CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto…
IL CHMP EMETTE UN PARERE SU TRANSLARNA™ PER LA CONVERSIONE IN AUTORIZZAZIONE COMPLETA
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa…
Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi…
Parent Project finanzia la ricerca
Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il sostegno…
Strategie per la mutazione non senso nella Duchenne
La mutazione non senso è un tipo di alterazione genetica che interrompe prematuramente la produzione della distrofina, la proteina essenziale per la…
La terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne
La terapia genica rappresenta una delle prime terapie avanzate e di precisione ideate per affrontare malattie genetiche. A differenza dei trattamenti…
Strategie per limitare l’ingresso del calcio nelle cellule muscolari o ridurre l’infiammazione
La ricerca scientifica sta sviluppando nuove strategie terapeutiche per migliorare la salute muscolare nelle persone con distrofia muscolare di…
Strategie per migliorare la resistenza e la funzionalità dei muscoli
La ricerca scientifica sta sviluppando diversi approcci innovativi per contrastare la debolezza muscolare e migliorare la qualità della vita delle…
Scienza
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La ricerca scientifica sta sviluppando diversi approcci innovativi per contrastare la debolezza muscolare e migliorare la qualità della vita delle…
I CORTISONICI UFFICIALMENTE INSERITI NELL’ELENCO 648 PER LA DUCHENNE
Il 16 gennaio 2017 è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale l’inserimento dei medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell’elenco dei…
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