Carmeseal-MD™
Cari amici,
da qualche giorno sta circolando sul web una notizia inerente un nuovo trattamento rivolto alla nostra comunità.
Parent Project onlus e tutte le associazioni che afferiscono a UPPMD, hanno scelto di sottoscrivere e diffondere, ciascuno nel proprio paese, un documento di sintesi delle informazioni fino ad oggi disponibili con l’obiettivo comune che questo possa aiutare la comunità ad avere una visione globale e quanto più chiara possibile rispetto alla notizia.
Carmeseal-MD™
È stato recentemente annunciato un programma di accesso precoce per Carmeseal-MD™ (Poloxamer 188, NF).
Questo programma è destinato a rendere Carmeseal-MD™ disponibile ai pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne con deficit cardiaco e respiratorio attraverso i loro medici specialisti come prodotto medicinale non ancora autorizzato (un uso cosiddetto “speciale”).
Ne approfittiamo per fornire maggiori informazioni in merito a questo farmaco e al cosiddetto “uso speciale”.
Questo tipo di “programma personalizzato” (named patient) insieme alle altre forme di accesso precoce, ai farmaci che sono ancora in fase di sviluppo, sono illustrate in una nuova pagina sul sito del TREAT-NMD(http://goo.gl/Uh5ELT)
Se si desidera ottenere un accesso precoce a un farmaco ancora in fase di valutazione, con studi clinici per una specifica indicazione (es. Distrofia di Duchenne), questo può essere ottenuto attraverso un’approvazione, da parte dell’agenzia nazionale del farmaco, all'uso compassionevole e con norme diverse da rispettare come ad esempio: dati clinici specifici da raccogliere in merito agli effetti collaterali o all’efficacia.
Al contrario nel caso di un “programma personalizzato” un clinico richiede direttamente la fornitura di un medicinale all’azienda produttrice. Questo medicinale non deve essere in fase di valutazione in un trial clinico e non ci sono norme definite rispetto alla raccolta di dati relativi ai pazienti trattati poichè il trattamento è una responsabilità del clinico. Non c’è un meccanismo stabilito per il pagamento, questo può avvenire attraverso un sistema di assicurazione sanitaria, o attraverso l’industria stessa o gli stessi pazienti. Al momento non si sa ancora quale meccanismo verrà utilizzato nel caso di Carmeseal-MD™.
Carmeseal-MD™ non è stato ancora valutato con studi clinici per la Duchenne. La molecola è stata testata in modelli animali per la Distrofia Muscolare di Duchenne (topi e cani) e nei quali il trattamento sistemico ha prodotto un miglioramento della funzionalità cardiaca e del diaframma (per es. http://goo.gl/VRbXGc), tuttavia una recente pubblicazione ha mostrato che il trattamento con questa molecola determina una perdita della forza del muscolo scheletrico (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24642557).
Uno degli effetti collaterali riportati in seguito al trattamento con Carmeseal-MD™ è la debolezza muscolare http://goo.gl/Cng9wx).
Carmeseal-MD™ è stato esaminato dal comitato di valutazione delle terapie TACT del TREA-NMD nel 2010 http://goo.gl/UfFEBR
L’aggiornamento più recente relativo a Phrixus, sul sito web di Duchenne Connect, (http://goo.gl/dxF50C, pubblicato a maggio 2014) indicava che era in pianificazione uno studio clinico con Carmeseal-MD™.
In Italia, tuttavia, non sembrerebbe possibile, al momento attuale, la richiesta di utilizzo di tale farmaco perché la Legge 94/98 art. 3, comma 2 (ex Legge Di Bella) consente la prescrizione da parte di un medico, sotto la sua esclusiva e diretta responsabilità e dietro consenso informato del paziente, solo di medicinali regolarmente in commercio, per uso al di fuori delle condizioni di registrazione, per un paziente che ritiene non possa essere trattato utilmente con farmaci già approvati per quella indicazione terapeutica o via di somministrazione. Alla base di tale prescrizione devono sussistere documentazioni conformi all’impiego del farmaco attraverso studi clinici positivamente conclusi almeno di fase II (Finanziaria 2008).
Vi terremo aggiornati se qualcosa dovesse cambiare rispetto a quanto abbiamo scritto finora.
UPPMD
Pat Furlong
Elizabeth Vroom
Sally Hofmeister
Filippo Buccella
Notiziario #2 2014
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BIOLOGICI E BIOSIMILARI: La comunicazione ai pazienti e al pubblico
Roma, 11 dicembre 2014
ore 10.00-13.00
Villa Malta - Via di Porta Pinciana, 1
Pazienti e biosimilari: il Manifesto dei diritti e dei bisogni
Antonella Celano, Presidente APMAR - Associazione Persone con Malattie Reumatiche Onlus
Stefania Canarecci, Presidente AMICI Lazio - Associazione Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali Onlus
Simili ma non identici
Corrado Blandizzi, Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale, Pisa
Il ruolo del medico prescrittore
Giovanni Lapadula, Direttore Dipartimento Interdisciplinare di Medicina (DIM), Università degli Studi di Bari
Professore ordinario di Reumatologia, Università degli Studi di Bari
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Marta Tomasi, European Centre for Law, Science and New Technologies, Università di Pavia
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Giovanni Lapadula, Direttore Dipartimento Interdisciplinare di Medicina (DIM), Università degli Studi di Bari
Professore ordinario di Reumatologia, Università degli Studi di Bari
La questione del risparmio
Federico Spandonaro, Università degli Studi di Roma Tor Vergata, CREA Sanità
La percezione dei cittadini rispetto ai farmaci biosimilari
Tonino Aceti, Direzione Nazionale Cittadinanzattiva
Rilascio 3 crediti formativi previa registrazione sulla piattaforma S.I.Ge.F.
https://sigef-odg.lansystems.it/sigef/
Iscrizioni aperte dal 25 novembre al 9 dicembre 2014
Ufficio stampa:
Pro Format Comunicazione - Tel. 06 5417093
Daniela Caffari: cell. 346 6705534
Daniele Pallozzi: cell. 348 9861217
ufficiostampa@proformatcomunicazione.it
Designazione di farmaco orfano per CAT-1004
Una buona notizia sul fronte delle molecole anti infiammatorie in studio arriva dalla company statunitense Catabasis Pharmaceuticals, impegnata nello sviluppo clinico di CAT-1004.
Come reso noto attraverso il comunicato stampa emesso il 24 Novembre, CAT-1004 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dalla FDA che consentirà a Catabasis di usufruire degli incentivi previsti per accelerare e ottimizzare lo sviluppo clinico della molecola.
CAT-1004 deriva della combinazione di due diverse molecole con documentata attività anti infiammatoria - l’acido salicilico e un acido grasso omega 3 (acido docosaesaenoico)- unite insieme attraverso una tecnologia sviluppata dalla stessa company.
La sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di CAT-1004 è stata già verificata in un trial clinico di fase 1 in volontari sani che ha anche fornito indicazioni positive circa l’attività della molecola sul suo bersaglio molecolare. Il trial clinico di fase 2, previsto per metà 2015, verificherà ora la capacità anti-infiammatoria di CAT-1004 nei pazienti DMD.
Bergamo: la cena di natale è solidale!
BERGAMO – LA CENA DI NATALE È SOLIDALE
A TAVOLA PER DONARE UNA SPERANZA
VENERDI’ 5 DICEMBRE – ORE 20,00
Quest’anno la tradizionale cena di Natale organizzata da Parent Project onlus a Grumello Del Monte (BG) giunge alla 11° edizione.
Grazie all’impegno di un gruppo di genitori delle famiglie bergamasche appartenenti all’associazione di genitori di bambini affetti da Distrofia Muscolare Duchenne e Becker, questo evento solidale vede tra gli ospiti alcuni dei professionisti impegnati nella ricerca di una cura che migliori la qualità della vita dei bambini e ragazzi affetti da tale patologia.
La cena avrà luogo presso il PALAFESTE di Grumello del Monte (BG) - Via Fratelli Kennedy, 70.
ALLA CENA INTERVERRANNO:
Fernanda de Angelis – Responsabile Scientifica Parent Project
Presenterà l’attività di Parent Project onlus e il progetto “Misura per misura” coordinato dal Dott. Mercuri, cui andrà devoluto il ricavato della cena.
Raniero Carrara – Fisioterapista - collabora da anni con Parent Project e segue a domicilio i ragazzi Duchenne nella zona di bergamo e dintorni.
Alessandro Da Lio e Cristian Bentoglio - Bikers di Duchenne Heroes
Alcune famiglie di Parent Project porteranno la loro testimonianza/esperienza all'interno dell'Associazione.
Per questa speciale occasione gli studenti dell’Istituto Alberghiero “A. Sonzogni” di Nembro, prepareranno il menù della cena, si occuperanno del servizio ai tavoli e dell’accoglienza degli ospiti.
Si ringraziano particolarmente: Travel & Service, Associazione Polisportiva Dilettantistica San Pantaleone e Macelleria Colleoni.
Uno speciale ringraziamento per la fondamentale collaborazione va all'Istituto Alberghiero "A. Sonzogni" di Nembro.
Si ringrazia inoltre Whirpool.
IL RICAVATO SARÀ DEVOLUTO PER FINANZIARE IL PROGETTO “MISURA PER MISURA” - MISURE DI VALUTAZIONE NELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE coordinato dal prof. Eugenio Mercuri – Università Cattolica di Roma
Per informazioni e prenotazioni, contattare:
Monica Curnis 348 5403776 - Claudio Locatelli 348 1535832
Rossana Rota 339 2714328 - Daniela Rota 338 8387354
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Ogni anno questo appuntamento rappresenta un momento importante di raccolta fondi da destinare alla ricerca di una cura per sconfiggere la Distrofia Muscolare di Duchenne. Partecipando alla cena o facendo un’offerta all'associazione Parent Project Onlus, si potrà sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne/Becker, una grave malattia genetica che si manifesta già in età pediatrica. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l’assistenza respiratoria.
Quest’anno infatti, il ricavato della cena di Natale di Grumello sarà devoluto per finanziare “MISURA PER MISURA” - MISURE DI VALUTAZIONE NELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE, progetto coordinato dal prof. Eugenio Mercuri, ordinario di neuropsichiatria infantile all'Università Cattolica di Roma e Direttore dell'unità operativa di neuropsichiatria infantile del Policlinico A. Gemelli.
Il progetto nasce nel 2010 quando viene istituito un network nazionale di specialisti provenienti da tutti i principali centri italiani in ambito neuromuscolare pediatrico e non, con l’obiettivo di costruire una infrastruttura volta alla raccolta di dati sulla storia naturale della Duchenne. Il network, fino ad oggi, ha raccolto e pubblicato una considerevole quantità di dati longitudinali ottenuti impiegando le misure di valutazione usate durante le sperimentazioni cliniche per la distrofia muscolare di Duchenne ed è il fiore all’occhiello della eccellenza italiana in ambito neuromuscolare, rispettato e ammirato in tutto il mondo. Il lavoro svolto fino ad oggi si è reso indispensabile per qualsiasi studio clinico nella Duchenne.
Shakespeare Made in Italy
SHAKESPEARE MADE IN ITALY
Giovedì 11-Venerdì 12-Sabato 13 Dicembre: ore 21,00
Domenica 14 Dicembre: ore 18,00
COMMEDIA TEATRALE
SCRITTA DA MASSIMO GALLI e ANDREA PALLADINO
Regia MASSIMO GALLI
Teatro in Portico
Circonvallazione Ostiense 195/b - ROMA
BIGLIETTO EURO 12,00
INFO E PRENOTAZIONI: 3381047275
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È opinione generale considerare William Shakespeare il più illustre commediografo di tutti i tempi, scrittore di immensa cultura e di sublime raffinatezza letteraria — profondo conoscitore di storia, filosofia, medicina, scienze, narratore fedele e scrupoloso di personaggi, costumi, situazioni e luoghi italiani che facilmente possiamo ritrovare in ben 15 delle sue 37 opere teatrali.
Ma come è possibile che un giovane nato nel 1564 a Stratford on Avon, piccola cittadina dell'Inghilterra, figlio di un guantaio (come la storia ci vuole far credere) abbia potuto acquisire una cultura tanto vasta, considerato anche il fatto che non risulta iscritto in alcuna scuola primaria o secondaria della citata cittadina? A tale quesito cerchiamo di dare una risposta, mettendo in scena una commedia leggera, a tratti brillante o addirittura comica, ma strettamente legata alla teoria di Martino Iuvara, già docente di letteratura Italiana, che spese gran parte della sua vita a studiare attentamente e con passione la biografia, non tanto dello scrittore, quanto dell'uomo Shakespeare.
LA COMPAGNIA - L’Associazione culturale “TeatroStudioDue” ha come obbiettivo principale la rappresentazione di testi teatrali in dialetto romano, nonché manifestazioni artistiche di espressione varia con fini di mantenere viva la tradizione culturale della nostra città, sempre più minacciata, soprattutto nella lingua, dalla presente anglofona, tanto cara e indispensabile alla nuova economia nazionale e mondiale.
Tradizione e spettacolo sarà, dunque, il credo dell’Associazione e il Teatro sarà il mezzo più idoneo per perseguire lo scopo.
Personaggi e interpreti
(In ordine di apparizione)
Lucrezia Silvia Foti
Alfonso Andrea Abbazia
Nestore Leonardo Palamone
Michelagnolo Davide Finesi
Fiammetta Stefania Palmieri
Guglielmina Carla Diomedi
Marinaio Laura Lanuti
Giovanni Mauro Antonelli
Apollonia Laura Lanuti
Conte Sciacca Claudio Lippa
Giordano Bruno Lino Mandile
Cugino Ettore Di Biagio
Cast tecnico
Direttore di scena Andrea Abbazia
Scengrafia Guido Porrega
Costumi Teatrostudio2
Luci e Fonica Livio Mastrostefano
Trucco Roberta La Marca
Grafica Valentina Urbini
Video e fotografia Enzo Maniccia
Organizzazione Paolo Barbuti
Regia Massimo Galli
Rassegna del 28/11/2014
CORRIERE DI MAREMMA - "Città di Grosseto" Trecento atleti in acqua domani e domenica
Accordo di acquisizione tra Prosensa e la company biofarmaceutica BioMarin
In un comunicato congiunto, emesso il 24 Novembre, la notizia dell’accordo che prevede l’acquisizione di Prosensa da parte della company statunitense BioMarin.
BioMarin è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di prodotti innovativi destinati al trattamento di gravi patologie rare.
La company ha una importante esperienza in quest’ambito avendo già nel suo portfolio cinque prodotti approvati attualmente in commercio e altri in fase di sviluppo clinico e pre-clinico. Attraverso l’acquisizione, il bagaglio di competenze di BioMarin potrà essere sfruttate ai fini di accelerare l’avanzamento del percorso regolatorio relativo a drisapersen nonché lo sviluppo clinico delle ulteriori molecole originariamente progettate da Prosensa.
BioMarin e Prosensa Holding N.V., hanno raggiunto un accordo che prevede un’offerta pubblica per il 100% delle azioni di Prosensa. I prodotti per la distrofia muscolare di Duchenne saranno inclusi nel portfolio delle patologie rare.
- L’acquisizione di Prosensa fornisce l’opportunità di una commercializzazione a breve termine di drisapersen, farmaco candidato per l’exon skipping nella distrofia muscolare di Duchenne, nel caso in cui questo venga approvato.
- Drisapersen è attualmente nella fase di valutazione “rolling review” prevista nel processo di sottomissione della New Drug Application e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, “Fast Track designation” e Breakthrough Therapy” dall’FDA.
- Drisapersen, un potenziale primo prodotto nel mercato e il migliore nella sua categoria per il trattamento di un’ampia popolazione di pazienti con una patologia genetica rara e fatale che consta di fino a 10.000 pazienti DMD.
- Gli ulteriori prodotti inclusi nella pipeline di Prosensa che impiegano la medesima piattaforma tecnologica di proprietà della company sono indirizzati a ulteriori 35000 pazienti DMD considerando i territori in cui BioMarin è presente commercialmente.
- Il 24 Novembre scorso si è tenuta una conference call con gli investitori.
VAMPIRO PER CASO - COMMEDIA MUSICALE IN 2 ATTI
VAMPIRO PER CASO - COMMEDIA MUSICALE IN DUE ATTI
15a edizione dello spettacolo di Natale degli Ufficiali Giudiziari a favore di Parent Project onlus
Sabato 20 Dicembre - ore 20,45
Domenica 21 Dicembre - ore 17,30
Da un’idea originale di Luca Buccella
Scritta da Luca Buccella, Michele Livrizzi, Gianni Buontempi
Regia e direzione artistica Gianni Buontempi
“Vampiro per caso” racconta in chiave comica e divertente la storia di un uomo onesto diventato vampiro a seguito di una trasfusione di sangue sbagliata con un politico corrotto. Entrambi alla ricerca della loro identità perduta, l’uno desideroso di tornare normale, il politico intenzionato a tornare il ladro di sempre, si incontreranno in un castello della Transilvania dove, tra personaggi improbabili e scene comiche, troveranno, forse, la soluzione ai loro problemi.
Auditorium del Massimo, via M. Massimo 1 _ Roma 00144 www.auditorium.it
Per informazioni e prenotazioni biglietti:
associazione@parentproject.it - g.buontempi@parentproject.it
tel. 06-66182811 – fax 06-66188428
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I fondi raccolti in questa XV° edizione saranno destinati al finanziamento del Centro di Ascolto Duchenne di Parent Project onlus
Nelle precedenti 14 edizioni sono state raccolte offerte per circa 270.000 euro, interamente devoluti a Parent Project per contribuire alla ricerca scientifica impegnata a trovare una cura contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
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Con il patrocinio di Presidenza del Consiglio dei Ministri, Roma Capitale, Provincia di Roma e Regione Lazio
Ufficiali Giudiziari Ufficio Unico Corte d’Appello di Roma, in collaborazione con FCB-Fondo Claudio Bimbo e Rinnovamento-Associazione Culturale Ufficiali Giudiziari Corte d’Appello di Roma
PRESENTANO
Federico Ferraro e la Compagnia di “La Favola di Ernesto - Parent Project Team” in
VAMPIRO PER CASO
15a edizione dello spettacolo di Natale degli Ufficiali Giudiziari a favore di Parent Project onlus
Commedia Musicale in due atti di Luca Buccella, Michele Livrizzi, Gianni Buontempi
Da un’idea di Luca Buccella
Musiche di Marco Silvi
Regia e Direzione Artistica di Gianni Buontempi
Aiuto Regia: Luca Buccella
Compagnia di ballo e Coreografie: Maurizio Severa
Scenografie di: Gabriella Buccella, realizzate da Nuova Ellepidue con la collaborazione di Giacomo Buccella
Personaggi ed interpreti:
Federico Ferraro: Conte Vladimiro Scapula
Bruno Esposito: Ion Brunescu
Antonella Di Corato: Inga
Giuseppina Arista: Baronessa Aurelia Crescenzi
Pietro Vasta: Il fantasma Panzescu
Tommaso d’Orazio: Amedeo
Eleonora Lunardi: Lilli Tuber
Ramona Cracas: Stefania
Luca Biondi: Alvaro
Marilena Imparato: Marina
Marco Silvi: Dr. Tullio Sanguinetti
Gianni Cadavèro: Tarquinio
Brunella Ceraso: Fiorella
Il tradizionale spettacolo di Natale degli Ufficiali Giudiziari di Roma, nato nel 2000 per sostenere Parent Project onlus nel suo percorso di lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, giunge quest’anno alla sua 15a edizione.
La compagnia teatrale “La Favola di Ernesto-Parent Project team”, composta da soprattutto ufficiali giudiziari, ma anche da alcuni volontari di Parent Project, sarà ancora una volta capitanata dall’ideatore della manifestazione, Federico Ferraro ed anche quest’anno si metterà in gioco per portare agli spettatori un messaggio di solidarietà e di speranza per il futuro fra molte risate e qualche riflessione.
Lo slogan dell’evento sarà infatti: “Solo per belle notizie”, proprio a significare la fiducia e la convinzione di tutte le componenti che realizzano lo spettacolo di un rapido approdo della ricerca verso la meta agognata dai ragazzi e dalle famiglie di Parent Project: la cura. Ma non solo speranze. Anche certezze: quelle di chi si mette in gioco da 15 anni per motivi di solidarietà; quelle di chi ha contribuito, magari in minima parte, a raddoppiare le aspettative di vita dei ragazzi Duchenne; quelle di chi, invece di chiudersi a protezione delle proprie paure innescate da questa interminabile crisi economica, si apre verso chi ha bisogno di non essere lasciato solo.
Anche quest’anno la serata del 20 dicembre sarà dedicata in particolar modo alle famiglie di Parent Project ed agli amici della Federazione Confsal Unsa, l’organizzazione sindacale autonoma maggiormente rappresentativa nel comparto Ministeri che da anni ha scelto di appoggiare le lotte di Parent Project e che anche quest’anno non ha voluto mancare l’appuntamento.
“La nostra Federazione - ha dichiarato il Segretario generale della Confsal Unsa Massimo Battaglia - è impegnata in una lotta decisa contro chi penalizza i dipendenti pubblici con scelte illogiche e punitive, come il blocco del rinnovo dei contratti che, partito nel lontano 2009, è stato prorogato fino a tutto il 2015. Siamo abituati perciò a lottare insieme alle categorie più deboli in difesa dei diritti primari. Indubbiamente il diritto al futuro dei ragazzi Duchenne è diventato per noi, unitamente agli scopi istituzionali di un sindacato come il nostro, un obiettivo da raggiungere al più presto insieme agli amici di Parent Project!”.
