In una lettera alla comunità, il Direttore Generale di PTC Therapeutics Stuart Peltz, ha condiviso i risultati dello studio di fase 3 con Translarna, che dimostrano un beneficio terapeutico del farmaco e un buon profilo di sicurezza. I risultati sono stati anche presentati durante l’ultima conferenza americana del PPMD conclusasi lo scorso 26 giugno, a cui abbiamo partecipato anche noi e di cui abbiamo parlato nel video scaricabile al seguente link (dal minuto 2:15). Le evidenze favorevoli rilevate dallo studio, insieme a quelle raccolte dal registro STRIDE in un contesto di vita reale, creano i presupposti per aprire la discussione con le autorità regolatorie per un’approvazione standard del farmaco in Europa.
Riportiamo di seguito la traduzione integrale della lettera.
Cari amici,
il 21 giugno abbiamo annunciato i risultati dello studio 041, il nostro studio di efficacia di fase 3 con TranslarnaTM (ataluren) in ragazzi e giovani adulti che convivono con distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsenso (nmDMD).
Siamo entusiasti dei risultati complessivi dello studio 041. Lo studio ha dimostrato che Translarna è il primo trattamento modificante la patologia per la Duchenne a mostrare un beneficio terapeutico statisticamente significativo sull’intera popolazione e su molteplici endpoint. In tutti gli endpoint misurati, i pazienti in Translarna sono andati meglio rispetto a quelli in placebo. In aggiunta, i risultati dello studio mostrano un rallentamento del declino per i pazienti trattati con Translarna, e un numero inferiore di pazienti che hanno perso la deambulazione. Ciò è coerente con il beneficio a lungo termine di Translarna che è stato dimostrato nel registro STRIDE. Mentre lo studio non ha raggiunto un valore di p inferiore a 0.05* nell’analisi principale del sottogruppo che a inizio studio percorreva più di 300 metri e impiegava più di 5 secondi per alzarsi da terra, lo studio ha mostrato un beneficio sull’intera popolazione dei ragazzi Duchenne. In aggiunta, Translarna ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole con oltre 3000 pazienti trattati ad oggi.
I risultati dello studio 041 si aggiungono al totale delle evidenze che dimostrano un beneficio clinico di Translarna sia nel contesto di trial clinico che in quello di vita reale. Incontreremo le autorità regolatorie nell’Unione Europea per discutere la transizione a un’approvazione standard e incontreremo la FDA per discutere i prossimi passi su come portare Translarna ai pazienti negli Stati Uniti.
Siamo incredibilmente riconoscenti verso tutti coloro che hanno partecipato nei trial clinici con ataluren lungo il corso degli ultimi 16 anni. Questa pietra miliare non sarebbe possibile senza la vostra partecipazione e il vostro supporto.
Per le informazioni più aggiornate, vi preghiamo di registrarvi su https://duchenneandyou.com così da poter continuare a tenervi informati.
Sinceramente,
Stuart Peltz, PhD
CEO, PTC Therapeutics
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la lettera originale inviata dall’azienda al seguente link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con ataluren potete visitare la nostra Brochure Trial Clinici 2022 al seguente link