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E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai pazienti DMD deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni. Di questo trial abbiamo parlato in un...
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che garantirebbe accesso alla tecnica con costi totalmente a carico del SSN La Diagnosi Genetica Preimpianto (PGT), associata...
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia: l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA, ha concesso a givinostat l’approvazione per l’immissione in commercio...
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con il livello di dosaggio 2 della sua terapia genica RGX-202. Affinity Duchenne è uno studio di fase 1/2 in corso negli...
Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3 EPIDYS con givinostat sull’importante rivista scientifica The Lancet Neurology. Come sappiamo il trial, condotto anche in...
Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il webinar ha visto la partecipazione di oltre 80 persone interessate a due studi clinici di fase 3 in partenza...
E’ in programma per venerdì 8 marzo alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a due studi clinici di fase 3 in partenza in Italia. Si tratta dello studio di terapia genica ENVISION di Sarepta-Roche con la molecola SRP-9001 in pazienti DMD...
Padova, 21 febbraio 2024 Con una lettera alla Commissione Europea e all’EMA – European Medicines Agency, le associazioni UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, Parent Project aps e UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare chiedono di rivedere la...
Siamo felici di condividere un’ottima notizia diffusa oggi nel comunicato stampa emesso da Italfarmaco. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato di valutare la richiesta di autorizzazione alla immissione in commercio per givinostat come trattamento per la...
Riportiamo a seguire la traduzione di un aggiornamento di PTC rivolto alla comunità Duchenne sulla situazione di Translarna in Europa. L’azienda ha chiesto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un riesame del parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione...
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