Translarna: piccolo aggiornamento da PTC Therapeutics

Riportiamo a seguire la traduzione di un aggiornamento di PTC rivolto alla comunità Duchenne sulla situazione di Translarna in Europa. L’azienda ha chiesto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un riesame del parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Il nuovo parere degli esperti è atteso per gennaio 2024.

Aggiornamento per la comunità Duchenne in Europa
2 novembre 2023

Abbiamo ricevuto diverse domande riguardo allo stato del processo di riesame del recente parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) sull’autorizzazione condizionata per Translarna™ (ataluren). Desideriamo confermare che la procedura di riesame è in corso e che il nostro team PTC si sta impegnando al massimo per garantire che vengano affrontate le criticità sollevate dal CHMP durante la sua precedente revisione dei dati di Translarna. Ricordiamo che in questa fase, nonostante il parere del CHMP pubblicato a settembre, Translarna rimane disponibile per i pazienti attualmente in trattamento in Europa e i clinici possono continuare a prescrivere Translarna ai nuovi pazienti.

Abbiamo deciso di procedere a un riesame del parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Intendiamo dimostrare l’evidenza del beneficio clinico registrato negli studi clinici con Translarna, su diversi endpoint chiave della patologia. Inoltre, discuteremo come i dati raccolti nel registro STRIDE confermino in modo univoco il beneficio a lungo termine di Translarna nel ritardare la perdita della deambulazione. Questa evidenza di beneficio clinico a breve e a lungo termine, insieme ai dati di sicurezza raccolti in circa 3.000 pazienti, confermano che il profilo rischio-beneficio precedentemente stabilito per Translarna, rimane invariato.

Secondo le linee guida dell’EMA, è probabile che il periodo di riesame continuerà fino alla fine di gennaio 2024, quando il CHMP fornirà un parere sulla continuazione dell’autorizzazione condizionata alla commercializzazione di Translarna. Il parere del CHMP verrà poi inviato alla Commissione Europea (CE) per l’approvazione, che avverrà verosimilmente 67 giorni dopo.

Comprendiamo che questo possa essere un periodo difficile e confuso per i pazienti, le loro famiglie e i medici curanti. Siamo incredibilmente grati per il vostro continuo sostegno e siamo seriamente impegnati a fare ogni sforzo nel processo di riesame, per invertire l’opinione negativa e consentire la continuazione della disponibilità di Translarna per i ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso in Europa.

Leggi la versione originale dell’aggiornamento diffuso da PTC

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps