Paziente Esperto, al via il 1° corso EUPATI in lingua italiana: “Patient Engagement in Ricerca e Sviluppo dei Farmaci Innovativi”
Grazie all’Accademia dei Pazienti da oggi si apre il percorso formativo per Paziente Esperto.
Sabato 24 novembre 2018. L’obiettivo raggiungibile da oggi, grazie all’Accademia dei Pazienti Onlus – EUPATI Italia, è diventare esperti in temi come la Ricerca e Sviluppo dei farmaci, il percorso regolatorio dei farmaci, e in questo modo porsi come interlocutore autorevole nei confronti delle Istituzioni e degli enti decisionali.
E’ stato presentato oggi all’Ergife a Roma il 1° corso EUPATI- European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation – un progetto europeo nato nel 2012 grazie a una iniziativa di IMI (Innovative Medicines Initiative) con l’obiettivo di formare i pazienti e di coinvolgerli attivamente nel processo di Ricerca e Sviluppo dei farmaci.
Grazie al lavoro di questi ultimi anni di Accademia dei Pazienti, su 18 Paesi afferenti al progetto EUPATI, l’Italia è il primo paese a lanciare il corso EUPATI completamente tradotto nella propria lingua nazionale.
Dopo sei anni di duro lavoro questo è un sogno che si avvera –dice Dominique Van Doorne - Direttore scientifico del corso insieme a Silvano Berioli - abbiamo finalmente uno strumento che consente ai pazienti di ottenere una formazione di alto livello.
Sono oltre 50 i pazienti/caregiver/rappresentanti di pazienti iscritti al corso, pronti ad impegnarsi in una formazione di altissimo livello, finora non presente in Italia.
Parent Project onlus, che ha sostenuto fortemente il progetto di portare il corso in Italia, sarà presente attraverso l'adesione di 3 genitori corsisti e di due rappresentanti dell'Area scientifica dell'associazione, Francesca Ceradini e Fernanda De Angelis.
I pazienti Esperti EUPATI, già laureati nell’edizione europea del corso, hanno dato il benvenuto ai futuri esperti e li hanno incoraggiati a seguire con impegno tutto il corso della durata di 10 mesi – da gennaio a settembre 2019. La formazione prevede 160 ore di lavoro in remoto più 6 giornate “face to face” che si svolgeranno a Roma e che serviranno agli studenti ad approfondire i 6 temi del corso.
La finalità di questo corso è quella di preparare i futuri Pazienti Esperti EUPATI a dialogare e collaborare attivamente con le agenzie regolatorie, le istituzioni, gli enti di ricerca e le aziende farmaceutiche.
"Dopo aver completato il corso europeo – racconta Stefano Mazzariol, Paziente Esperto EUPATI - è stato per me un moltiplicarsi di opportunità e richieste di partecipazione ad attività legate alla ricerca. Questo mi ha fatto vivere in prima persona quanto il ruolo del Paziente Esperto sia fondamentale per tutti gli stakeholder.
Gli obiettivi del corso sono:
- Migliorare l’accesso per i pazienti e i loro rappresentanti alle informazioni nell’ambito del processo di Sviluppo e Ricerca dei Farmaci.
- Migliorare la capacità dei Pazienti di trasmettere la formazione all'interno delle loro organizzazioni
- Facilitare il dialogo alla pari del paziente con l’industria, l’accademia, le autorità e i comitati etici, assicurando una sana partnership tra pazienti e parti interessate nella ricerca e sviluppo, promuovendo l’accessibilità e la sicurezza.
Tra gli interventi, oltre ai membri del Comitato, Fabio Bongirolami, Direttore Generale della EduBP srl, partner tecnico del corso che ha illustrato agli studenti la piattaforma Moodle e Stefano Gambardella, tutor scientifico, che supporterà gli studenti per la parte dei contenuti.
“Quello di oggi sembra un punto di arrivo, ma in realtà è anche un punto di partenza: i futuri pazienti esperti dovranno farsi carico di un lavoro importante nella nostra società, portando le istanze dei pazienti in tutti i tavoli che si occupano di salute e l’Accademia dei Pazienti sarà al loro fianco.” Queste sono statele parole conclusive di Filippo Buccella, Presidente di Accademia dei Pazienti, che ha ricordato anche l’impegno che i pazienti dovranno assumersi nei prossimi anni.
Il Comitato Accademia dei Pazienti – EUPATI Italia è una Organizzazione Non Lucrativa di Utilità Sociale (Onlus) nata nel 2014 con lo scopo di sensibilizzare la pubblica opinione sulla formazione dei pazienti nell’ambito della ricerca e dello sviluppo dei farmaci, in linea con gli obiettivi perseguiti dal progetto Eupati – European Patients’ Accademy on Therapeutic Innovation.
Per informazioni:
Accademia dei Pazienti – EUPATI Italia
Silvia Starita
Tel. 3317794113
Screening neonatale: l’appello delle associazioni per l’allargamento alle malattie non metaboliche
Nei giorni scorsi, il gruppo parlamentare del Movimento 5 Stelle alla Camera ha firmato e presentato un emendamento (AC1334) alla legge di bilancio, proposto dall’On. Leda Volpi, per introdurre una modifica alla legge 167/2016 sullo screening neonatale metabolico allargato.
Il testo prevede che, oltre alle malattie metaboliche, la possibilità di beneficiare di questo importante strumento di prevenzione secondaria possa essere estesa a “le malattie neuromuscolari genetiche, le immunodeficienze congenite severe e le malattie da accumulo lisosomiale”; e che per questo vengano aumentati i fondi a copertura della legge stessa per un totale di 8 milioni di euro all’anno a partire dal 2019.
Appresa la notizia della presentazione dell'emendamento, 15 associazioni e federazioni, tra cui Parent Project onlus, rivolgono il proprio appello al Governo e al Parlamento.
Pubblichiamo di seguito il documento integrale.
All’attenzione del Ministro della Salute Giulia Grillo e agli altri membri del Governo,
agli Onorevoli Deputati,
agli Onorevoli Senatori.
Roma, 22 Novembre 2018
Egregi,
abbiamo appreso che, nei giorni scorsi, è stato presentato un emendamento (AC1334) alla Legge di Bilancio che propone una modifica alla legge 167/2016 sullo screening neonatale esteso. L’emendamento propone che la possibilità di beneficiare di questo importante strumento di prevenzione secondaria venga estesa a “le malattie neuromuscolari genetiche, le immunodeficienze congenite severe e le malattie da accumulo lisosomiale”, non rimanendo dunque limitato alle sole malattie metaboliche ereditarie.
Le nostre Associazioni rappresentano pazienti affetti da malattie metaboliche, immunodeficienze, malattie rare lisosomiali e neuromuscolari, tutte potenzialmente mortali e tutte gravemente invalidanti. Abbiamo vissuto sulla nostra pelle e su quella dei nostri bimbi il dramma e le conseguenze gravissime che derivano da una diagnosi che giunge tardiva. Ma oggi, grazie alle terapie disponibili, una diagnosi precocissima può migliorare l’aspettativa di vita e la qualità della stessa, spesso evitando la morte prematura del paziente o una gravissima disabilità. Tale diagnosi precoce è oggi resa possibile dallo screening neonatale esteso (SNE), un test non invasivo effettuato attraverso il prelievo di una goccia di sangue nelle prime ore di vita del neonato. Identificare la malattia alla nascita con lo screening significa evitare che la malattia progredisca e produca le peggiori conseguenze.
Grazie alla legge 167/2016 questo test viene già effettuato per oltre 40 malattie metaboliche rare, su tutte le Regioni d’Italia per un totale di circa 470 mila nuovi nati ogni anno. Già oggi questo permette di identificare ogni anno circa 300 bambini affetti da queste malattie, evitando a loro e alle loro famiglie grandi sofferenze, ma anche di risparmiare le ingenti spese per il Servizio sanitario che una disabilità grave e cronica comporta, a fronte di un minimo investimento.
Questa stessa Legge, che pone l’Italia all’avanguardia in Europa per numero di patologie sottoposte a screening e su una platea così vasta, limita però il panel delle malattie alle patologie metaboliche ereditarie. Oggi il lungimirante emendamento proposto alla Legge di Bilancio prevede la possibilità di superare questo limite, permettendo che in futuro si possa estendere lo screening anche ad altri gruppi di patologie, per le quali esistono trattamenti efficaci come, appunto, “le malattie neuromuscolari genetiche, le immunodeficienze congenite severe e le malattie da accumulo lisosomiale”. A decidere l’allagamento sarà sempre il Ministero, “avvalendosi della collaborazione dell'Istituto superiore di sanità, dell’Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali (Age.na.s.) e delle Regioni e Province autonome di Trento e Bolzano, sentite le società scientifiche di settore”. L’emendamento non intacca dunque la competenza del Ministero della Salute che potrà incrementare la lista delle patologie valutandole singolarmente, in base alle evidenze scientifiche.
E’ molto tempo che noi associazioni chiediamo di procedere in questa direzione, e diverse volte abbiamo trovato ascolto a livello locale. Sono diversi i progetti pilota effettuati o ancora in corso in alcune Regioni d’Italia; la Regione Toscana ha già deliberato l’introduzione di tutte queste patologie nel pannello ufficiale regionale obbligatorio di screening; in Veneto le lisosomiali sono già incluse nello screening neonatale da alcuni anni. Queste implementazioni locali sono una conquista, ma anche la creazione di una grave disparità di trattamento dei neonati tra regione e regione. L’emendamento proposto va dunque nella direzione di aprire la porta alla possibilità che anche le patologie che rappresentiamo in futuro possano beneficiare dello screening neonatale esteso in modo uniforme su tutto il territorio nazionale, senza più disparità tra Regioni.
Le sottoscritte Associazioni Vi chiedono quindi di appoggiare questo emendamento perché da questa possibilità può dipendere la vita e la salute di tanti bambini che in futuro nasceranno affetti da una di queste patologie.
Fiduciosi della Vostra attenzione, ringraziamo sin d’ora e ci attendiamo una positiva risoluzione di questa tematica.
Con i migliori saluti.
AIAF onlus - Associazione Italiana Anderson-Fabry
AIALD onlus – Associazione Italiana Adrenoleucodistrofia
AIG onlus – Associazione Italiana Gaucher
AIG GLICOGENOSI onlus
AIMPS onlus – Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi
AIP onlus – Associazione Immunodeficienze Primitive
AISMME onlus – Associazione Italiana Malattie Metaboliche Ereditarie
ASAMSI onlus – Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Infantili
CNDMR onlus – Consulta Nazionale delle Malattie Rare
COMETA ASMME onlus – Associazione Studio Malattie Metaboliche Ereditarie
Famiglie SMA onlus
FLMR – Federazione Lombarda Malattie Rare
PARENT PROJECT ONLUS
UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare Onlus
FONDAZIONE TELETHON
