PTC Therapeutics ha reso noto, con un comunicato emesso lo scorso 9 settembre, che tutti i pazienti i previsti dal trial di conferma di fase 3 ACT DMD con Translarna (ex ataluren) sono stati reclutati.
Lo studio è in corso, ed il suo esito sarà fondamentale per supportare le richieste autorizzative finalizzate a rendere disponibile la molecola a livello globale nonché a convertire in una approvazione piena l’approvazione condizionale alla commercializzazione di Translarna per il trattamento dei pazienti DMD con mutazione nonsenso, deambulanti e di età uguale o superiore ai 5 anni recentemente concessa dall’unione europea.
