Rassegna del 11/11/2014
REPUBBLICA - Translarna
SICILIA RAGUSA - Dal 15 la mostra «Giuseppe Benvissuto»
Formare 100mila pazienti in Europa per aiutare Ricerca
Si è svolto a Roma giovedi 6 novembre, all'interno del Congresso AME (Associazione Medici Endocrinologi), un simposio dedicato al progetto EUPATI e alle Organizzazioni di pazienti.
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'Fare sì che i pazienti possano diventare partner autorevoli di ricercatori, corpo accademico, legislatori, industria''. E' lo scopo del progetto europeo Eupati, a cui è stata dedicata un'intera sessione del Congresso Nazionale dell'Ame, l'Associazione Nazionale Endocrinologi, a Roma dal 6 al 9 novembre. ''E' un modo per dare voce al paziente in Europa'', spiega Dominique Van Doorne, endocrinologa responsabile di Eupati in seno all'Ame, secondo cui ''il paziente deve essere maggiormente coinvolto nella ricerca e sviluppo dei farmaci, nella formulazione del consenso informato, nei comitati etici degli centri ricerca''. Per fare questo è però necessario formare i pazienti. ''Il progetto prevede di formarne un primo gruppo di 100 - aggiunge Van Doorne - ed un altro di 12 mila, per avere alla fine 100mila pazienti formati in tutta Europa, in grado di comprendere bene i vari step della ricerca e collaborare coi ricercatori aderendo meglio alle terapie. Saranno certo cittadini più sensibili verso l'attività dei legislatori in tema di salute e verso l'attività dell'industria farmaceutica''. Un paziente così consapevole, secondo l'endocrinologa, sarebbe certamente favorevole alla Campagna mondiale 'All Trials', che fra l'altro vede schierata l'Ame, e chiede ai governi e alle autorità regolatorie di tutto il mondo che ''pazienti, ricercatori, farmacisti, medici, autorità di regolamentazione e chiunque lo desideri, possano beneficiare della pubblicazione di tutti i dati e i risultati degli studi clinici'', cosa che oggi non avviene perché le case farmaceutiche vi si oppongono. La petizione, per iniziativa di Bad Science, BMJ, Centre for Evidence-based Medicine, Cochrane Collaboration, e altre organizzazioni è su Internet, e verrà esaminata entro il 15 novembre dall'Organizzazione Mondiale della Sanità. E' stata firmata da oltre 81 mila persone e da 521 organizzazioni. (fonte ANSA)
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Rassegna Stampa "Natale incaRtevole"
: Aiuto ai bambini con distrofia
REPUBBLICA NAPOLI - L’agenda
SECOLO XIX GENOVA - Il cuore di Genova
SICILIA SIRACUSA - Progetto "Natale incartevole...", volontari per solidarietà
Parent Project è anche al Bambino Gesù
Le operatrici del Centro Ascolto Duchenne, Marica Pugliese (psicologa del CAD Nazionale) e Tiziana D’Auria (assistente sociale del CAD Nazionale) hanno avviato presso l’ospedale Bambino Gesù di Roma, un servizio di consulenza per le famiglie con bambini affetti da DMD /BMD.
Il servizio è ubicato presso lo Sportello di Accoglienza e Servizi per la Famiglia situato all’ingresso del padiglione Sant’Onofrio.
Lo sportello avviato dal 23 ottobre 2014 sarà attivo ogni giovedì dalle ore 13 alle 16. Lo scopo è quello di offrire uno spazio di accoglienza, incontro e confronto con le famiglie, avviando attraverso la collaborazione con l’equipe di neuropsichiatria del Bambino Gesù una presa in carico complessiva.
PASSATE A TROVARCI!!!!
Per ogni informazione potete contattare il numero verde 800 943 333.
Tappas in Mamujada
Visto il successo dell'anno scorso, anche quest'anno in occasione dell'evento "Tappas in Mamujada" che si volgera il 7-8-9 novembre, Parent Project sarà presente alla tappa n 46 per una raccolta fondi, con ottimi spiedini di pecora!
La Brochure
Elenco tappe
Ancora notizie positive su Translarna
Translarna ottiene parere favorevole all’inserimento nella lista dei farmaci rimborsabili attraverso la 648/96 la richiesta di Parent Project e dei clinici per Translarna, il primo farmaco contro la Distrofia Muscolare di Duchenne.
La Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha fornito il 29 ottobre 2014, parere favorevole alla richiesta di inserire Translarna nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della Legge 648/96 (lista classica), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina, in pazienti di età pari o superiore a 5 anni.
La decisione favorevole è arrivata in seguito alla richiesta, da parte degli specialisti e dell’associazione di pazienti e familiari Parent Project Onlus, di poter avere accesso al farmaco prima che sia commercialmente disponibile. La legge 648/96 permette, infatti, che un gruppo di pazienti ottenga l’accesso a un farmaco che abbia dimostrato un beneficio mentre siano ancora in corso gli studi clinici.
Translarna™ è stato approvato in Italia ma non è ancora commercialmente disponibile. Mediante questa legge il governo italiano rimborserà Translarna™ per un anno dalla data della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale o comunque fino a che non sarà stato approvato il prezzo ufficiale di rimborso.
Filippo Buccella, presidente di Parent Project ONLUS, ha così commentato “la storia di Translarna, iniziata nel 1998, ci ha insegnato moltissimo e proprio grazie ai fallimenti e alle tante difficoltà incontrate durante lo sviluppo clinico, abbiamo compreso la complessità della Duchenne, della quale ignoravamo anche la storia naturale. Questa esperienza ci insegnerà ancora molto e la nostra comunità Duchenne è ancora una volta pronta a raccogliere questa sfida per il bene dei nostri figli”.
“Siamo molto felici di questa opinione positiva da parte dell’AIFA”, ha dichiarato Mark Rothera, Chief Commercial Officer di PTC Therapeutics, Inc.“siamo impegnati a espandere l’accesso di Translarna™ a tutti pazienti che potrebbero trarne beneficio. Sappiamo che la Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia devastante e che progredisce rapidamente, quindi ogni giorno è importante. Noi stiamo lavorando con le Agenzie Regolatorie, i cittadini e la comunità Duchenne per fare in modo che Translarna™ possa essere disponibile per i pazienti nel più breve tempo possibile e ovunque sia possibile attraverso un meccanismo di Early Access Program (EAP).
Il “Natale IncaRtevole” di Parent Project
Il Natale è, senza dubbio, il periodo più bello dell’anno. Quello in cui ogni angolo delle nostre città si illumina di luci colorate, quello in cui la musica invade lo spazio e nonostante il freddo, l’atmosfera che ci circonda riscalda i nostri cuori.
Se è vero che la solidarietà è un modo di essere e non c’è un tempo preciso per avvicinarsi agli altri e condividerne sogni e storie, è anche vero che il periodo Natalizio riaccende particolarmente la nostra sensibilità.
E così, se vuoi che il tuo Natale si illumini di speranza e futuro, condividilo con noi, scegli il Natale di Parent Project.
Lasciati accompagnare dai nostri folletti, emozionare dalla musica di sottofondo e ritrova i tuoi desideri in una o più delle nostre proposte.
Aiutaci a costruire un futuro di qualità per migliaia di vite e un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker !
...e ricorda!
Dal 5 al 24 dicembre Parent Project sarà presente in numerose città italiane con una nuova, grande campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione: "Il Natale IncaRtevole di Parent Project"!
Verranno confezionati pacchetti regalo per i clienti di diverse catene di negozi, nostri partner, in cambio di offerte libere, in una grande maratona a base di carta e scotch per una causa importantissima: fermare la Duchenne!
Saremo presenti a: Aosta, Torino, Sanremo, Genova, Asti, Milano, Rovereto, Livorno, Brescia, Varese, Busnago, Cremona, Treviso, Conegliano Veneto, Mogliano Veneto, Castelfranco Veneto, Venezia, Portogruaro, Verona, Padova, Trento, Pordenone, Bologna, Ferrara, Ravenna, Forlì, Reggio Emilia, Cesena, Riccione, Savignano, Firenze, Ancona, Pisa, Spinea, Lucca, Roma, Latina, Civitavecchia, Formia, Napoli, Salerno,Chieti, Termoli, Bari, Lamezia Terme, Catania, Palermo, Sestu.
Si cercano persone disposte a donare il loro bene più prezioso: il tempo!
Tutti gli aspiranti volontari possono scrivere a volontariato@parentproject.it, telefonare al 06 66182811 o iscriversi dal sito www.nataleparentproject.it
Vi apettiamo!
45504 volte Grazie!
"Un cuore è una ricchezza che non si vende e non si compra: si dona"
Grazie ai nostri bimbi e ragazzi che sono il senso di tutto il nostro impegno.
Grazie ai genitori e familiari che affrontano con forza la lotta alla Duchenne.
Grazie ai volontari che ci donano il bene più prezioso, il loro tempo.
Grazie ai donatori, che impiegano i fondi propri per il bene di molti.
Grazie ai medici che assistono i nostri bimbi e ragazzi e ai ricercatori che ogni giorno ricercano una cura.
Grazie ai testimonial per aver rappresentato il sostegno ad un’importante causa.
Grazie a tutti coloro che non ci conoscevano prima e che attraverso uno spot, un’immagine hanno deciso di unirsi a noi.
A ognuno di voi e a tutti i membri della Comunità Duchenne, diciamo grazie per aver sostenuto la campagna "Anche il cuore è un muscolo"!
Posticipata a metà 2015 la sottomissione della NDA per Eteplirsen alla statunitense FDA
La company statunitense Sarepta Therapeutics annuncia attraverso il comunicato stampa emesso il 27 ottobre, di aver ricevuto ulteriori indicazioni dall’FDA in merito alla sottomissione di una “New Drug Application” (NDA) per Eteplirsen, inizialmente prevista per la fine di quest’anno.
L’agenzia statunitense chiede a Sarepta Therapeutics che nel dossier NDA per eteplirsen, vengano inseriti ulteriori dati rispetto a quelli raccolti durate il trial clinico con la molecola ora in fase di estensione e già in possesso della company. Inoltre l’FDA chiede che proprio questi dati insieme alle biopsie muscolari effettuate durante lo studio siano oggetto di una valutazione indipendente. Nel comunicato Sarepta ribadisce l’intenzione di voler procedere affinchè si arrivi alla sottomissione di una NDA per eteplirsen che possa essere considerata “completa” e che includa pertanto tutte le nuove informazioni richieste. Secondo quanto riportato, Sarepta prevede di poter presentare la richiesta entro metà 2015.
