RGX-202: aggiornamenti per la terapia genica di Regenxbio

L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD.

Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della World Muscle Society, l’Azienda aveva condiviso i primissimi risultati intermedi del trial AFFINITY DUCHENNE in corso negli Stati Uniti. Lo studio sta valutando due dosaggi di RGX-202 in pazienti DMD tra i 4 e gli 11 anni e  i primi dati diffusi si riferivano ai primi tre partecipanti al trial trattati con il dosaggio più basso. Rispetto a questi risultati iniziali, non sono stati segnalati eventi avversi gravi nei partecipanti allo studio e le biopsie eseguite nei due pazienti che hanno raggiunto i tre mesi post-somministrazione hanno evidenziato la produzione di microdistrofina correttamente localizzata sulla superficie delle cellule muscolari. Alla luce di questi dati l’azienda è quindi passata alla valutazione del dosaggio maggiore di RGX-202 previsto dal disegno dello studio annunciando il trattamento del primo paziente.

Regenxbio prevede di condividere i primi dati relativi alla valutazione della forza e della funzionalità muscolare per entrambi i dosaggi valutati nel trial  nonché definire il dosaggio ottimale di RGX-202  e l’avvio di un nuovo studio clinico nel 2024.

L’azienda ha infine dichiarato che prevede di utilizzare l’espressione della microdistrofina RGX-202 come endpoint surrogato* per supportare la presentazione di una eventuale richiesta di autorizzazione alla FDA attraverso il percorso di approvazione accelerata.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Endpoint surrogato*: un parametro che può ragionevolmente predire un beneficio clinico per i pazienti.
Il comunicato stampa diffuso da Regenxbio è disponibile qui