Riceviamo – e pubblichiamo – da Diane Goetz, responsabile delle relazioni con pazienti e professionisti per PTC Therapeutics, una precisazione riguardo alla riacquisizione da parte di PTC dei diritti mondiali per la commercializzazione di Ataluren per la distrofia muscolare di Duchenne/Becker causata da mutazioni non senso.
“La notizia recente che PTC Therapeutics ha riacquistato da Genzyme i diritti mondiali per la commercializzazione di Ataluren, per la distrofia muscolare di Duchenne Becker causata da mutazioni non senso, ha generato alcune perplessità.
PTC desidera chiarire che ha assunto la pianificazione per l’accesso dei pazienti al di fuori degli Stati Uniti e Canada e che avevano partecipato al precedente trial clinico con distrofia muscolare di Duchenne Becker causata da mutazione non senso.
Condivideremo ulteriori informazioni con i responsabili del trial clinico e le associazioni dei pazienti nei paesi in questione non appena queste saranno disponibili. La ristrutturazione non interesserà invece i pazienti negli Stati Uniti e nel Canada.”
Leggi anche: PTC riacquista i diritti mondiali su Ataluren
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Notizie correlate
5 Feb 2024
Concluso con Successo il Terzo Webinar di Parent Project sulla Regolamentazione dei Farmaci
Parent Project ha concluso con successo la serie di webinar dedicati al percorso di approvazione dei farmaci, offrendo agli spettatori un confronto…
2 Feb 2024
SRP-5051: positivi i risultati della parte B dello studio clinico MOMENTUM
L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha diffuso nel comunicato stampa del 29 gennaio i risultati positivi della parte B dello studio clinico…
29 Gen 2024
Le motivazioni dell’EMA sul parere in merito a Translarna
Riportiamo a seguire una sintesi delle motivazioni che hanno portato al parere negativo del comitato dell’EMA in merito a Translarna. La notizia…