PARENT PROJECT ALLA FESTA DEL CINEMA DI ROMA

imagesIn occasione del FESTIVAL INTERNAZIONALE DEL FILM DI ROMA e grazie alla collaborazione di FONDAZIONE CINEMA PER ROMA, CIAL (Consorzio Imballaggi Alluminio) ed EMMEPI STRATEGIE, PARENT PROJECT ONLUS inviterà gli attori e registi presenti al Festival del Cinema di Roma, a firmare le due Riciclette donate dal CIAL.

Le riciclette firmate saranno consegnate al Sindaco Ignazio Marino ed al Ministro della Salute Beatrice Lorenzin, come simbolico riconoscimento del loro impegno a sostenere gli sforzi e le campagne di Parent Project per finanziare la ricerca   scientifica. Con questa iniziativa Parent Project vuole aggiungere un nuovo significato ad un oggetto che di per sé racchiude già il valore del rispetto. Perché è attraverso semplici azioni che possiamo imparare a rispettare l’ambiente, a costruire un mondo che veda le diversità come fonte di ricchezza tra gli esseri umani e che tuteli il diritto ad un futuro di qualità come un diritto universale.

La consegna delle riciclette firmate avverrà in occasione della XII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che si svolgerà a Roma dal 21 al 23 febbraio 2014 e che riunisce medici, ricercatori e familiari di tutto il mondo.

Con 800 lattine di alluminio il Cial produce una ricicletta! Già in passato, nel corso di iniziative di sensibilizzazione, una ricicletta donata dal CIAL è stata firmata dagli attori che hanno interpretato il film “Romanzo Criminale” e messa all’asta. Questa iniziativa ha permesso a Parent Project di raccogliere fondi e finanziare la ricerca scientifica. Oggi Parent Project vuole replicare questo gesto in un contesto significativo ed importante come il Festival Internazionale del Film di Roma perché la costruzione di un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker può passare anche attraverso una firma.

Le riciclette saranno esposte a Villa Cuboni, Via Michele Mercati, 24  00197 Roma


UN PROGETTO DAL CUORE - MERCATINO NATALIZIO DI GROSSETO

Locandina Mercatino Natale 2013Anche quest'anno nei giorni 6-7-8 e 9 Dicembre presso la sala contrattazioni della Camera di Commercio di Grosseto si terrà il Mercatino di Natale . Sarà presente BABBO NATALE.
1 anno di lavoro, oltre 100 volontari e 30 aziende locali, hanno reso possibile anche quest'anno il nostro tradizionale appuntamento con la solidarietà: Un progetto dal cuore, il mercatino coordinato dal delegato territoriale Michela Scartabelli, che ha nuovamente saputo coinvolgere un'intera comunità intorno alla causa di Parent Project.
L'evento è patrocinato dal Comune e dalla Provincia di Grosseto, oltre che dall'ormai storico partner Camera di Commercio di Grosseto.
Seguici su www.facebook.com/unprogetto.dalcuore?fref=ts e su unprogettodalcuore.blogspot.com
 
Programma:
PER I PIU' PICCOLI
VENERDI' 6 POMERIGGIO 
FIFINELLA TRUCCABIMBI
JENNY e VALENTINA CON LE LETTURE PER I BAMBINI
SABATO 7 DIC DALLE 10 ALLE 12 E DALLE 17 ALLE 19 e
DOMENICA 8 DIC DALLE 10 ALLE 12 E DALLE 17 ALLE 19

BABBO NATALE
SABATO POMERIGGIO DALLE 15,00
LA SERRATA CON IL PONY "NEVE"
PER I PIU' GRANDI
SABATO 7 DIC E DOMENICA 8 DIC
LEDA CON I SUOI PRODOTTI DI BELLEZZA
DOMENICA 8 DIC
DEBORAH CON IL DECORA UNGHIE


COMUNICATO 30.10.13

Alla Maratona di New York contro la distrofia di Duchenne

Carlo Tozzi guida il gruppo di runner che partecipa per il Fondo Alessandro Cannella di Parent Project Onlus che raccoglie fondi per finanziare la ricerca per le mutazioni meno comuni che causano la grave malattia rara.
 
Alla New York City Marathon, che si svolge domenica 3 novembre, ci saranno anche Carlo Tozzi, Filippo Barbara, Roberto Marotta e Paolo De Vito che, con grande solidarietà, hanno deciso di correre per sostenere il Fondo Alessandro Cannella istituito da Ilaria Baldi e Massimo Cannella, due cari amici di Carlo Tozzi che stanno portando avanti un forte impegno contro la distrofia muscolare di Duchenne finanziando i progetti di ricerca dedicati alle mutazioni genetiche meno comuni che causano questa grave malattia rara.
Grazie alla raccolta realizzata dal Fondo Alessandro Cannella, istituito in Parent Project Onlus nel 2010, si è potuto avviare un importante studio guidato dalla ricercatrice Irene Bozzoni, del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università Sapienza di Roma che consentirà di ottenere preziose informazioni di base rispetto alla patogenesi della distrofia muscolare di Duchenne e di identificare nuove possibili aree d’intervento per lo sviluppo di ulteriori strategie terapeutiche e diagnostiche.
La Maratona di New York è considerata, da tutti gli appassionati, il più spettacolare evento sportivo al mondo con oltre 50.000 partecipanti tra professionisti e amatoriali e 2 milioni di spettatori. La prima edizione si svolse nel 1970 all’interno di Central Park, mentre nel 1976 in occasione del bicentenario dell’Indipendenza degli USA, l’organizzatore ridisegnò il percorso di 42 km e 195 metri affinché si potessero attraversare i cinque distretti di New York: Staten Island, Brooklyn, Queens, Bronx e Manhattan, per giungere al traguardo in Central Park.
Per avere maggiori informazioni sul Fondo Alessandro Cannella e tenersi aggiornati sugli eventi, visitare il sito www.aiutiamoalessandro.org Per contribuire con una donazione: C/C Bancario presso Banca Prossima, IBAN: IT88 I033 5901 6001 0000 0014 387 intestato a Parent Project Onlus - Fondo Alessandro Cannella.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina che, in Italia, colpisce oltre 5000 persone. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che segue direttamente oltre 600 famiglie e fornisce informazioni e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile trovarle sul sito www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello -  f.bottello@parentproject.it
Tel. 06 66.18.28.11


Apre il centro di ascolto Liguria, con sede a Genova

foto_genovaParent Project Onlus prosegue l'azione di crescita, sviluppo e presenza nel territorio e dal 16 Ottobre 2013 è stato aperto il Centro di Ascolto Liguria, con sede a Genova.
Le gravi problematiche legate alla distrofia muscolare di Duchenne e Becker rendono indispensabile un intervento socio-sanitario integrato utile a garantire una presa in carico adeguata alle diverse esigenze. Per far fronte agli squilibri che derivano da questa situazione, il Centro Ascolto Duchenne si occupa di organizzare programmi di formazione, produrre e diffondere materiale informativo specifico, provvedere alla formazione di gruppi di interesse specifici, ottimizzare la rete di supporto per i pazienti e per le loro famiglie.
v_b_3La referente del Cad CAD Liguria è la dott.ssa Virginia Bizzarri, psicologa che si occuperà di creare una rete territoriale di servizi lavorando con ASL, scuole pubbliche e private, strutture convenzionate, affiancherà le famiglie offrendo sostegno psicologico, farà incontri nelle scuole, sarà presente nel Centro di Rifermentoi medico per supporto durante i trial, affiancherà le famiglie nella gestione delle pratiche quotidiane/burocratiche.
La sede in una ex sede Enel i cui locali sono stati ceduti dal comune di Genova alla P.A. Volontari del Soccorso che hanno concesso, con grande spirito di solidarietà, un'ampia stanza in comodato d'uso gratuito a Parent Project Onlus.
Un ringraziamento particolarmente sentito va dunque alla P.A. Volontari del Soccorso, nelle persone del Presidente Antonino Iacono e Vice-Presidente Lino Cavicchini.
La dott.ssa Virginia Bizzarri è presente presso il CAD Liguria lunedì, mercoledì e venerdì (9/13–14/16), martedì e giovedì (9/13– 14/16.30), contattandola ai numeri 010/3026060 e 388/3727673 e via e-mail a: cadliguria@parentproject.it
La sede del CAD Liguria è in via Canevari 87R - alle spalle della stazione Brignole - accessibile e con possibilità di parcheggio interno.
E' raggiungibile dalla A12, uscita Genova EST; dalla stazione Brignole con 4/5 minuti a piedi o con una fermata con uno degli autobus 14/18/49; dalla stazione Piazza Principe o da qualunque altro luogo raggiunto dalla metropolitana, prendendo la metro fino alla fermata Brignole.

 


GIVINOSTAT: AGGIORNAMENTO SUL TRIAL

provette_verticaleRiceviamo da Italfarmaco e pubblichiamo un aggiornamento sul trial clinico di fase 1/2 con Givinostat, un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC), in pazienti con DMD.
Questa sperimentazione nasce da anni di ricerca di base del team del professor Pier Lorenzo Puri, finanziato da Parent Project onlus. Questo passaggio dalla ricerca di base alla sperimentazione clinica è uno dei pochi esempi in Italia di ricerca traslazionale (ossia quel ramo della ricerca che si occupa di trasferire le scoperte dal laboratorio all’applicazione clinica).
Italfarmaco sta conducendo uno studio clinico denominato “Studio in due fasi per valutare la sicurezza, tollerabilità, la farmacocinetica, gli effetti sull’istologia e nei differenti parametri clinici di Givinostat in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne”.
L’obiettivo primario dello studio è dimostrare - attraverso l’osservazione di un aumento della componente muscolare nelle biopsie dei pazienti trattati per un anno - che Givinostat è in grado di stimolare  la rigenerazione muscolare.
L’efficacia della terapia sarà valutata anche misurando l’effetto di Givinostat sulla funzionalità, confrontando i valori di scale di valutazione funzionale come 6MWT, PUL e NSAA prima e dopo un anno di trattamento.
Durante lo studio, la sicurezza e la tollerabilità vengono valutati attraverso controlli periodici sullo stato fisico, ECG, test di funzionalità polmonare ed esami di laboratorio.
Per questo studio sono stati reclutati 20 pazienti dai 7 ai 10 anni in 4 centri in Italia (Ospedale Bambin Gesù – Roma, Policlinico Gemelli – Roma, Policlinico Martino – Messina, Ospedale Maggiore Policlinico – Milano).
La prima parte dello studio, finalizzata a identificare il dosaggio ottimale del farmaco, è iniziata a maggio 2013 ed è terminata alla fine di giugno 2013. Durante questa fase, i pazienti sono stati suddivisi in gruppi e trattati con Givinostat a 3 differenti dosaggi (dose bassa, intermedia e alta); nel corso dell’intero periodo sono stati collezionati ed analizzati i dati relativi alla sicurezza e alla tollerabilità.
In accordo con il protocollo dello studio, la somministrazione al dosaggio alto è stata abbandonata a causa della comparsa di effetti collaterali: due degli otto pazienti che hanno assunto questo dosaggio hanno infatti mostrato una significativa diminuzione nei livelli delle piastrine. I livelli sono tornati a valori normali dopo aver sospeso la somministrazione del farmaco.
I dosaggi bassi e intermedi sono risultati invece generalmente ben tollerati; in entrambi i casi gli unici effetti collaterali riscontrati sono stati alcuni episodi di diarrea e di abbassamento piastrinico di lieve entità e che si sono risolti spontaneamente.
A luglio 2013 i pazienti arruolati nella prima parte dello studio sono passati alla seconda fase che prevede la somministrazione di Givinostat al dosaggio precedentemente definito.
La conclusione dello studio è prevista per la fine di luglio 2014.
Parent Project onlus è coinvolto in questo trial non solo per la comunicazione degli aggiornamenti relativi allo sviluppo dello studio, ma anche da un punto di vista operativo. Durante lo studio, Parent Project onlus ha supportato e continuerà a supportare le famiglie dei pazienti arruolati. Psicologhe specializzate, precedentemente formate dallo staff di Parent Project Onlus, seguono le famiglie nei centri coinvolti. Gli specialisti affiancano l’équipe medica dell’ospedale, accogliendo le esigenze dei familiari, ascoltando, supportando e condividendo le speranze e le paure con le famiglie e i pazienti coinvolti nel lungo percorso che li attende, comprendendo colloqui individuali se richiesti e/o ritenuti necessari.
Inoltre, Parent Project onlus in accordo con Italfarmaco e con l’amministrazione locale degli ospedali agevola le procedure per il rimborso delle spese affrontate dalle famiglie per raggiungere i centri clinici e partecipare allo studio.

COMUNICATO 28.10.13

Parent Project Onlus a “Sas tappas in Mamujada”

Dal 1 al 3 novembre a Mamoiada, in provincia di Nuoro, la solidarietà è dedicata alle famiglie che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
 
C’è grande attesa per la Rassegna enogastronomica e prodotti artigianali “Sas Tappas in Mamujada” che per tre giorni riempirà le strade del piccolo paese nel cuore della Barbagia, di migliaia di persone che, come da tradizione, faranno tappa nelle cantine per gustare i piatti tipici barbaricini, dell’ottimo vino locale e potranno ammirare l’esposizione dei prodotti artigianali come ad esempio le maschere. Alla tappa numero 26, dove sarà presente l’associazione di genitori Parent Project Onlus, si potranno degustare degli ottimi spiedini di pecora e trovare i bellissimi gadget che serviranno a finanziare la ricerca di una cura per migliaia di bambini e ragazzi.
Ricco il programma della rassegna, che fa parte della ben più ampia e nota "Autunno in Barbagia", durante la quale ci sarà l’esibizione di molti Cori, l’apertura di diverse mostre e di magnifici itinerari legati all’arte e alla storia del paese. Tra gli eventi più attesi, la sfilata per le vie del centro storico dei Mamuthones e Issohadores dell’Associazione Proloco e dell’Associazione Atzeni-Beccoi.
Per trovare il programma completo si può visitare il sito www.tappasinmamujada.it/
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie. Il CAD, che si può contattare al Numero Verde 800 943 333, ha sede in Lombardia, Piemonte, Liguria, Marche, Lazio, Sardegna, Puglia, Campania, Calabria e Sicilia.
Per avere informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sardegna si può contattare il Centro Ascolto Duchenne che ha sede ad Assemini, in Via Parigi 9, in provincia di Cagliari ai numeri  070 7323171 – 388 3727686 o scrivendo a cadsardegna@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello  f.bottello@parentproject.it
06 66.18.28.11


COMUNICATO 23.10.13

Grazie alla Fondazione CRT si lavora ad un modello d’assistenza specialistica

Venerdì 25 ottobre 2013, alle ore 16 presso la sede del Centro Ascolto Duchenne di Moncalieri, si terrà la presentazione del Progetto “Costruire la vita autonoma” che consentirà di realizzare, in Piemonte, la prima esperienza di formazione e sperimentazione dell’assistenza specialistica dedicata ai pazienti affetti dalla grave malattia rara.
 

La distrofia muscolare di Duchenne/Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. La perdita definitiva della deambulazione autonoma avviene, generalmente, tra i 9 e i 14 anni fino a spostarsi esclusivamente con una carrozzina di tipo elettrico. Progressivamente possono cominciare a manifestarsi sintomi cardiaci e aumenta la debolezza dei muscoli respiratori e nei casi più gravi è necessario ricorrere, verso i 16 anni, alla ventilazione assistita, ma quasi sempre è necessario ricorrere a metodologie idonee ad aumentare l’efficacia della tosse (tosse assistita, spinta diaframmatica, in-exsufflator). La perdita progressiva delle altre abilità motorie prosegue, con grande variabilità nelle diverse persone e diventa severa verso i 22-24 anni. A causa di queste problematiche, i ragazzi affetti dalla Duchenne richiedono un’assistenza infermieristica domiciliare continua e le famiglie sono assorbite nello sforzo del mantenimento di una normale continuità della vita quotidiana.
Il Progetto di Parent Project Onlus, finanziato dalla Fondazione CRT con il bando Vivomeglio 2012, pone le basi per costruire un modello di intervento che ha come obiettivo quello di avviare una formazione per l’assistenza specifica in grado di rispondere ai bisogni delle famiglie che non trovano supporto altrove a causa della carenza di conoscenze e competenze specifiche sia da parte dei servizi sociali che sanitari.
Nella prima fase di lavoro, iniziato nel mese di giugno, sono stati coinvolti i ragazzi affetti da DMD/BMD e le loro famiglie, in uno studio delle esigenze assistenziali che ha consentito di definire le necessità formative dei futuri assistenti. Completata l’analisi dei bisogni, ha preso il via l’attività di formazione degli assistenti - secondo la duplice modalità in presenza e a distanza - che viene realizzata da formatori dello staff della Onlus e di organizzazioni partner specializzate nell’assistenza ai disabili. Al termine dell’attività di formazione, sarà avviata una fase di sperimentazione di assistenza con i ragazzi che si concluderà con una  raccolta di dati che verranno elaborati e diffusi al fine di favorire lo sviluppo di un modello replicabile anche in altre regioni dove ha sede il Centro Ascolto Duchenne e, successivamente, su tutto il territorio nazionale.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha attivato il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che, grazie ad una rete di professionisti, segue direttamente oltre 600 famiglie e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Per avere maggiori informazioni sul Progetto “Costruire la vita autonoma” si può contattare direttamente il Centro Ascolto Duchenne di Moncalieri, che ha sede in Corso Trieste 75/b, all’indirizzocadtorino@parentproject.it o g.david@parentproject.org Maggiori informazioni sui progetti nazionali di Parent Project Onlus è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sitowww.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello f.bottello@parentproject.it
06 66.18.28.11

Drisapersen: webinar e prime risposte

Come avevamo anticipato in una precedente comunicazione (leggi), martedì 15 ottobre alle 17.00, GSK e Prosensa organizzano un webinar per offrire alla comunità Duchenne la possibilità di discutere dell’interruzione del trial con drisapersen. Prosensa ha inoltre risposto ad alcune domande poste dai rappresentanti dei pazienti.

Il webinar
Per partecipare al webinar è necessario pre-registrarsi, fornendo nome e cognome, a questo indirizzo web:

E’ possibile effettuare la registrazione già da ora. Una volta ultimata la registrazione, verranno forniti i dettagli della conferenza e le istruzioni per partecipare. I dettagli della conferenza includono anche un link con i numeri telefonici  per accedere alla conference call. Gli organizzatori consigliano di utilizzare il numero verde e di ricorrere al numero locale standard in caso di problemi tecnici con il numero verde.

Il webinar si svolgerà in inglese. Parent Project onlus provvederà a fornire un report in italiano in tempi brevi.

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Prosensa risponde alle domande dei pazienti

Domanda - La decisione presa da Prosensa di continuare, benché molto positiva, porrà un problema per il team di GSK. Dall’inizio del trial clinico, la molecola è stata ulteriormente ottimizzata e adattata a ciascuno degli esoni rendendola difficilmente comparabile con le altre. Tuttavia, poiché le due biotech lavorano con molecole basate sullo stesso scheletro chimico,  è necessaria  una continuità di dialogo.
Risposta -  GSK detiene la licenza esclusiva per drisapersen, ed è sua la decisione di sospendere la somministrazione della molecola. Nonostante la condivisione dello stesso scheletro chimico renda tutte le molecole per l’Exon skipping simili tra loro, queste non possono ritenersi identiche. Inoltre, potrebbero esserci differenze anche all’interno del gruppo di pazienti trattabili per un determinato skipping. Prosensa continua ad impegnarsi nei confronti di drisapersen, dell’intero programma per la  Duchenne e con la comunità Duchenne. Durante i prossimi mesi, in cui i dati relativi ai diversi studi con drisapersen saranno analizzati in maggior dettaglio, i programmi condotti da Prosensa continueranno. Dai risultati delle analisi ci aspettiamo di ottenere maggiori informazioni riguardo agli effetti di drisapersen e alll’impatto sui programmi condotti da Prosensa.

D - La mia ultima domanda ed il mio ultimo commento riguarda il dialogo di GSK e Prosensa con gli enti regolatori, rispetto alle loro molecole e alla  piattaforma tecnologica delle strategie basate sulll’exon skipping in generale. Per esempio, l’iter regolatorio relativo alle molecole antisenso sviluppate, o che hanno una chimica differente, subirà ritardi dovuti a quanto accaduto? Potete fornire ulteriori chiarimenti in merito?

R - E’ troppo presto per prevedere l’impatto dei risultati degli studi di fase 3 sulle tempistiche e sulle tappe regolatorie relative ai programmi di Prosensa. Per capire meglio questi risultati dovremo attendere la valutazione completa del profilo rischio/beneficio del trattamento con drisapersen in tutti gli studi.
D - Potete per favore ripetere la dichiarazione rilasciata da Prosensa riguardante l’impatto dei dati di drisapersen sui programmi Prosensa?
R -  Anche se siamo delusi e sorpresi dello studio di fase 3 con drisapersen, il nostro impegno nei confronti di drisapersen e dell’intero programma per la distrofia muscolare di  Duchenne e della  comunità prosegue. Continueremo a lavorare a stretto contatto con GSK per comprendere meglio i dati, anche nel contesto degli altri studi controllati con placebo o in aperto. GSK ha dichiarato che è necessario altro tempo per una valutazione completa del profili rischio/beneficio del trattamento con drisapersen in tutti gli studi . GSK ha annunciato, inoltre che prevede di completare tale valutazione entro la fine dell’anno. Durante il periodo in cui i dati dei diversi studi con drisapersen saranno analizzati in maggior dettaglio, i programmi condotti da  Prosensa continueranno.
Dai risultati delle analisi ci aspettiamo di ottenere informazioni più dettagliate riguardo agli effetti di drisapersen e all’impatto sugli studi condotti da Prosensa.
Siamo molto grati alle famiglie che sostengono i programmi di Prosensa. Continueremo a comunicare nuove informazioni non appena saranno disponibili.


COMUNICATO 09.10.13

Al 34° Rally Città di Pistoia, Luca Artino corre per Parent Project Onlus

E’ un impegno importante, quello assunto con grande generosità dal pilota di rally Luca Artino che ha deciso di sostenere i genitori di Parent Project Onlus personalizzando, con il logo dell’associazione, la vettura Skoda Fabia S2000 con la quale corre insieme al copilota Fulvio Felicioni.
 
Grazie al diretto coinvolgimento del pilota anche l’organizzazione del 34° Rally Città di Pistoia, che avrà luogo il 12 e il 13 ottobre, ha sposato la causa della onlus ospitando i volontari che saranno presenti all’arrivo per raccogliere fondi per finanziare una cura per migliaia di bambini e ragazzi affetti dalla distrofia di Duchenne e Becker.
Artino e Felicioni parteciperanno al Rally Città di Pistoia con una Skoda Fabia S2000 di provenienza ufficiale della Race Art Technology, struttura di riferimento per la Casa boema in Svizzera, forte di una significativa esperienza internazionale, con la quale il pilota ha siglato l’accordo per una collaborazione resa possibile grazie all’apporto dei partner Pelletteria Zodiaco di Chiappi e Ronzano S.E.RIN. Srl e Bruno Antonio Costruzioni.
Il desiderio di aiutare Parent Project Onlus, nasce anche grazie ad un amico di Artino, il grande campione di ciclismo, tre volte Campione d’Italia, Giovanni Visconti che da anni è al fianco di Maurizio Guanta, il papà del piccolo Edoardo di Messina, che ha istituito il Fondo benefico “Amici di Edy”.
I due testimonial d’eccezione si troveranno, fianco a fianco, non solo nella solidarietà ma anche in pista in occasione del Monza Rally Show, in programma sull’autodromo brianzolo dal 21 al 24 novembre, dove il giovane pilota di Lamporecchio, avrà come copilota d’eccezione proprio Giovanni Visconti.
Artino e Visconti sono amici da tanto tempo, il progetto di correre insieme a Monza è nato da una semplice chiacchierata che è presto diventata realtà: “Con Giovanni siamo amici – dice Luca Artino – sentendomi spesso parlare di rally, pian piano si è convinto a provare. Sono sicuro che, uno sportivo come lui, ci metterà poco a calarsi nel ruolo del copilota e credo proprio sarà una bellissima esperienza per entrambi”.
Attivo da sole tre stagioni, Luca Artino quest’anno ha ceduto al fascino delle supercar da rally; al “Valdinievole”, dello scorso maggio, ha finito al quarto posto assoluto con la vettura Abarth Grande Punto S2000 della Rally Experienc, la stessa vettura con la quale sarà al via a Monza. Giovanni Visconti, oggi in forza al Team spagnolo Movistar, vincitore di due esaltanti tappe al Giro d’Italia di quest’anno e che è stato protagonista dei Mondiali di Ciclismo, che si sono appena conclusi in Toscana, è uno dei più forti scalatori a livello internazionale.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie e che fornisce un servizio gratuito di informazione del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Per maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus telefonare allo 06 66182811 o visitare il sito www.parentproject.it  Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
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