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Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker. I dati, diffusi ieri nel comunicato stampa rilasciato da Edgewise Therapeutics, sono relativi a due anni di trattamento con EDG-5506 nei 12 pazienti BMD...
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso, sta per giungere al termine. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per...
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia: l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA, ha concesso a givinostat l’approvazione per l’immissione in commercio...
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con il livello di dosaggio 2 della sua terapia genica RGX-202. Affinity Duchenne è uno studio di fase 1/2 in corso negli...
Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3 EPIDYS con givinostat sull’importante rivista scientifica The Lancet Neurology. Come sappiamo il trial, condotto anche in...
Padova, 21 febbraio 2024 Con una lettera alla Commissione Europea e all’EMA – European Medicines Agency, le associazioni UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, Parent Project aps e UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare chiedono di rivedere la...
Siamo felici di condividere un’ottima notizia diffusa oggi nel comunicato stampa emesso da Italfarmaco. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato di valutare la richiesta di autorizzazione alla immissione in commercio per givinostat come trattamento per la...
Riportiamo a seguire la traduzione di un aggiornamento di PTC rivolto alla comunità Duchenne sulla situazione di Translarna in Europa. L’azienda ha chiesto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un riesame del parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione...
L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD. Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della...
Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione condizionale per Translarna™ (ataluren). È una notizia che non avremmo mai voluto annunciare e che va contro l’opinione di...
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