Puoi consultare le altre notizie nella pagina NEWS
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente rilevante nel caso della distrofia muscolare di Duchenne, dove il gene DMD è il più grande presente nelle nostre cellule....
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE® con la terapia genica RGX-202. L'azienda ha comunicato i risultati incoraggianti raccolti nei pazienti trattati nella fase...
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti l’occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in fase di reclutamento anche in Italia e sulle...
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne. INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in...
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2 MOMENTUM, in corso anche in Italia. Vesleteplirsen è una terapia sperimentale rivolta ai pazienti Duchenne che hanno una...
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker". Sarà l'occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in...
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco EDG-5506 rispetto al placebo in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra i 18 e i...
E' disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla comunità la possibilità di ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
Dopo l’incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps ha organizzato il webinar "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker", che si è svolto venerdì 18 ottobre...
Condividiamo quanto appena comunicato da PTC Therapeutics nel comunicato stampa diffuso poche ore fa. L’azienda ha annunciato che, in seguito al riesame sul rinnovo dell'autorizzazione condizionata alla commercializzazione per Translarna™ (ataluren) come trattamento...
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente rilevante nel caso della distrofia muscolare di Duchenne, dove il gene DMD è il più grande presente nelle nostre cellule....
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE® con la terapia genica RGX-202. L'azienda ha comunicato i risultati incoraggianti raccolti nei pazienti trattati nella fase...
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti l’occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in fase di reclutamento anche in Italia e sulle...
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne. INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in...
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2 MOMENTUM, in corso anche in Italia. Vesleteplirsen è una terapia sperimentale rivolta ai pazienti Duchenne che hanno una...
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker". Sarà l'occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in...
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco EDG-5506 rispetto al placebo in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra i 18 e i...
E' disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla comunità la possibilità di ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
Dopo l’incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps ha organizzato il webinar "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker", che si è svolto venerdì 18 ottobre...
Condividiamo quanto appena comunicato da PTC Therapeutics nel comunicato stampa diffuso poche ore fa. L’azienda ha annunciato che, in seguito al riesame sul rinnovo dell'autorizzazione condizionata alla commercializzazione per Translarna™ (ataluren) come trattamento...