Emozioni”, per finire poi con “Bella Senz’anima” e “Io Vagabondo” che sono stati i più bei successi di Cocciante e dei Nomadi…
Durante l’evento saranno presenti i volontari di Parent Project Onlus, per dare informazioni sulle attività dell’associazione e sulle problematiche della patologia.
Per ricevere tutte le informazioni sull’appuntamento di Nizza Monferrato, contattare Massimo Gaffoglio, volontario di Parent Project Onlus e organizzatore dell’evento benefico, al numero al 347 4527822.
In scena la “Banda 328″ è composta da un gruppo di amici che in gioventù hanno condiviso i banchi di scuola dalle elementari all’università, i campi di calcetto e le sale da ballo. Musica, canzoni, proiezioni di diapositive e filmati. Questi non sono altro che gli ingredienti che contraddistinguono lo spumeggiante musical della Banda 328: un divertente e simpatico mix di trent’anni di storia e di vita quotidiana raccontati con musica e canzoni.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofina,localizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente non esiste una cura specifica ma, un trattamento multidisciplinare e la presa in carico garantita attraverso la preparazione delle famiglie, hanno consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che fornisce gratuitamente un servizio di consulenza dedicato all’intero nucleo familiare e del quale possono beneficiare anche gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Per usufruire dei servizi del CAD Piemonte, che ha sede ad Alessandria, si può contattare la responsabile Mariaelena Malaspina all’indirizzo cadpiemonte@parentproject.it o al numero 388 3727675
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività con una donazione: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 intestati a Parent Project Onlus
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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COMUNICATO 02.08.11
A Scoglitti, dal concerto di Francesco Renga un aiuto per Parent Project Onlus
Questa estate, in Sicilia, un fitto calendario di appuntamenti benefici finanzia lo screening respiratorio per i ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne.
Sarà l’attesissimo concerto di Francesco Renga che il Comune di Vittoria ha organizzato per il prossimo 10 agosto a Scoglitti, in Piazza Sorelle Arduino, a dare il via al fitto calendario degli eventi dedicati a Parent Project Onlus per finanziare il Progetto di Teleconsulenza “Prevenire per non curare”, che consentirà di realizzare, in ambito regionale, uno screening respiratorio nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne per prevenire le emergenze respiratorie che, ancora oggi, sono tra le principali cause di morte.
Il secondo appuntamento, sarà per il 26 e il 27 agosto sempre a Scoglitti dove la Palestra Open Club Village di Vittoria ha organizzato due giornate fitness con degustazioni, mostre e uno spazio solidarietà che ospiterà i volontari di Parent Project Onlus. L’evento avrà luogo a Piazza Sorelle Arduino dalle ore 18 fino alla mezzanotte.
Sempre sabato 27 agosto ci sarà l’evento di degustazione di vini organizzato presso la Cantina Cos di Vittoria, nella magnifica sede che si trova sulla Strada Provinciale 3 Acate - Chiaramonte Km 14,300, che, per l’occasione, ospiterà un concerto degli Echoes.
Infine, il 13 e il 14 settembre sempre a Scoglitti, l’appuntamento è con il 4° Campionato Nazionale di Pizza al Pomodoro ciliegino” organizzato dall’APIS (Associazione Pizza in Sicilia) di Vittoria che rinnova, così, l’impegno con Parent Project Onlus. In occasione dell’evento, il presidente dell’APIS, Gianni Normanno, consegnerà il primo saturimetro, il dispositivo sanitario che consente di effettuare una misura indiretta della quantità di ossigeno presente nel sangue e che è stato acquistato nell’ambito del progetto.
Per concludere, sempre a settembre è previsto un evento congiunto Parent Project Onlus e scout dell’AGESCI - Gruppo Vittoria 1, che stanno lavorando all’organizzazione di una serata di sensibilizzazione in piazza con degustazione di “mitilugghie”, prodotti tipici e vino locale.
Per maggiori informazioni sugli eventi e sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il delegato regionale Luca Genovese al 339 7068178 o il CAD di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 0932 985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni alle famiglie, agli specialisti interessati all’approfondimento e i ricercatori per monitorare gli sviluppi della patologia. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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