È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non senso, deambulanti, a partire dai 2 anni di età.  Una decisione particolarmente importante poiché un accesso al trattamento nei primi anni di vita dei pazienti potrebbe tradursi in un aumento delle possibilità di contrastare al meglio la progressione della patologia.
 La Commissione Europea (CE) ha adottato una decisione positiva per consentire la prescrizione di Translarna™ (ataluren) in pazienti di età compresa tra i due e i cinque anni per il trattamento della DMD con mutazioni nonsenso (nmDMD). La decisione è basata sulla recente raccomandazione del Comitato per i Farmaci per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (Leggete la notizia qui).
L’estensione dell’indicazione per Translarna ha tenuto conto dei risultati del trial di PTC “Study 030”, nel quale la molecola ha dimostrato un rapporto rischio-beneficio positivo nei pazienti Duchenne di età compresa fra 2 e 5 anni.
L’autorizzazione consente a PTC di commercializzare Translarna per il trattamento della nmDMD in pazienti deambulanti a partire dai due anni di età in 28 Paesi Stati Membri dell’Unione Europea, e nei membri dell’Area Economica Europea: Islanda, Liechtenstein e  Norvegia.
 
a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus
 
Le informazioni su cosa è Translarna, come funziona e sulla sua autorizzazione in UE sono disponibili sul sito dell’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) al seguente link .
Per ulteriori informazioni sullo sviluppo clinico di Translarna potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project