E’ in programma per venerdì 8 marzo alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a due studi clinici di fase 3 in partenza in Italia. Si tratta dello studio di terapia genica ENVISION di Sarepta-Roche con la molecola SRP-9001 in pazienti DMD deambulanti e non (età >8 anni), e dello studio ULYSSES di Italfarmaco con la molecola givinostat su pazienti DMD non deambulanti (età 9-17).
A illustrare i dettagli dei due studi rivolti alla popolazione dei pazienti DMD e a rispondere a tutti i vostri dubbi e domande, sarà il Professor Eugenio Mercuri del Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma.
Per iscriversi al webinar e ricevere il link per collegarsi tramite la piattaforma Zoom è necessario scrivere a scienza@parentproject.it
L’evento sarà registrato per dare modo a chi non potrà partecipare in diretta di accedere alla registrazione disponibile attraverso il sito.
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Notizie correlate
28 Giu 2026
RGX-202: aggiornamenti sulla terapia genica di Regenxbio
Riceviamo e condividiamo un aggiornamento sulla terapia genica RGX-202 dell’azienda statunitense Regenxbio. La strategia, basata sul trasferimento…
24 Giu 2026
Vamorolone: pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina sulla rimborsabilità
È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina AIFA che ufficializza la classificazione e rimborsabilità di vamorolone (aGamree) per il…
23 Giu 2026
Come evolve la DMD nel tempo: uno studio basato sui dati del Registro Pazienti DMD/BMD Italia
Un nuovo studio scientifico recentemente pubblicato sulla rivista Neuromuscular Disorders, una delle principali riviste scientifiche internazionali…
In Evidenza
28 Apr 2026
Accesso a givinostat: stato dell’arte sulla prescrivibilità
La notizia della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della rimborsabilità per givinostat (Duvyzat) per il trattamento della distrofia muscolare di…



