Archiver, Autore presso Parent Project aps

Novità organizzative: la nuova figura della Direttrice Generale

A partire dallo scorso anno, la nostra associazione ha intrapreso un percorso di riorganizzazione e crescita, che porterà, nel tempo, ad una serie di cambiamenti nell'assetto dello staff e e nel processo di governance di Parent Project. Nei prossimi mesi vi presenteremo, via via, la nuova organizzazione delle nostre aree e funzioni di lavoro.

Oggi condividiamo con la comunità, per iniziare, una prima novità significativa.
Lo scorso 14 maggio, il Consiglio Direttivo ha nominato Cristina Picciolo Direttrice Generale di Parent Project aps.

Lombarda di nascita ma molto siciliana nel sangue, una laurea in scienze politiche, tre figli e oltre 20 anni di esperienza all'interno delle organizzazioni di terzo settore, Cristina dal 2017 ricopriva il ruolo di Coordinatrice Nazionale dell'associazione.

Questo cambiamento è un passo importante nell’ottica di costruire una struttura sempre più forte e funzionale, in grado di rispondere alle esigenze della comunità di famiglie e di gestire con la massima cura ed efficacia il ricco e complesso insieme di attività che caratterizzano la vita dell'associazione.

Il ruolo della Direttrice Generale, come previsto da Statuto, comporta l'assunzione di responsabilità diretta sulla gestione amministrativa ordinaria dell’associazione e sull'attuazione delle strategie del Consiglio Direttivo che continuerà ad esercitare il proprio ruolo politico di governo di Parent Project. Il suo incarico dura fino a 3 anni, salvo revoca o dimissioni, e può essere rinnovato.

"Parent Project ha migliorato la mia vita e mi ha cambiata come persona" commenta Cristina Picciolo. "Ho imparato a guardare ogni giorno con occhi diversi e a trasformare i problemi in opportunità. Guidare lo staff dell'associazione per me è un onore e mi sento ancora più al servizio delle comunità. Continuerò a fare del mio meglio perché la ricerca della cura sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker prosegua il più possibile e, soprattutto, continuerò nel mio impegno quotidiano per una vita di qualità per tutti i ragazzi che convivono con la patologia e per superare abilismo e pietismo nella nostra società".

"Come Consiglio Direttivo siamo lieti di ufficializzare il nuovo ruolo di Cristina Picciolo, che va nel segno di un ulteriore consolidamento della struttura professionale di Parent Project" dichiara il Presidente, Ezio Magnano. "La nostra associazione è entrata ormai nell'età adulta e risponde ogni giorno a molti bisogni e nuove sfide. In questi anni abbiamo potuto constatare il forte impegno professionale e umano di Cristina, che ora prosegue il suo percorso con un ruolo di responsabilità ancora più definito. Da parte della comunità di genitori e pazienti, un grande augurio per questa nuova strada, che ci vedrà lavorare insieme con rinnovato entusiasmo."

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Novità dal Consiglio Direttivo di Parent Project:

Un Saluto a Maria Rosaria, bentornato a Paolo De Leo e congratulazioni alla nuova Vice Presidentessa Daniela.

Recentemente, sono stati apportati dei cambiamenti al Consiglio Direttivo di Parent Project aps. A gennaio, Maria Rosaria Rollo ha rassegnato le sue dimissioni da Vice Presidentessa e da consigliera così, a fine febbraio, i consiglieri hanno cooptato Paolo De Leo come nuovo consigliere (ex consigliere del direttivo nel triennio 2020-2023) e hanno nominato come nuova Vice Presidentessa la consigliera Daniela Argilli.

"Prima di tutto, vorremmo ringraziare Maria Rosaria per il suo prezioso contributo nel corso degli anni alla gestione dell'Associazione. Il suo impegno e la sua dedizione hanno lasciato un'impronta indelebile, e siamo grati per tutto ciò che ha fatto e continuerà a fare anche fuori dal Consiglio Direttivo per la nostra comunità" ha affermato Ezio Magnano, Presidente dell'associazione. "Allo stesso tempo auguriamo buon lavoro a Daniela Argilli nel ruolo di Vicepresidentessa" prosegue Ezio "La sua esperienza personale e il suo profondo coinvolgimento con l'Associazione la rendono una preziosa risorsa in questo nuovo ruolo. La sua determinazione e il suo desiderio di migliorare il futuro dei ragazzi affetti da Duchenne e Becker sono testimonianza del suo impegno. Siamo sicuri che porterà avanti il ruolo di Vicepresidentessa con dedizione e attenzione, continuando a guidare l'Associazione nel supportare e sostenere le famiglie e i ragazzi".

Daniela è stata eletta nel direttivo alle elezioni dell'aprile 2023, vive in Toscana, ha una figlia di 12 anni e un figlio con la DMD di 10 anni.

Ho conosciuto Parent Project nel momento della diagnosi di Duchenne, nel 2014, direttamente in ospedale: la dottoressa che ci ha parlato della patologia ci ha anche indicato il nome dell'associazione a cui rivolgerci per ricevere aiuto. Mio marito ed io siamo entrati a farne parte nel 2015. Soltanto qualche anno più tardi, intorno al 2019, sono riuscita a fare un po' pace con la parola Duchenne e così ho sentito il desiderio di impegnarmi in associazione, prima come delegata territoriale della Toscana e poi, nel 2023, all'interno del Consiglio Direttivo. Parent Project è diventata per me, per noi, un punto di riferimento, uno spazio in cui ricevere aiuti pratici, sostegno e leggerezza... ma anche un luogo dove poter mettere energia positiva per provare a stare meglio noi famiglie e tentare di migliorare il futuro dei ragazzi con Duchenne e Becker. L'associazione è per me una comunità. Sono colpita e lusingata per il ruolo di Vicepresidentessa che cercherò di portare avanti con impegno e attenzione.

Inoltre, diamo il benvenuto a Paolo De Leo, che rientra nel Consiglio Direttivo in sostituzione di Maria Rosaria. La sua esperienza e il suo coinvolgimento nell'Associazione sin dal 2017 lo rendono un membro prezioso del nostro team. "Siamo grati che abbia accettato di rientrare nel Consiglio Direttivo questo ruolo e siamo fiduciosi che consoliderà il suo impegno e la sua esperienza per contribuire al futuro dell'Associazione" ha dichiarato Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project.

Paolo De Leo abita in provincia di Torino, ha 41 anni ed è il papà di Emanuele, di 12 anni, affetto da DMD e di Ginevra, di 10 anni, portatrice sana.

Nella vita son capo reparto nella grande distribuzione. Subentro nel direttivo al posto di Maria Rosaria, avendone fatto parte nel precedente triennio impegnandomi con Ezio e Filippo nell'area scienza a supporto del nostro Ufficio Scientifico e del lavoro delle biologhe. Sono contento che gli altri consiglieri abbiano pensato a me e come sempre darò il massimo e tutto l’impegno possibile per la comunità e il futuro dell’associazione.
Insieme, guardiamo con ottimismo al futuro dell'Associazione e siamo fiduciosi che con il contributo di Daniela, Paolo e di tutti i nostri membri continueremo a fare la differenza nelle vite delle persone colpite da queste malattie genetiche rare.

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Concluso con Successo il Terzo Webinar di Parent Project sulla Regolamentazione dei Farmaci

Parent Project ha concluso con successo la serie di webinar dedicati al percorso di approvazione dei farmaci, offrendo agli spettatori un confronto approfondito tra il processo regolatorio in Europa e negli Stati Uniti.

Il terzo webinar, svoltosi il 30 gennaio alle 17:30, ha visto la partecipazione della Dott.ssa Ramona Belfiore-Oshan, Direttore Esecutivo del Duchenne Regulatory Science Consortium (D-RSC) al Critical Path Institute (C-Path). La Dott.ssa Belfiore-Oshan ha illustrato le peculiarità dell'iter regolatorio statunitense, offrendo agli spettatori una prospettiva chiara sulle differenze e similitudini con il processo europeo.

L'interesse per il webinar è stato evidente, con numerosi partecipanti desiderosi di comprendere meglio le dinamiche che guidano l'approvazione dei farmaci nei due contesti.

Parent Project esprime gratitudine a tutti coloro che hanno partecipato alla serie di webinar, dimostrando un forte interesse nel comprendere il percorso di approvazione dei farmaci. Il video del terzo webinar è disponibile:

https://youtu.be/cZ37qZk-EDg

Nonostante la conclusione di questa serie di webinar, l'impegno di Parent Project nel fornire informazioni importanti e pertinenti nel campo della ricerca farmaceutica continua. Vi invitiamo quindi a rimanere aggiornati sulle nostre future iniziative.

Continuate a seguirci per ulteriori aggiornamenti!

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SRP-5051: positivi i risultati della parte B dello studio clinico MOMENTUM

L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha diffuso nel comunicato stampa del 29 gennaio i risultati positivi della parte B dello studio clinico MOMENTUM, un trial di fase 2 globale in corso anche in Italia, con la molecola per lo skipping dell’esone 51, SRP-5051.

SRP-5051 è un antisenso di nuova generazione sviluppato da Sarepta Therapeurtics per migliorare l’efficacia della strategia di exon skipping per l’esone 51 già ottenuta con la molecola precedente, ovvero eteplirsen. L’ottimizzazione messa a punto dall’azienda si basa sull’aggiunta di un elemento proteico alla molecola antisenso che, in questo modo, penetra più facilmente nelle cellule muscolari dove deve svolgere la sua azione.

La parte B dello studio clinico MOMENTUM ha valutato la somministrazione di due dosaggi di SRP-5051, 20mg/kg e 30mg/kg, ogni 4 settimane in 40 pazienti DMD di età compresa tra 8 e 21 anni deambulanti e non deambulanti. I dati raccolti dopo 28 settimane di trattamento sono incoraggianti e indicano:

Per il dosaggio di SRP-5051 30mg/kg somministrato ogni 4 settimane in 20 pazienti è stata rilevata una espressione media della distrofina pari al 5.17% (cambiamento medio rispetto al valore a inizio studio pari a 4.53%) e un exon skipping medio pari al 11.11% (cambiamento medio rispetto al valore a inizio studio pari a 10.07%).

Confrontando questi dati con quelli ottenuti con eteplirsen 30mg/kg somministrato settimanalmente dopo 24 settimane di trattamento, i risultati indicano una espressione della distrofina 12.2 volte superiore e livelli di exon skipping 24.6 volte maggiori rispetto a quanto ottenuto con eteplirsen.

Per quanto riguarda i risultati raccolti con il dosaggio più basso di SRP-5051 pari a 20mg/kg somministrato ogni 4 settimane in 20 pazienti, i dati indicano una espressione media della distrofina pari al 2.81% (cambiamento medio rispetto al valore a inizio studio pari a 1.60%) e un exon skipping medio pari al 2.47% (cambiamento medio rispetto al valore a inizio studio pari al 2.00%) .

Per quanto riguarda la sicurezza, nella parte B dello studio sono stati riportati 7 eventi avversi di tipo serio legati al trattamento ovvero 4 casi di ipomagnesemia e 3 di ipopotassemia (rispettivamente una riduzione nei livelli di magnesio o di potassio presenti nel sangue). L’ipomagnesemia era stata osservata negli studi precedenti con SRP-5051 e nel corso della parte B dello studio MOMENTUM, è stato somministrato in via preventiva magnesio aggiuntivo ai partecipanti. Durante il trial non ci sono state interruzione dello studio dovute al trattamento.

Sarepta ritiene che questi dati indicano un profilo di rischio/beneficio favorevole per SRP-5051 e intende quindi discutere i risultati raccolti nonché i prossimi passi con l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Clicca qui per il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Sarepta

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PROGETTO TELERIABILITAZIONE: IL CALENDARIO DI FEBBRAIO

Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.

E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di Febbraio 2024 (fasce orarie h 15-16 – h 16-17 – h 17-18):

- DMD 0-5 anni: Lunedì 5/02 - Mercoledì 7/02

- DMD 6-10 anni: Lunedì 12/02 - Mercoledì 14/02

- DMD 11-15 anni: Lunedì 19/02 - Mercoledì 21/02

- DMD >15 anni: Lunedì 26/02 - Mercoledì 28/02

Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.

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Le motivazioni dell’EMA sul parere in merito a Translarna

Riportiamo a seguire una sintesi delle motivazioni che hanno portato al parere negativo del comitato dell’EMA in merito a Translarna. La notizia originale è consultabile al seguente link.

Translarna ha ricevuto un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nel luglio 2014 per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, la cui malattia è causata da una "mutazione nonsenso" nel gene della distrofina. L'autorizzazione all'immissione in commercio era soggetta a rinnovi annuali in base ai risultati di studi aggiuntivi imposti all’azienda.

In particolare nel 2016, il CHMP ha chiesto di condurre un nuovo studio per valutare l'efficacia del trattamento, in pazienti nella fase di declino della deambulazione, in quanto ci si aspettava che avessero una migliore risposta al trattamento sulla base di precedenti analisi.
Questo studio, denominato 041, è stato uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 360 pazienti di età pari o superiore a 5 anni con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso.

In questi pazienti, la distanza percorribile in sei minuti dopo 18 mesi di trattamento è diminuita di circa 82 metri nel gruppo trattato con Translarna rispetto ai 90 metri del gruppo che ha ricevuto il placebo. Tuttavia, questa differenza non era statisticamente significativa, da cui il CHMP ha concluso che i risultati dello studio 041 non hanno confermato l'efficacia di Translarna.

Questi risultati sono stati considerati particolarmente rilevanti in quanto lo studio includeva una popolazione di pazienti che ci si aspettava fossero più sensibili al farmaco.

Una parte importante del riesame del CHMP è stata la valutazione dei dati di uno studio che ha confrontato gli esiti sanitari dei pazienti di due registri. Nello studio, i pazienti del registro STRIDE sono stati trattati con Translarna per una media di 5,5 anni tra il 2015 e il 2022, mentre i pazienti del registro CINRG DNHS non sono stati trattati con Translarna e sono stati seguiti tra il 2006 e il 2016.
I risultati hanno indicato che i pazienti del registro STRIDE hanno perso la capacità di camminare circa 3,5 anni più tardi rispetto a quelli del registro CINRG DNHS; tuttavia, a causa di diversi problemi e incertezze legati ai dati di questi registri, il CHMP non ha potuto concludere che la differenza osservata tra i due registri fosse dovuta a un effetto di Translarna.

I risultati dello studio 041, che erano stati sottomessi come parte di una richiesta di variazione finalizzata a convertire l’approvazione condizionata in un’approvazione piena e il rinnovo della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di Translarna, sono stati valutati dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA, che il 14 settembre 2023 ha fornito un parere iniziale negativo.

L'azienda che commercializza Translarna ha chiesto il riesame del parere del CHMP sulla domanda di rinnovo il 4 ottobre 2023. Dopo aver condotto il riesame, il CHMP ha emesso il suo parere finale, nuovamente negativo il 25 gennaio 2024.

L'EMA invierà ora il parere finale del CHMP sulla domanda di rinnovo alla Commissione Europea, che emetterà una decisione finale legalmente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell'Unione Europea.

Informazioni per pazienti e caregiver
Una revisione completa di tutti i dati disponibili sui benefici e sui rischi di Translarna ha concluso che l'efficacia del farmaco non è stata confermata nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso.
La revisione ha preso in considerazione i risultati degli studi, i dati dei registri dei pazienti e le opinioni di esperti neurologi e di rappresentanti dei pazienti, nonché i contributi di famiglie, singoli medici, pazienti e organizzazioni professionali sanitarie.
La revisione ha incluso la valutazione di un recente studio condotto su pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso, che ha confrontato l'effetto di Translarna con quello del placebo (un trattamento fittizio) dopo 18 mesi di trattamento. Lo studio non è riuscito a dimostrare che Translarna ha avuto un effetto benefico in quei pazienti che mostravano un declino progressivo della capacità di camminare, nonostante ci si aspettasse che questi ultimi avrebbero tratto i maggiori benefici dal trattamento col farmaco.
Inoltre, non è stato possibile trarre conclusioni sui benefici di Translarna da uno studio basato su informazioni provenienti da registri di pazienti, a causa di diversi problemi e incertezze nei dati.
Pertanto, l'EMA ha concluso che i benefici di Translarna non sono stati confermati e ha raccomandato di non rinnovarne l'autorizzazione all'immissione in commercio. Una volta che questa raccomandazione sarà confermata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato in Europa.
Se vostro figlio sta ricevendo Translarna, dovreste parlare con il vostro medico di questa decisione e delle sue implicazioni.

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Negativo il parere di EMA su Translarna

Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell'autorizzazione condizionale per Translarna™ (ataluren).

È una notizia che non avremmo mai voluto annunciare e che va contro l’opinione di tutta la comunità di pazienti e clinici, che insieme si sono battuti per portare avanti una campagna in cui tutti abbiamo creduto.

Come associazione ci impegniamo ora a capire quello che potrebbe succedere nel prossimo futuro e se ci sono altre possibilità che possiamo perseguire.

Riportiamo di seguito la traduzione del comunicato stampa diffuso dall’azienda il 25 gennaio 2024.

Il CHMP emette un parere negativo per il rinnovo dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di Translarna™ (ataluren) a seguito della procedura di riesame

PTC Therapeutics ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo a seguito della procedura di riesame dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di Translarna™ (ataluren).

"Siamo delusi dal fatto che il CHMP abbia mantenuto il suo parere negativo sull'autorizzazione di Translarna, il che comporterà il ritiro di una terapia per i pazienti in Europa affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso che i dati dimostrano essere sicura ed efficace", ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. "La decisione del CHMP, che va contro la volontà dichiarata della comunità dei pazienti e dei medici esperti, sarà devastante per i bambini e i ragazzi europei per i quali non sono disponibili altre terapie specifiche per la malattia".

Secondo le normative europee, la Commissione Europea ha 67 giorni di tempo per adottare il parere.

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da PTC Therapeutics al seguente link.

Comunicato PTC Therapeutics

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Successo del Secondo Webinar di Parent Project sulla Regolamentazione dei Farmaci

Parent Project ha registrato un altro successo con il secondo webinar della serie dedicata al percorso di approvazione dei farmaci, offrendo una panoramica approfondita sulla fase successiva del processo regolatorio.

Il Prof. Claudio Jommi, Professore Ordinario presso il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell'Università del Piemonte Orientale, è stato il protagonista dell'evento tenutosi il 23 gennaio alle 17:30. Durante il webinar, il Prof. Jommi ha illustrato cosa accade nell'intervallo di tempo che va dal parere positivo dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) alla disponibilità effettiva del farmaco in Italia. Particolare attenzione è stata dedicata al ruolo cruciale svolto dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in questo processo.

Il webinar ha suscitato grande interesse e partecipazione da parte del pubblico, dimostrando l'importanza del tema e la volontà di comprendere meglio il complesso percorso di approvazione dei farmaci.

Il prossimo e ultimo appuntamento di questa informativa serie è fissato per il 30 gennaio alle 17:30, e sarà un confronto dettagliato tra il percorso di approvazione in Europa e negli Stati Uniti. La Dott.ssa Ramona Belfiore-Oshan, Direttore Esecutivo del Duchenne Regulatory Science Consortium (D-RSC) al Critical Path Institute (C-Path), sarà presente per spiegare le peculiarità dell'iter regolatorio statunitense.

L'intera serie di webinar si è dimostrata un'opportunità unica per acquisire conoscenze approfondite sulle complesse dinamiche del processo di approvazione dei farmaci. Il video del secondo webinar è disponibile qui:

https://youtu.be/BZZ4KRreSRQ

Per partecipare al terzo webinar, inviate una mail all'ufficio scientifico di Parent Project all'indirizzo scienza@parentproject.it

Riceverete il link per collegarvi via mail.

Parent Project ringrazia tutti coloro che hanno partecipato finora e vi aspetta numerosi per il prossimo e ultimo appuntamento di questa informativa serie.

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DAL 16 AL 18 FEBBRAIO A ROMA LA XXI CONFERENZA INTERNAZIONALE DI PARENT PROJECT

3 intense giornate di approfondimento sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Dal 16 al 18 febbraio 2024

Ergife Palace Hotel – Largo Lorenzo Mossa, 8 – Roma

La XXI Conferenza internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project, si svolgerà da venerdì 16 a domenica 18 febbraio a Roma, presso l’Ergife Palace Hotel.

Torna anche quest’anno la Conferenza Internazionale di Parent Project, un appuntamento denso di occasioni di informazione e approfondimento che vedrà riunirsi dal vivo una larga parte della comunità DMD e BMD internazionale: pazienti, familiari, volontari, associazioni, clinici, ricercatori e aziende farmaceutiche.

Il claim della Conferenza 2024 sarà 'Ogni cosa conta: siamo tutti parte di un'unica armonia'. Questo simboleggia il valore unico di ciascun individuo all'interno della comunità DMD e BMD, accomunando ognuno di essi a singoli strumenti musicali. Proprio come gli strumenti di un'orchestra collaborano per creare una magnifica armonia, così anche l'intera comunità DMD e BMD, con le sue singole parti, coopera per formare una splendida e coesa unità.

Il programma si presenta sempre più ricco e articolato. Nell’ambito delle sessioni scientifiche verranno illustrati i più recenti aggiornamenti sulla ricerca e sugli studi clinici, contornate dalle tavole rotonde sui bisogni primari, la socializzazione, l’affettività e la diagnosi genetica preimpianto. A questi si affiancheranno numerose sessioni parallele su tematiche legate alla vita quotidiana (da sessioni su leggi e diritti, al ruolo dei fratelli e sorelle dei pazienti e molto di più) ma anche laboratori come quello sui videogiochi, sui droni e tanto altro ancora.

A illustrare i più importanti aggiornamenti provenienti dagli studi clinici nella DMD/BMD saranno quest’anno i clinici di alcuni dei principali centri di riferimento per la patologia in Italia.

Sabato mattina si comincerà con un aggiornamento sulle strategie terapeutiche in fase di sviluppo iniziale. Nel pomeriggio della stessa giornata l’attenzione si sposterà sulle strategie in fase intermedia di sviluppo. La giornata si concluderà con una terza sessione scientifica su le strategie terapeutiche future, quali i modelli di muscolo 3d o le strategie di gene editing.

La domenica mattina sarà il momento di parlare delle strategie terapeutiche in fase di sviluppo avanzata. Non mancherà lo spazio dedicato ad accogliere le domande provenienti da famiglie e professionisti alle quali risponderanno i rappresentanti delle aziende farmaceutiche che si uniranno alla discussione finale al termine di ciascuna sessione.

Ci sarà spazio anche per condividere con la comunità il coinvolgimento di Parent Project in un importante progetto europeo: PaLaDIn, il nuovo progetto trans-europeo coordinato da Parent Project aps, volto a costruire un’innovativa piattaforma per la raccolta dati che trasformerà il modo in cui vengono trattate le malattie rare.

Molte sono le novità di quest’anno per quanto riguarda la sfera della vita quotidiana: come le sessioni parallele sugli ausili e le tecnologie scolastiche, gli aspetti nutrizionali nella DMD/BMD, fondamentali quanto gli aspetti cognitivi ed emotivo-comportamentali.

Le tavole rotonde toccheranno argomenti variegati, dalla socializzazione, all’affettività, per concludere con il percorso della diagnosi genetica preimpianto nella pianificazione di una gravidanza per le donne portatrici.

Nella giornata di venerdì 16 il programma si concentrerà nelle ore pomeridiane, per poi estendersi all’intera giornata sabato 17 e domenica 18 febbraio.

Oltre che un momento importante di aggiornamento, la Conferenza continua ad essere uno spazio prezioso per la comunità per incontrarsi, e per lo staff per conoscere e accogliere pazienti e famiglie da tutta Italia. Di qui l’idea di dedicare una sessione appositamente all’incontro con le famiglie che hanno ricevuto da poco la diagnosi per il proprio bimbo, o che comunque si sono avvicinate di recente all’associazione.

Per i bambini e i ragazzi fino ai 12 anni, oltre al consueto servizio di animazione, tornano i laboratori di videogioco, droni, pet terapy, mindfullness e ludico-spertivo.

L’evento verrà trasmesso in streaming in italiano ed inglese.

La Conferenza verrà realizzata anche grazie al supporto di numerosi sponsor, tra i quali si ringraziano, in particolare Italfarmaco, PTC Therapeutics, Dyne Therapeutics e Sarepta Therapeutics.

Iscriviti anche tu!

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Per informazioni

Tel. 06/66182811 – associazione@parentproject.it

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