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Nei giorni scorsi è circolata, sui media internazionali, la notizia dell'impresa di Camila Gómez, infermiera e mamma di un bambino con la distrofia muscolare di Duchenne che sta attraversando il Cile a piedi per fare raccolta fondi e per sensibilizzare sulla DMD. Ieri...
Nell’attesa del parere finale della Commissione Europea che stabilirà il destino di Translarna (ataluren), l’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA ha emesso oggi una importante nota che dà indicazioni precise sulla prescrivibilità del farmaco. In base a quanto riportato,...
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la notizia del decesso di uno dei piccoli partecipanti allo studio di terapia genica di fase 2 con fordadistrogen...
Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18 maggio 2024 presso l'Hotel Royal Santina a Roma, dalle ore 10.30 alle 13.00. L'incontro prende spunto dal progetto...
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker. I dati, diffusi ieri nel comunicato stampa rilasciato da Edgewise Therapeutics, sono relativi a due anni di trattamento con EDG-5506 nei 12 pazienti BMD...
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso, sta per giungere al termine. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per...
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai pazienti DMD deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni. Di questo trial abbiamo parlato in un...
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che garantirebbe accesso alla tecnica con costi totalmente a carico del SSN La Diagnosi Genetica Preimpianto (PGT), associata...
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia: l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA, ha concesso a givinostat l’approvazione per l’immissione in commercio...
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con il livello di dosaggio 2 della sua terapia genica RGX-202. Affinity Duchenne è uno studio di fase 1/2 in corso negli...
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