E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai pazienti DMD deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni. Di questo trial abbiamo parlato in un recente webinar con il prof. Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli di Roma, tra i centri coinvolti nello studio insieme al Policlinico di Milano, all’Istituto Gaslini di Genova e all’istituto Besta di Milano. Tutti coloro che fossero interessati alla partecipazione a questo trial possono possono contattare i seguenti riferimenti:
Policlinico Gemelli di Roma
Dott. ssa Marika Pane: marika.pane@
Istituto Gaslini di Genova
Dott. Claudio Bruno: claudiobruno@gaslini.org,
Dott.ssa Chiara Panicucci: chiarapanicucci@gaslini.org
Policlinico di Milano Ospedale Maggiore
Prof. Giacomo Comi: giacomo.comi@unimi.it;
Dott.ssa Francesca Magri: francesca.magri@policlinico.
Istituto C. Besta di Milano
Dott. Riccardo Masson: riccardo.masson@istituto-
Dott.ssa Gloria Pome: gloria.pome@istituto-besta.it
Per ulteriori informazioni potete contattare l’Ufficio Scientifico di Parent Project aps: scienza@parentproject.it
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Notizie correlate
8 Set 2026
Webinar gratuito “Studi clinici ELEVATE-44 e ELEVATE-45 nella DMD”
Martedì 22 settembre 2026 alle ore 17.00 Parent Project ha organizzato il webinar “Studi clinici ELEVATE-44 e ELEVATE-45 nella DMD“, rivolto alla…
3 Ago 2026
Studi clinici: quali stanno reclutando adesso
In questo periodo diversi studi clinici per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) si trovano in fase di reclutamento, nello specifico uno studio…
28 Giu 2026
RGX-202: aggiornamenti sulla terapia genica di Regenxbio
Riceviamo e condividiamo un aggiornamento sulla terapia genica RGX-202 dell’azienda statunitense Regenxbio. La strategia, basata sul trasferimento…
In Evidenza
28 Apr 2026
Accesso a givinostat: stato dell’arte sulla prescrivibilità
La notizia della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della rimborsabilità per givinostat (Duvyzat) per il trattamento della distrofia muscolare di…



