Prosensa: avanza il percorso regolatorio per Drisapersen
Attraverso un comunicato stampa, la Biotech olandese Prosensa ha annunciato l’intenzione di sottomettere all’FDA, entro la fine dell’anno, una richiesta finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per drisapersen.
L’approvazione accelerata è uno dei percorsi attraverso il quale, negli Stati Uniti, è possibile rendere disponibile ai pazienti, affetti da una patologia incurabile, un farmaco, o un trattamento, ancor prima che questo abbia completato l'intero percorso sperimentale.
L'annuncio di Prosensa fa seguito al dialogo intrapreso tempo fa con l’FDA ed al feedback positivo ricevuto dall’agenzia, l’FDA ha inoltre suggerito alla Biotech quali ulteriori studi clinici svolgere al fine di dimostrare definitivamente il beneficio clinico della molecola.
Come precisato nel comunicato, Prosensa ha avviato un dialogo anche con l'agenzia europea del farmaco (EMA) al fine di valutare la possibilità di intraprendere un percorso analogo per drisapersen anche in Europa.
Prosensa annuncia l’avanzamento del percorso regolatorio per Drisapersen come potenziale trattamento per la DMD
Piani per sottomettere alla FDA una New Drug Application quest’ anno; continua il dialogo con l’EMA sul tema dell’approvazione.
Leiden, Olanda, 3 giugno 2014 (Globe Newswire) – Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica olandese focalizzata sulle malattie rare con bisogni clinici fortemente insoddisfatti, ha reso noto oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha delineato un avanzamento del percorso regolatorio, attraverso la via dell’ Approvazione Accelerata, per drisapersen, il programma principale della Company per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Inoltre, la company si è confrontata con l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e in base a questa interazione, intende sottomettere un’analoga richiesta anche in Europa.
In seguito al feedback positivo ricevuto dall’FDA, Prosensa ha confermato che procederà sottoponendo una richiesta per una New drug application (NDA) per drisapersen attraverso il percorso dell’approvazione accelerata basata sui dati esistenti. La company ha in programma di sottomettere la richiesta più avanti quest’anno e si impegnerà ad avviare due studi di conferma post approvazione. Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa ha dichiarato “Vista l’urgente necessità di trovare terapie efficaci per i ragazzi affetti da questa devastante patologia, non potevamo essere più contenti di questo esito favorevole e della disponibilità delle autorità regolatorie di far progredire i prodotti in fase di studio per il trattamento della DMD”, e ha proseguito dicendo “sin dalla ri-acquisizione dei diritti da GSK, avvenuta a gennaio, ci siamo diligentemente preparati a scenari multipli, e abbiamo completato le nostre analisi più dettagliate del dataset di drisapersen. L’avanzamento, annunciato oggi, è una novità degna di nota per i ragazzi e le loro famiglie, e rimaniamo impegnati a consentire l’accesso a lungo termine per i pazienti a drisapersen e ai nostri successivi prodotti come trattamenti innovativi per la DMD”.
Come citato dalla lettera di orientamento, L’FDA ha delineato i seguenti approcci per i trial di conferma, sollecitando la Company ad avviarli il prima possibile,:
1- “Dopo l’approvazione accelerata, un trial clinico controllato con i dati sulla storia naturale potrebbe essere accettabile per confermare il beneficio clinico della molecola. Facciamo notare che uno studio controllato con dati di storia naturale è verosimilmente in grado di fornire una evidenza interpretabile rispetto all’efficacia solo se l’effetto benefico di drisapersen è marcato, mostrando chiaramente che la performance dei pazienti trattati è migliore rispetto a quanto ragionevolmente atteso in base alla conoscenza della storia naturale della patologia. La portata dell’effetto dovrebbe essere sufficientemente grande da poter superare l’incertezza che caratterizza i trial clinici controllati con i dati di storia naturale e i fattori motivazionali che possono influenzare i risultati”.
2- un trial clinico randomizzato controllato con placebo con un’altra molecola per l’exon skipping, che ha un meccanismo di azione simile a drisapersen, ma che è diretta ad un esone diverso (PRO044 o PRO045), e che dimostri la correlazione tra la produzione della distrofina ed il beneficio clinico definitivo attraverso il test del cammino dei 6 minuti o altre misurazioni, potrebbe fornire l’evidenza di conferma del beneficio clinico di drisapersen nel caso in cui l’approvazione venisse concessa sulla base di un endpoint surrogato.
Insieme all’avvio degli studi di conferma post-approvazione con drisapersen, Prosensa proseguirà con il suo piano di ri-somministrare una coorte iniziale di ragazzi, che hanno in precedenza partecipato ai trial clinici con drisapersen, nel terzo trimestre del 2014. Sulla base delle indicazioni fornite, una possibilità è quella di reclutare un certo numero di pazienti precedentemente trattati in questi studi di conferma. Inoltre lo studio sulla storia naturale di Prosensa, che ha reclutato 250 pazienti, può servire come controllo.
La Dott.ssa Nathalie Goemans, responsabile del Neuromuscular Reference Center for Children dell’ospedale universitario di Leuven – Belgio – e uno dei principali sperimentatori in diversi studi con drisapersen, ha dichiarato: “una conoscenza più approfondita sulla storia naturale della DMD e lo sviluppo di terapie efficaci richiedono l’impegno di pionieri come Prosensa e accogliamo con gioia la notizia che l’FDA è impegnata ad accelerare il percorso per l’approvazione di drisapersen e potenzialmente quello delle ulteriori terapie basata sull’exon skipping”.
Prosensa possiede il più ampio insieme di prodotti in fase di sviluppo per il trattamento della DMD che hanno come bersaglio l’RNA, con tre ulteriori terapie basate sull’exon skipping in fase di trial clinico 1/2 e due programmi in fase di sviluppo pre-clinico, a ciascuno dei quali è stata concessa la designazione di farmaco orfano in US e EU. Uno studio clinico di identificazione del dosaggio è stato concluso nel caso di PRO044 e sono attualmente in corso per PRO045 e PRO053.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus
Summit Corporation plc: risultati preliminari del trial clinico di fase 1b con SMT C1100
'- Sicuro e ben tollerato a tutti i dosaggi testati nello studio
- Riduzione dei livelli della CK, un enzima associato al danno muscolare
- Prossimo studio clinico nei pazienti previsto per l’ultimo trimestre del 2014
Oxford, UK, 21 maggio 2014 - Summit, una company focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di molecole destinate all’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e per l’infezione di C. difficile, annuncia che SMT C1100 per il trattamento della DMD ha soddisfatto l’obiettivo primario di sicurezza e tollerabilità in un trial clinico di fase 1b nei pazienti con questa patologia.
SMT C1100 è una piccola molecola, progettata per l’uso orale, che agisce da modulatore dell’utrofina e che è potenzialmente in grado di trattare tutti i pazienti DMD, indipendentemente dalla tipologia di mutazione nella distrofina che ha causato la patologia.
Il trial clinico di fase 1b, con protocollo di aumento graduale della dose, è stato condotto in 12 pazienti DMD di età compresa tra i 5 e gli 11 anni. Questi risultati preliminari mostrano che SMT C1100 è sicuro e ben tollerato a tutte le dosi testate nello studio, e che non sono state evidenziate problematiche relative all’aderenza al protocollo da parte del paziente.
Tutti i ragazzi hanno mostrato una concentrazione variabile di SMT C1100 nel sangue, e soli in due ragazzi è stata rilevata una concentrazione sanguigna comparabile a quella riscontrata nei volontari adulti nello studio clinico di fase 1 svolto nel 2012.
L’evidenza iniziale suggerisce che la variabilità nell’assorbimento della molecola potrebbe essere dovuta a differenze nella dieta e ad altri fattori correlati con la patologia.
Nel trial, non controllato con placebo, sono stati anche misurati i livelli di creatin chinasi (CK), un enzima associato con il danno delle fibre muscolari, il cui livello è elevato nei ragazzi DMD. Nella maggioranza dei pazienti c’è stata una riduzione dei livelli di CK durante la somministrazione di SMT C1100. Questi dati sono consistenti con gli studi sull’efficacia condotti in vivo nel topo mdx, modello per la DMD, che avevano mostrato una riduzione dei livelli di CK dopo solo 15 giorni di trattamento con SMT C1100.
Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit ha commentato “questo trial nei pazienti DMD, primo in assoluto con un modulatore dell’utrofina, ha dimostrato l’eccellente profilo di sicurezza di SMT C1100 avendo raggiunto con successo il suo obiettivo primario. Inoltre, l’impatto positivo sui marcatori enzimatici della salute del muscolo è stato sia inaspettato che eccitante, e questi dati rappresentano potenzialmente un primo segnale di attività di SMT C1100 nei pazienti DMD”.
Questi dati preliminari del trial saranno ulteriormente revisionati da Summit, e ci si aspetta di arrivare ad una revisione dei programmi futuri dei trial clinici in modo da determinare la modalità migliore per affrontare le differenze nell’assorbimento della molecola tra i pazienti DMD e i volontari sani, tramite modifiche della dieta o un cambiamento nella formulazione della molecola.
Si prevede ora che il prossimo trial clinico nei pazienti inizierà nell’ultimo trimestre del 2014.
Glyn Edwards ha proseguito dicendo “con la modulazione dell’utrofina, il nostro scopo è trattare tutti i pazienti DMD. Forti di una maggiore comprensione dell’importanza della dieta e di altri fattori correlati alla patologia, i nostri piani per i futuri trial clinici saranno modificati e ciò aumenterà la potenziale possibilità di raggiungere questo obbiettivo.”
Presentazione webcast
Una presentazione in webcast tenuta da Glyn Edwards sui risultati preliminari della fase 1b è disponibile cliccando sul seguente link www.brrmedia.co.uk/event/123676?popup=true
Informazioni sul trial clinico di fase 1b
Il trial di fase 1b, in aperto e con un protocollo di aumento graduale della dose, è stato condotto in pazienti pediatrici con DMD allo scopo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’esposizione alla molecola. Il trial ha arruolato 12 pazienti di età compresa tra i 5 e gli 11 anni, divisi equamente in 3 coorti sottoposte a dosaggi diversi. Ogni coorte ha ricevuto dosi orali giornaliere di SMT C1100 per un totale di 10 giorni, ed è stato effettuato un controllo della sicurezza del dosaggio incrementale dopo che ogni coorte aveva completato la somministrazione. Il trial è stato condotto in quattro ospedali NHS del Regno Unito, e lo sperimentatore principale è il Prof. Francesco Muntoni del Great Ormond Street Hospital di Londra. Ulteriori informazioni sul trial sono disponibili sul sito www.clinicaltrial.gov
Webinar di aggiornamento con Summit PLC
Oggi, 5 giugno 2014 alle 18.00 ora italiana, la biotech inglese Summit PLC sarà ospite di un webinar organizzato da Action Duchenne e dedicato ad aggiornare la comunità DMD/BMD sui risultati appena diffusi del trial clinico di fase 1b con SMTC 1100.
Nel corso dell’appuntamento si parlerà anche dei piani futuri per il proseguimento dello sviluppo clinico della molecola.
Nella parte finale del webinar Summit risponderà alle domande pervenute.
Nel caso in cui vogliate inviare le vostre domande, potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project onlus scrivendo al seguente indirizzo email: scienza@parentproject.it
È possibile seguire il webinar, che sarà in lingua inglese, seguendo le seguenti istruzioni:
1- collegarsi al sito e scaricare il programma.
2- Segui il webinar in VOIP attraverso gli altoparlanti e il microfono del tuo computer, l’impiego di una cuffia microfono è consigliato.
È anche possibile ascoltare il webinar attraverso la linea telefonica componendo il numero +44 (0) 330 221 0085
Access Code: 260-162-285
Audio PIN: mostrato sulla schermata una volta fatto il log in
Meeting ID: 260-162-285
SPINNING DAY IN PIAZZA A CERNUSCO SUL NAVIGLIO (MI)
Nuovo evento di accompagnamento alla Via del Cuore!
Domenica 8 giugno dalle 9 alle 14 - nel parco Trabattoni a Cernusco sul Naviglio - 40 biciclette saranno a disposizione di chi volesse partecipare per 3 ore di spinning sostendendo così Parent Project e la ricerca scientifica.
Parent Project sarà presente con uno stand dove verranno distribuiti gadget e materiale informativo.
Partecipate numerosi!
Torneo di rugby II Memorial Leonardi
Sabato 7 Giugno e Domenica 8 Giugno - Parent Project sarà presente con un proprio stand al torneo di rugby II Memorial Leonardi
HIGHLANDERS Formigine Rugby -
Under 16 Femminile (Highlanders, Cus Ferrara, Partenope, Rugby Pieve, Cus Milano, Cogoleto, Monti Rugby, Villorba Rugby)
Stadio "Comunale" -
PTC: webinar di aggiornamento per la comunità
Martedì 3 giugno 2014, alle 19.00 ora italiana, il direttore medico di PTC Therapeutics, Robert Spiegel, M.D., sarà ospite di un webinar organizzato da United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD).
Tema di questo appuntamento sarà la recente notizia inerente il parere positivo formulato dal comitato per i medicinali per uso umano dell‘EMA alla richiesta della company di una approvazione condizionale alla commercializzazione di Translarna TM (Ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione non senso nei pazienti deambulanti di età uguale o superiore a 5 anni e i risvolti che questa decisione avrà per le famiglie europee e non.
È possibile seguire il webinar, che sarà in lingua inglese, attraverso due modalità:
1- Tramite pc: collegandosi al sito www.readytalk.com utilizzando il codice partecipanti 9449985 (assicuratevi di provare il collegamento in anticipo sul sito https://core.readytalk.com/interface/participantTest.jsp?host=readytalk)
2- Tramite telefono: comporre il numero verde 800182592 senza prefisso e inserire il codice 9449985
E’ possibile inviare domande rivolte a PTC Therapeutics scrivendo, entro le 18.00 del 2 giugno, al seguente indirizzo uppmd@euronet.nl (scrivere nell’oggetto della mail: "PTC Webinar”).
Nel caso vogliate inviare le vostre domande e abbiate bisogno di supporto per la traduzione potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project onlus, scrivendo al seguente indirizzo email: scienza@parentproject.it
Parent Project onlus seguirà l’evento e pubblicherà nei giorni successivi un riassunto di quanto presentato in questa occasione.
