L’azienda PTC Therapeutics ha annunciato oggi, 28 marzo 2025, che la Commissione europea ha adottato il parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di non rinnovare l’autorizzazione di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso.

Questo significa che l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione del farmaco nell’Area Economica Europea è stata ritirata. Tuttavia, la Commissione Europea ha anche indicato che i singoli Stati membri dell’Unione Europea possono appellarsi a specifiche disposizioni legali (Articoli 117(3) e 5(1) della direttiva EU 2001/83) per poter proseguire il trattamento con il farmaco.

L’azienda ha espresso dispiacere riguardo alla valutazione della Commissione Europea e ha dichiarato di voler lavorare paese per paese per fornire il farmaco commerciale laddove possibile.

Come associazione, Parent Project si associa al disappunto espresso dall’azienda per questa decisione, ma anche al suo impegno a continuare a lavorare per garantire la disponibilità del farmaco dove possibile.
Al tempo stesso sentiamo l’esigenza di portare all’attenzione della comunità scientifica e di tutti gli stakeholder coinvolti la necessità di migliorare i trial e le misure di esito, oltre che di promuovere l’adozione di modalità di revisione ed approvazione dei farmaci per le malattie rare più efficaci di quelle attuali, che stanno rivelando le proprie carenze.

Scarica il comunicato stampa (in inglese): PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™️ (ataluren) in Europe

Leggi qui un riepilogo di alcuni dei passaggi precedenti

Qui la notizia relativa al webinar organizzato dalla Commissione europea e dall’EMA a dicembre 2024 su Translarna

Per domande e approfondimenti è possibile contattare l’Area Scienza di Parent Project: scienza@parentproject.it