Attraverso un comunicato stampa, la Biotech olandese Prosensa ha annunciato l’intenzione di sottomettere all’FDA, entro la fine dell’anno, una richiesta finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per drisapersen.
L’approvazione accelerata è uno dei percorsi attraverso il quale, negli Stati Uniti, è possibile rendere disponibile ai pazienti, affetti da una patologia incurabile, un farmaco, o un trattamento, ancor prima che questo abbia completato l’intero percorso sperimentale.
L’annuncio di Prosensa fa seguito al dialogo intrapreso tempo fa con l’FDA ed al feedback positivo ricevuto dall’agenzia, l’FDA ha inoltre suggerito alla Biotech quali ulteriori studi clinici svolgere al fine di dimostrare definitivamente il beneficio clinico della molecola.
Come precisato nel comunicato, Prosensa ha avviato un dialogo anche con l’agenzia europea del farmaco (EMA) al fine di valutare la possibilità di intraprendere un percorso analogo per drisapersen anche in Europa.
Prosensa annuncia l’avanzamento del percorso regolatorio per Drisapersen come potenziale trattamento per la DMD
Piani per sottomettere alla FDA una New Drug Application quest’ anno; continua il dialogo con l’EMA sul tema dell’approvazione.
Leiden, Olanda, 3 giugno 2014 (Globe Newswire) – Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica olandese focalizzata sulle malattie rare con bisogni clinici fortemente insoddisfatti, ha reso noto oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha delineato un avanzamento del percorso regolatorio, attraverso la via dell’ Approvazione Accelerata, per drisapersen, il programma principale della Company per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Inoltre, la company si è confrontata con l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e in base a questa interazione, intende sottomettere un’analoga richiesta anche in Europa.
In seguito al feedback positivo ricevuto dall’FDA, Prosensa ha confermato che procederà sottoponendo una richiesta per una New drug application (NDA) per drisapersen attraverso il percorso dell’approvazione accelerata basata sui dati esistenti. La company ha in programma di sottomettere la richiesta più avanti quest’anno e si impegnerà ad avviare due studi di conferma post approvazione. Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa ha dichiarato “Vista l’urgente necessità di trovare terapie efficaci per i ragazzi affetti da questa devastante patologia, non potevamo essere più contenti di questo esito favorevole e della disponibilità delle autorità regolatorie di far progredire i prodotti in fase di studio per il trattamento della DMD”, e ha proseguito dicendo “sin dalla ri-acquisizione dei diritti da GSK, avvenuta a gennaio, ci siamo diligentemente preparati a scenari multipli, e abbiamo completato le nostre analisi più dettagliate del dataset di drisapersen. L’avanzamento, annunciato oggi, è una novità degna di nota per i ragazzi e le loro famiglie, e rimaniamo impegnati a consentire l’accesso a lungo termine per i pazienti a drisapersen e ai nostri successivi prodotti come trattamenti innovativi per la DMD”.
Come citato dalla lettera di orientamento, L’FDA ha delineato i seguenti approcci per i trial di conferma, sollecitando la Company ad avviarli il prima possibile,:
1- “Dopo l’approvazione accelerata, un trial clinico controllato con i dati sulla storia naturale potrebbe essere accettabile per confermare il beneficio clinico della molecola. Facciamo notare che uno studio controllato con dati di storia naturale è verosimilmente in grado di fornire una evidenza interpretabile rispetto all’efficacia solo se l’effetto benefico di drisapersen è marcato, mostrando chiaramente che la performance dei pazienti trattati è migliore rispetto a quanto ragionevolmente atteso in base alla conoscenza della storia naturale della patologia. La portata dell’effetto dovrebbe essere sufficientemente grande da poter superare l’incertezza che caratterizza i trial clinici controllati con i dati di storia naturale e i fattori motivazionali che possono influenzare i risultati”.
2- un trial clinico randomizzato controllato con placebo con un’altra molecola per l’exon skipping, che ha un meccanismo di azione simile a drisapersen, ma che è diretta ad un esone diverso (PRO044 o PRO045), e che dimostri la correlazione tra la produzione della distrofina ed il beneficio clinico definitivo attraverso il test del cammino dei 6 minuti o altre misurazioni, potrebbe fornire l’evidenza di conferma del beneficio clinico di drisapersen nel caso in cui l’approvazione venisse concessa sulla base di un endpoint surrogato.
Insieme all’avvio degli studi di conferma post-approvazione con drisapersen, Prosensa proseguirà con il suo piano di ri-somministrare una coorte iniziale di ragazzi, che hanno in precedenza partecipato ai trial clinici con drisapersen, nel terzo trimestre del 2014. Sulla base delle indicazioni fornite, una possibilità è quella di reclutare un certo numero di pazienti precedentemente trattati in questi studi di conferma. Inoltre lo studio sulla storia naturale di Prosensa, che ha reclutato 250 pazienti, può servire come controllo.
La Dott.ssa Nathalie Goemans, responsabile del Neuromuscular Reference Center for Children dell’ospedale universitario di Leuven – Belgio – e uno dei principali sperimentatori in diversi studi con drisapersen, ha dichiarato: “una conoscenza più approfondita sulla storia naturale della DMD e lo sviluppo di terapie efficaci richiedono l’impegno di pionieri come Prosensa e accogliamo con gioia la notizia che l’FDA è impegnata ad accelerare il percorso per l’approvazione di drisapersen e potenzialmente quello delle ulteriori terapie basata sull’exon skipping”.
Prosensa possiede il più ampio insieme di prodotti in fase di sviluppo per il trattamento della DMD che hanno come bersaglio l’RNA, con tre ulteriori terapie basate sull’exon skipping in fase di trial clinico 1/2 e due programmi in fase di sviluppo pre-clinico, a ciascuno dei quali è stata concessa la designazione di farmaco orfano in US e EU. Uno studio clinico di identificazione del dosaggio è stato concluso nel caso di PRO044 e sono attualmente in corso per PRO045 e PRO053.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus
