Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il webinar ha visto la partecipazione di oltre 80 persone interessate a due studi clinici di fase 3 in partenza in Italia.

I due studi in questione sono lo studio di terapia genica ENVISION condotto da Sarepta-Roche, che utilizza la molecola SRP-9001 su pazienti DMD deambulanti e non (età >8 anni), e lo studio ULYSSES di Italfarmaco, che impiega la molecola givinostat su pazienti DMD non deambulanti (età 9-17).

Il Professor Eugenio Mercuri, esperto nel campo delle malattie neuromuscolari presso il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, è stato il relatore dell’evento. Ha illustrato in dettaglio gli obiettivi, le metodologie e le potenziali implicazioni cliniche di entrambi gli studi, rispondendo alle domande e ai dubbi dei partecipanti.

L’iniziativa ha rappresentato un’importante opportunità per la comunità dei pazienti DMD e i loro familiari di essere aggiornati sui progressi della ricerca clinica e di avere accesso diretto a esperti nel campo.

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