Archiver, Autore presso Parent Project aps

Gorini e Guglielmo giocano

Sabato 8 aprile, la Pro Loco di Lisciano Niccone (PG) presenta una serata a favore di Parent Project onlus. La serata sarà intitolata "Gorini e Guglielmo giocano" e vedrà la speciale partecipazione di Angelo Fanelli che racconterà i video messaggi di Vittorio Gorini, detto il Gorino - inventore, filosofo autodidatta e libero pensatore.

I partecipanti potranno degustare le specialità della cucina contadina e di strada proposte dai cuochi della valle: la scelta prevede fagioli e cotiche, coratella, sformato di verdure, frittata contadina, quadrucci e ceci, trippa al pomodoro, cinghiale alla cacciatora.

I fondi raccolti andranno a sostegno del progetto di ricerca “L’utilizzo di cellule di Sertoli microincapsulate nella distrofia muscolare di Duchenne. Verso l’applicazione sui pazienti”, coordinato dal Prof. Guglielmo Sorci, dell’Università di Perugia e dedicato ad indagare l’applicabilità di una potenziale strategia terapeutica basata sull’impiego di cellule di Sertoli per contrastare l’infiammazione e la degenerazione muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne.

L'evento viene realizzato in collaborazione con Liberopensatore.it, Sagra dei Bringoli, Valdipierle in allegria e con il gruppo Dinobikers e patrocinata dai Comuni di Umbertide e Lisciano Niccone.

Per info e prenotazioni:

Maurizio - Tel. 339/8945780

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Un nuovo parco giochi accessibile per i bambini di Stroncone

L’iniziativa, nata da Parent Project onlus, è rivolta all’inclusione dei bambini con disabilità motorie

9 aprile 2017

Via Madonna del Colle

Stroncone (TR) – Ore 15.30

Domenica 9 aprile, alle ore 15:30, verrà inaugurato il nuovo parco giochi accessibile “Madonna del Colle” a Stroncone (TR).

L’iniziativa è ispirata dall’obiettivo di creare un’area ludica fruibile da tutti i bambini della zona, grazie all’installazione di giochi pensati per bambini con ridotta mobilità motoria e non: un luogo aperto e inclusivo, nel quale tutti i piccoli si possano divertire, per contribuire alla costruzione di una società a misura di ogni bambino. In questo modo, il parco comunale di Stroncone diviene un modello virtuoso di spazio pubblico accessibile ed integrato.

A promuovere il progetto, intitolato “La giostra della vita”, è stata Parent Project onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, una patologia genetica rara per la quale non esiste ancora una cura.

La realizzazione del progetto è stata possibile grazie al sostegno della Fondazione Cassa di Risparmio di Terni e Narni e alla collaborazione con il Comune di Stroncone – che ha messo a disposizione il parco al cui interno è stata allestita l’area gioco – e con l’associazione di volontariato I Pagliacci, che ha realizzato percorsi ludici integrati nelle scuole del territorio, coinvolgendo oltre 250 bambini.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su 3.500 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. La distrofia di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia però da paziente a paziente. Al momento, non esiste una cura.

Per informazioni
Parent Project onlus
Tel. 06/66182811
associazione@parentproject.it
www.parentproject.it

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ACCESSO A RAXONE, NOTIZIE DA AIFA

Condividiamo con voi la notizia del parere negativo ricevuto della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA, alla richiesta presentata dalla nostra associazione, d’inserire il farmaco Raxone (idebenone) nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per la Distrofia Muscolare di Duchenne.

Come sapete, il trattamento con il Raxone ha evidenziato un impatto positivo sulla funzionalità respiratoria dei pazienti Duchenne che non assumono cortisone in un trial clinico di fase 3. I risultati positivi raccolti ci avevano spinto a presentare la richiesta d’inserimento in 648 nel tentativo di consentire un accesso rapido al farmaco per i pazienti. La legge 648/96 infatti, è uno degli strumenti attraverso i quali in Italia, nel caso in cui sussistano alcuni prerequisiti, è possibile avere accesso a farmaci non ancora autorizzati o autorizzati in altri paesi ma che non hanno ancora concluso l’iter nazionale che ne consente l’accesso ai pazienti.

In questo caso, il “no” all’inserimento in 648, indica che un accesso rapido al Raxone non sarà possibile secondo AIFA attraverso questo iter, ma non esclude l’accesso al trattamento attraverso percorsi autorizzativi nazionali alternativi o mediante la procedura standard europea attualmente in corso, che dovrebbe terminare a breve con il parere della commissione EMA sulla richiesta di autorizzare la commercializzazione del farmaco nei paesi dell’Unione europea presentata dalla sviluppatrice di Raxone, Santhera.

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Festa dei fiori e della vita a Locate di Triulzi!

Sabato 1 e domenica 2 aprile, a partire dalle 8:00, si svolgerà, in piazza della Vittoria a Locate Triulzi (Milano), la 37° edizione della Festa dei fiori e della vita.

Il Ricavato della manifestazione sarà devoluto alla ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

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Il Link Della Registrazione Del Webinar Sulla Distrofia Muscolare Duchenne E Becker

Per rivedere la registrazione del webinar potete cliccare al seguente link

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Le nostre storie

Vita indipendete

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SUMMIT PROLUNGA IL TRIAL CLINICO PHASEOUT DMD ATTUALMENTE IN CORSO CON EZUTROMID NEI PAZIENTI CON DMD

• La decisione fa seguito alla revisione intermedia sulla sicurezza da parte del Comitato indipendente di Monitoraggio dei Dati di PhaseOut DMD

Oxford, Regno Unito, 27 marzo 2017 - Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), una company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia che procederà con la fase di estensione pianificata per PhaseOut DMD, un trial clinico di fase 2 che sta valutando il modulatore dell’utrofina ezutromid, sottoposta ad approvazione regolatoria. Questa decisione segue la valutazione intermedia dei dati sulla sicurezza e tollerabilità provenienti dal trial in corso, da parte di un Comitato indipendente di Monitoraggio dei Dati ('DMC') e il suo supporto ai piani di Summit di estendere la sperimentazione clinica.

Summit ha ora sottoposto ad approvazione regolatoria l’estensione di PhaseOut DMD all’Agenzia Regolatoria dei prodotti medicinali e per la salute del Regno Unito e al Comitato Etico, e ha presentato gli aggiornamenti regalotori necessari alla statunitense Food and Drug Administration. Queste sottomissioni hanno lo scopo di facilitare il passaggio dei pazienti che partecipano al trial PhaseOut DMD alla fase di estensione in aperto alla fine delle prime 48 settimane di somministrazione di ezutromid senza interrompere la somministrazione. La fase di estensione servirà a raccogliere dati sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine e si prevede che durerà fino a quando ezutromid riceverà l'approvazione alla commercializzazione nel paese in oggetto o fino a quando il suo sviluppo verrà interrotto.

"La fase di estensione proposta ci permetterà di raccogliere dati importanti sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di ezutromid in pazienti con DMD che riteniamo costituirà parte del pacchetto di dati necessari per le sottomissioni future per l'approvazione regolatoria di ezutromid," ha commentato Ralf Rosskamp, MD, Medical Officer di Summit. "Mentre il trial PhaseOut DMD prosegue con l'obiettivo di dimostrare il proof of concept per ezutromid, siamo lieti di vedere che il DMC supporta l'estensione del trial sulla base della loro revisione dei dati sulla sicurezza e tollerabilità disponibili fino ad oggi, che includono i dati di pazienti che hanno avuto la somministrazione per periodi di tempo più lunghi rispetto a quelli valutati in precedenza."

Oltre alla fase di estensione dello studio, la sottomissione regolatoria include anche l'aggiunta di un braccio sulla sicurezza per consentire l'arruolamento dei pazienti che hanno precedentemente preso parte ai trial clinici di fase 1 con ezutromid, ma che non soddisfano i criteri di inclusione per PhaseOut DMD. Anche se chiediamo l'approvazione regolatoria per il braccio di sicurezza, i tempi per l'inclusione di questi pazienti nello studio deve essere stabilita.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Akashi Therapeutics riceve l’autorizzazione dall’FDA per riprendere lo sviluppo clinico di HT-100

22 marzo 2017

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Akashi Therapeutics, Inc. un’azienda biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha completato la sua revisione e ha concluso che Akashi può riprendere lo sviluppo clinico di HT-100 (alofuginone a lento rilascio) nei pazienti con una qualsiasi mutazione genetica che causa la DMD, una patologia rara che comporta la degenerazione muscolare e che limita le aspettative di vita dei ragazzi. Akashi pianifica di iniziare un nuovo studio, HALO-DMD-04.

“Siamo lieti di apprendere che l’FDA sta consentendo ad Akashi di riprendere lo sviluppo clinico con HT-100”, ha detto Pat Furlong, Presidente Fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). “Prevenire la fibrosi è un obiettivo importante e una parte essenziale di una terapia combinata che sarebbe necessaria per fermare la Duchenne. Siamo lieti di essere partner con Akashi per lo sviluppo di terapie importanti per la Duchenne”.

La company prevede di iniziare il nuovo studio clinico il prima possibile e si sta confrontando con potenziali investitori e partner di sviluppo rispetto allo sviluppo clinico e commercializzazione di HT-100 così come di DT-200 (modulatore selettivo del recettore per gli androgeni) e AT-300 (modulatore dei canali cationici) entrambi nuovi composti complementari per il potenziale trattamento di tutti i pazienti DMD indipendentemente dalla loro specifica mutazione genetica.

“il nostro obiettivo continua ad essere il miglioramento della vita dei pazienti affetti da DMD e di altre patologie muscolari” ha detto Marc Blaustein, Chief Executive Officer di Akashi Therapeutics. “Siamo lieti che la FDA sia in accordo con la nostra conclusione che reputa appropiato riprendere lo sviluppo di HT-100 e sono ansioso di proseguire con il trial il più rapidamente possibile.”

HALO-DMD-04 valuterà la sicurezza, tollerabilità e attività farmacocinetica e farmacodinamica di HT-100 ad un nuovo dosaggio più basso pari a 150 µg/giorno ed elimina l’impiego di terapie anti-emetiche da parte dei partecipanti. I dati provenienti dai precedenti studi clinici con HT-100 nella DMD hanno indicato che i dosaggi più bassi testati (a partire da 300 µg/giorno) erano efficaci almeno tanto quanto i dosaggi più elevati (fino a 1500 µg/giorno) studiati in una popolazione di soggetti che includeva ragazzi sia deambulanti che non.

HT-100, una terapia per somministrazione orale a lento rilascio, viene studiata per la sua capacità di ridurre la fibrosi e l’infiammazione e promuovere la rigenerazione di fibre muscolari sane nei pazienti DMD. In un’analisi diffusa in precedenza dei risultati provenienti dal trial nei pazienti DMD, i dati hanno mostrato un promettente miglioramento nella forza muscolare nei ragazzi delle coorti trattate con i tre dosaggi più bassi. Questi miglioramenti nella forza piuttosto che solo un tasso di declino più lento, sono constatazioni molto inusuali nei ragazzi DMD deambulanti di età pari o superiore ai 7 anni e nei ragazzi DMD non deambulanti.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onus

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 La distrofia muscolare Duchenne e la cellula di Sertoli  Evento organizzato in collaborazione con Parent Project onlus

Perugia, venerdì 31 marzo 2017 – ore 15

Aula Magna Scuola Interdipartimentale Medicina e Chirurgia, Sant’Andrea delle Fatte

Venerdì 31 marzo, ore 15,00 a Perugia, presso l’Aula Magna della Scuola Interdipartimentale di Medicina e Chirurgia dell’Università, si svolgerà un convegno dedicato alla distrofia muscolare di Duchenne, organizzato dalla Scuola Interdipartimentale di Medicina e Chirurgia e dall’Accademia Anatomico-Chirurgica di Perugia, in collaborazione con Parent Project onlus, l’Associazione di genitori di bambini e ragazzi affetti da questa grave patologia genetica rara.

Il convegno vedrà la partecipazione di: Magnifico Rettore, Franco Moriconi, Direttore Generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Emilio Duca, Direttore Generale dell’Azienda Ospedaliera di Terni, Maurizio Dal Maso, oltre ad accademici e ricercatori impegnati in studi correlati con la distrofia muscolare di Duchenne.

Al centro dell’incontro sarà il progetto di ricerca “L’utilizzo di cellule di Sertoli microincapsulate nella distrofia muscolare di Duchenne. Verso l’applicazione sui pazienti”, coordinato dal Prof. Guglielmo Sorci (Dipartimento Medicina Sperimentale) in collaborazione con i professori Riccardo Calafiore (Dipartimento Medicina) e Giovanni Luca (Dipartimento Medicina Sperimentale).

L’iniziativa ha lo scopo di indagare l’applicabilità di una potenziale strategia terapeutica basata sull’impiego di cellule di Sertoli per contrastare l’infiammazione e la degenerazione muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. Al momento, non esiste una cura. I progetti di ricerca e il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare hanno permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita dei ragazzi.

A rappresentare il mondo associativo legato alla comunità Duchenne, interverrà Nicoletta Madia, Responsabile comunicazione, raccolta fondi e relazioni internazionali di Parent Project onlus, realtà da 20 anni impegnata nel sostegno alla ricerca e nel supporto alle famiglie che convivono con la patologia.

A margine dell’incontro, chi lo desidera potrà contribuire a sostenere il progetto coordinato dal Prof. Guglielmo Sorci, prenotando le uova pasquali di Parent Project, nell’ambito della campagna nazionale di raccolta fondi “A Pasqua fai una sorpresa alla ricerca!” promossa dalla onlus. Quest’anno il ricavato dell’iniziativa verrà devoluto al progetto dedicato alle cellule di Sertoli.

Ingresso libero.
Programma

La Scuola Interdipartimentale di Medicina e Chirurgia, istituita nel 2014 a seguito dell’abrogazione delle Facoltà nelle università italiane, è la struttura di raccordo dei Dipartimenti di Medicina, Medicina Sperimentale, e Scienze Chirurgiche e Biomediche dell’Università degli Studi di Perugia, avente quale scopo il coordinamento delle attività didattiche dei Corsi di Laurea afferenti ai tre Dipartimenti e delle connesse attività assistenziali presso il Policlinico “Santa Maria della Misericordia” in Perugia e il Policlinico “Santa Maria” in Terni

(http://www.unipg.it/ateneo/organizzazione/scuola-interdipartimentale-di-medicina-e-chirurgia).

L’Accademia Anatomico-Chirurgica di Perugia è stata fondata nel 1802 per merito del Prof. Pacifico Luigi Pascucci, medico e docente di materia medica. Nato a Perugia nel 1774, Pascucci progetta e realizza l’Accademia Anatomico-Chirurgica e compila nel 1802 il primo statuto della stessa. Questa data rappresenta l’atto di nascita dell’Accademia. Il riconoscimento ufficiale dell’Accademia avviene quasi immediatamente da parte del Cardinale Agostino Rivarola, Visitatore Apostolico in Perugia. Il 2 Ottobre 1993 viene pubblicato nella Gazzetta Ufficiale, Serie Generale No. 232, l’attuale Statuto dell’Accademia Anatomico-Chirurgica di Perugia, a seguito di apposito decreto del Ministero dell’Università e della Ricerca Scientifica e Tecnologica del 13 Novembre 1992. L’Accademia si configura come un Ente Morale che si dedica a ospitare sedute scientifiche in ambito biomedico, a patrocinare premi di laurea o di dottorato, a ospitare letture magistrali di eminenti studiosi, e a collaborare all’attività didattica del Corso di Laurea in Medicina e Chirurgia dell’Ateneo Perugino (http://www.med.unipg.it/accademia).

Parent Project onlus è un’associazione di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavoriamo per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei nostri bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che ci hanno fatto crescere fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.

www.parentproject.it

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