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Trial con givinostat anche per la Becker

L’importante notizia arriva direttamente da Italfarmaco con un Comunicato Stampa : givinostat sarà sperimentato anche per la distrofia muscolare di Becker.

Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi con proprietà antiinfiammatorie per il quale è già stato dimostrato, oltre alla sicurezza e alla tollerabilità, un effetto positivo sui segni istologici caratteristici della degenerazione muscolare della distrofia muscolare di Duchenne. Un punto di forza di questa molecola sperimentale è che non agisce in maniera specifica sul tipo di mutazione che causa la patologia ma agisce sull’infiammazione e sulla degenerazione muscolare in generale, lasciando così presupporre una possibile azione benefica anche su altri tipi di distrofie muscolari.

Nonostante gli importanti risultati ottenuti con givinostat nella Duchenne e la grande portata degli studi clinici in corso – i trial per la DMD sono ormai approdati alla fase 3 e coinvolgono 200 pazienti in 40 centri clinici tra Europa, Stati Uniti e Canada - non si era ancora mai parlato di sperimentazioni cliniche per la distrofia muscolare di Becker, almeno fino ad oggi…

Italfarmaco ha annunciato oggi che sarà avviato uno studio clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia di givinostat per la BMD. Il trial è parte del progetto “ ITF-Becker per un nuovo approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Becker (DMB)” risultato tra i 12 vincitori del bando “Accordi per la ricerca e l’innovazione” lanciato della Regione Lombardia e riceverà il sostegno da parte della Regione nell’ambito del programma operativo regionale 2014-2020 obiettivo “Investimenti in favore della crescita e dell’occupazione”.

Lo studio sarà condotto in un unico centro clinico: l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. Al momento non abbiamo ulteriori dettagli sul trial ma li condivideremo con voi non appena saranno disponibili.

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XV Conferenza Internazionale di Parent Project onlus: Verso la disponibilità di nuove terapie

Pubblichiamo una serie di report ideati per raccontarvi quello che è stato illustrato nell'ambito della ricerca preclinica e clinica in occasione della XV Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Dalla ricerca di base nuove strategie per combattere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Studi clinici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker- il cammino continua
Studi clinici per la distrofia muscolare di Duchenne - dalla fase 3 alle prime conquiste
XV Conferenza Internazionale di Parent Project onlus: Verso la disponibilità di nuove terapie

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Videointervista ad Andrea Marcellusi - XV Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Pubblichiamo una serie di interviste realizzate in occasione della XV Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Graziella Messina - Università di Milano
Adele D'Amico - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Andrea Marcellusi - Università di Tor Vergata, Roma
XV Conferenza internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

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Brochure Abbiamo a cuore le nostre donne

Per colmare questa lacuna, Parent Project onlus ha ideato una brochure che raccoglie una serie di importanti informazioni da sapere riguardo alle “donne portatrici”. Gli argomenti trattati vanno dalle basi genetiche dell’ereditarietà della DMD e BMD all’iter da seguire per sapere se la mutazione genetica è presente nella donna e trasmissibile, e dalla pianificazione consapevole di una gravidanza se si è portatrici alla gestione più appropriata del proprio stato di salute.

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Abbiamo a cuore le nostre donne

La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una patologia per la quale i pazienti e le famiglie hanno a disposizione molte informazioni: esistono linee guida riconosciute a livello internazionale e diversi materiale informativo e divulgativo di qualità che copre molti aspetti della malattia. Nonostante ciò alcune specifiche tematiche mancano ancora di un’informazione univoca ed esaustiva, una di queste riguarda le “donne portatrici”.
Per colmare questa lacuna, Parent Project onlus ha ideato una brochure che raccoglie una serie di importanti informazioni da sapere riguardo alle “donne portatrici”. Gli argomenti trattati vanno dalle basi genetiche dell’ereditarietà della DMD e BMD all’iter da seguire per sapere se la mutazione genetica è presente nella donna e trasmissibile, e dalla pianificazione consapevole di una gravidanza se si è portatrici alla gestione più appropriata del proprio stato di salute.
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Il 3° Mini Trail Valcabbia al fianco della ricerca sulla distrofia

L’evento podistico supporterà, attraverso Parent Project onlus, la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Lunedì 17 aprile 2017

Partenza ed arrivo in Piazza Carabelli – Meina (NO)

Iscrizioni entro le ore 9.30

Lunedì 17 aprile si svolgerà a Meina (NO) la terza edizione del Mini Trail Valcabbia, evento podistico non competitivo organizzato dalla Pro Loco cittadina, con il patrocinio del Comune.

La manifestazione anche quest’anno contribuirà a sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, patologia genetica degenerativa che colpisce bambini e ragazzi e non ha ancora una cura.

L’iscrizione è ad offerta libera; il ricavato dell'evento podistico sarà devoluto interamente a Parent Project onlus, associazione di genitori di bambini e ragazzi affetti da DMD/BMD, a favore della ricerca su questa patologia.

La partenza sarà alle ore 10; i volontari dell'associazione saranno presenti con un punto informativo, presso il quale sarà possibile ricevere materiale divulgativo.

Sono previsti due percorsi. Il primo, più breve e molto panoramico, ma non adatto ai passeggini, prevede 3,8 km con un dislivello di 170 metri, mentre il secondo, di 9 km, prevede un dislivello di 350 metri e si articola per buona parte all’interno di un’area boschiva.

In caso di maltempo, la manifestazione verrà posticipata a domenica 23 aprile.

Per informazioni sull'organizzazione: tel. Elena Colombo - 333/6778185
Per informazioni sul percorso: tel. Sebastiano Fortina - 347/5731792

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Distrofia di duchenne, in commercio la prima terapia per le mutazioni nonsenso

Condividiamo il comunicato stampa relativo alla commercializzazione di Ataluren (Translarna™), farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dovuta a mutazione nonsenso nei pazienti ancora deambulanti di età uguale o superiore ai 5 anni.
Distrofia di duchenne, in commercio la prima terapia per le mutazioni nonsenso

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Cefalù –Etna, in corsa contro la distrofia muscolare di Duchenne

Un gruppo di ciclisti amatori a sostegno di Parent Project onlus

Domenica 23 aprile 2017

Domenica 23 aprile un gruppo di circa 20 ciclisti amatoriali percorrerà i 180 km della tappa Cefalù – Etna, con la finalità di sensibilizzare il pubblico riguardo alla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave malattia genetica rara che si manifesta in età infantile e che non ha ancora una cura.
Il gruppo, che ha già percorso la tappa Pedara – Messina nello scorso mese di novembre, è coordinato da Maurizio Guanta, delegato territoriale dell’associazione Parent Project, che riunisce i genitori di bambini e ragazzi affetti dalla patologia.
Sempre sul tragitto della Cefalù- Etna, il prossimo 9 maggio, si svolgerà la quarta tappa del Giro d’Italia: si tratta di una delle frazioni tra le più difficili ed attese, caratterizzata da 3500 m di dislivello.
«Saranno dieci ore intense di pedalata, con l’obiettivo di diffondere una maggiore consapevolezza su questa realtà. Abbiamo scelto una tappa impegnativa, a rappresentare simbolicamente la determinazione con cui la comunità Duchenne e Becker combatte per costruire un futuro migliore per bambini e ragazzi che convivono con la patologia» spiega Maurizio Guanta. «Abbiamo ricevuto molte adesioni: i Salitomani di Catania, Bici &Bike di Messina, il Barbagianni’s Team di Messina, il Bici Club Stefanese, l’Asd Bici e Natura correranno con noi».
Per adesioni:
Maurizio Guanta – Tel. 347/6247070

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A Tito il Meeting territoriale di Parent Project onlus

Un importante momento di incontro tra famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Sabato 8 aprile 2017

Hotel Santa Loja

C. da Santa Loya, s/n – Tito (PZ)

Ore 10.00 – 15.30

Roma, aprile 2017

Sabato 8 aprile si terrà, presso l’Hotel Santa Loja di Tito (PZ), un Meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzato da Parent Project onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi che convivono con questa patologia genetica rara.

Il meeting sarà dedicato alla gestione clinica dei giovani pazienti e rappresenterà un’occasione di approfondimento, oltre che un importante momento d’incontro e confronto tra famiglie, medici ed operatori della regione. Parent Project ha recentemente inaugurato un nuovo Centro Ascolto Duchenne a Potenza e questo appuntamento è mirato ad offrire una nuova occasione per ampliare e rafforzare la rete territoriale dell’associazione.

Accanto alla Conferenza Internazionale, svoltasi, quest’anno, dal 17 al 19 febbraio 2017, che ha offerto un panorama sui temi legati alla ricerca e alle sperimentazioni in corso, Parent Project onlus organizza, periodicamente, alcuni incontri territoriali. Questi meeting sono volti ad informare le famiglie e le realtà del territorio sullo stato della ricerca, illustrando i filoni di ricerca attuali e più promettenti e della gestione clinica dei pazienti: dalla diagnosi, alle corrette procedure fisioterapiche, alla riabilitazione respiratoria, agli aspetti psicologici.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. Al momento, non esiste una cura. I progetti di ricerca e il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare hanno permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita dei ragazzi. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia da paziente a paziente.

I recenti progressi del lavoro di molti gruppi di ricerca scientifica in Italia e in tutto il mondo hanno contribuito ad offrire ai pazienti Duchenne e Becker ed alle loro famiglie una ragione in più per vivere serenamente la propria vita, guardando con fiducia al futuro. Da qui l’impegno dell’Associazione, da un lato, a farsi mediatrice e facilitatrice nel flusso di informazioni che riguardano la malattia (promuovendo anche network ed incontri tra professionisti) e dall’altro a svolgere un ruolo di garante della loro correttezza e fondatezza.

Scarica il programma
Per informazioni:
Parent Project onlus
Tel. 06/66182811
associazione@parentproject.it
www.parentproject.it
Centro Ascolto Duchenne Basilicata
Parent Project onlus
Rosanna Benedetto - tel. 366/8416627
cadbasilicata@parentproject.it

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