Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker.  I dati, diffusi ieri nel comunicato stampa rilasciato da Edgewise Therapeutics, sono relativi a due anni di trattamento con EDG-5506 nei 12 pazienti BMD che hanno partecipato al trial. 

EDG-5506 è un farmaco sperimentale progettato per prevenire il danno muscolare indotto dalla contrazione. La molecola, ora denominata sevasemten è in fase di valutazione in più studi clinici, tra i quali lo studio clinico ARCH di fase 1b condotto negli Stati Uniti. 

Il trial ARCH è stato progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EDG-5506 in pazienti BMD e ha valutato inoltre l’impatto del trattamento sui biomarcatori del danno muscolare, la farmacocinetica e le misure funzionali.

I risultati principali dello studio raccolti dopo due anni di somministrazione giornaliera, indicano una stabilizzazione del punteggio della valutazione North Star Ambulatory Assessment-NSAA nei partecipanti rispetto a una perdita attesa di 2.4 punti nella stessa scala indicata da più studi di storia naturale. I risultati hanno inoltre evidenziato una riduzione significativa  nei livelli dei biomarcatori associati al danno muscolare e un buon profilo di tollerabilità del trattamento. 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps