Condividiamo quanto appena comunicato da PTC Therapeutics nel comunicato stampa diffuso poche ore fa. L’azienda ha annunciato che, in seguito al riesame sul rinnovo dell’autorizzazione condizionata alla commercializzazione per Translarna™ (ataluren) come trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso, il Comitato per i medicinali per uso umano CHMP dell’EMA ha confermato il suo parere negativo. L’opinione del CHMP sarà ora trasferita alla Commissione Europea che entro 67 giorni circa fornirà una decisione definitiva. In termini pratici questo vuol dire che i pazienti in trattamento con Translarna potranno verosimilmente proseguire il trattamento con il farmaco fino alla fine dell’anno in corso.

Si tratta di una decisione difficile da accettare e, come è stato per altre terapie che non sono andate come avremmo sperato, Parent Project  intende proseguire nell’impegno, insieme ai clinici aziende e alle stesse autorità regolatorie, per imparare da ciò che non ha funzionato per costruire un futuro migliore per lo sviluppo di nuove terapie.