La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica rara che colpisce principalmente bambini e ragazzi, portando alla perdita della capacità di camminare e, infine, a una grave compromissione della qualità della vita. Tra i vari farmaci che hanno mostrato un impatto positivo nella gestione della DMD c’è Translarna (ataluren), l’unico trattamento disponibile per i pazienti con mutazioni nonsense.
Ora questo farmaco rischia di non essere più disponibile in Europa
Translarna è stato autorizzato in Europa con una licenza condizionata nel 2016, con rinnovo annuale della stessa autorizzazione, ma il 15 settembre 2023 l’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha emesso un parere negativo, rifiutando la conversione della licenza condizionata in una licenza piena e il rinnovo dell’autorizzazione condizionata.
A seguito del parere negativo anche del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), Parent Project ha deciso di avviare la campagna Buy Some Time, una campagna di raccolta firme per sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni sulla necessità di mantenere l’accesso a questo trattamento essenziale, che raccoglie in pochi mesi ben 15.000 firme.
“Dal giorno del parere negativo, ci siamo mobilitati, affinché le voci delle nostre famiglie e dei ragazzi venissero ascoltate. Non potevamo rimanere in panchina ad osservare, dovevamo cercare di riunire tutta Europa in un fronte comune”
Filippo Buccella, Fondatore di Parent Project
Il 25 gennaio 2024 il CHMP, nonostante la grande mobilitazione, ha emesso il secondo parere negativo: l’unica scelta possibile era quindi quella di fare appello alla Commissione Europea. Così Parent Project, insieme a UILDM e UNIAMO, ha scritto una lettera alla Commissione Europea e all’EMA per chiedere di rivedere la decisione relativa a Translarna, con il sostegno di un vasto network di altre organizzazioni in vari paesi europei.
Lo scorso 20 maggio 2024 la Commissione Europea, ascoltando questa richiesta, aveva chiesto al CHMP di fare un ulteriore passaggio sulla decisione presa su Translarna.
Il 28 giugno 2024 però il CHMP ha reso nota la decisione di confermare il non rinnovo dell’autorizzazione e il 28 marzo 2025 la Commissione Europea ha infine accettato in via definitiva il parere del CHMP e dell’EMA di non rinnovare l’autorizzazione di Translarna: questa decisione preoccupa centinaia di pazienti e famiglie in tutta Europa, che non potranno più beneficiare di un farmaco che da anni è l’unica soluzione di trattamento per la distrofia di Duchenne con mutazione nonsense.
“La nostra battaglia non riguarda solo ciò che sta accadendo con Translarna e che purtroppo era già accaduto qualche anno fa con Puldysa (idebenone). Questa circostanza grave è una testimonianza della inadeguatezza delle modalità attuali di valutazione dell’efficacia di un candidato terapeutico utilizzate dalle agenzie regolatorie in tutto il mondo quando si parla di malattie rare.”
Filippo Buccella, Fondatore di Parent Project
E ora?
Da quanto riportato da Osservatorio Malattie Rare, l’associazione Duchenne Research & Advocacy in data 30 aprile ha depositato un ricorso alla Corte di Giustizia Europea contro questa sospensione.
Parent Project, per continuare a sostenere le famiglie e i pazienti coinvolti, ha lanciato una campagna di raccolta fondi per contribuire a sostenere le spese legali del ricorso.
Porta avanti questa campagna insieme a noi
Almeno 800 pazienti in Europa sono interessati dalla decisione dell’EMA e del CHMP: ascolta le loro voci
A questo link puoi trovare più di trenta testimonianze da tutta Europa da parte dei pazienti e delle loro famiglie, ascolta le loro storie!
