PTC Therapeutics ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la ripresentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (New Drug Application - NDA) di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della...
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Liberi di essere, liberi di muoversi. Al via la Giornata Nazionale UILDM 2024
Ritorna la Giornata Nazionale UILDM, l’evento di sensibilizzazione e raccolta fondi promosso da UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, quest'anno dedicato in particolare al tema della mobilità accessibile. Liberi di essere, liberi di muoversi....
Le linee guida per la distrofia di Becker sono ora disponibili in inglese/BMD Guidelines are now available in English
Nell’ambito della recente giornata formativa organizzata da TREAT-NMD, svoltasi a Milano lo scorso 14 settembre, sono state presentate le traduzioni in diverse lingue delle Linee guida per la gestione clinica della distrofia muscolare di Becker (BMD). Le Linee...
In arrivo l’11ma Giornata mondiale sulla DMD
Mancano poche settimane all’11ma edizione della Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (World Duchenne Awareness Day), promossa dalla World Duchenne Organization, rete che raggruppa numerose associazioni di pazienti e realtà che,...
Una ricerca sui dati generati dai pazienti come risorsa per la salute e la ricerca
I dati sanitari dei pazienti sono una grande risorsa per diagnosi più precise, percorsi terapeutici sempre più personalizzati e una migliore programmazione sanitaria. L’85% dei pazienti, però, non è adeguatamente informato su questo tema anche se il 75% riconosce il...
40 associazioni unite in un appello sul tema della diagnosi genetica preimpianto
Secondo la legge italiana, le coppie portatrici o affette da malattie rare genetiche hanno diritto a poter accedere alle tecniche di procreazione medicalmente assistita (PMA) con diagnosi genetica preimpianto (PGT). Questo diritto però è disatteso nella pratica: la...
Ennesimo passo indietro su Translarna™(ataluren)
La preoccupazione delle associazioni di pazienti impegnate nella campagna Buy Some Time Roma, 1 luglio 2024 – Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato di non rinnovare l'autorizzazione condizionata...
A new platform and many new features for the Duchenne and Becker Patient Registry
BlueCompanion is Parent Project’s new technical partner The DMD/BMD Italy Patient Registry, promoted and managed by the patients’organization Parent Project, is undergoing a phase of important renewal. This database, which collects demographic and clinical...
Una nuova piattaforma e tante novità per il Registro dei Pazienti Duchenne e Becker
BlueCompanion è il nuovo partner tecnico di Parent Project aps Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, promosso e gestito dall’associazione Parent Project aps, sta andando incontro ad una fase di importante rinnovamento. Questa banca dati che raccoglie informazioni...
Save the date: un evento per la comunità di pazienti Becker
Condividiamo con piacere la notizia, proveniente dalla rete globale Treat-NMD, di un nuovo evento europeo rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker. Questo evento innovativo si svolgerà il 14 settembre 2024 in simultanea ad Amsterdam per i...
Translarna™ (ataluren): l’FDA accetta la ripresentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per gli Stati Uniti
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