AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato…
Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi…
VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug…
Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica…
EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG…
CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto…
IL CHMP EMETTE UN PARERE SU TRANSLARNA™ PER LA CONVERSIONE IN AUTORIZZAZIONE COMPLETA
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa…
Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi…
Parent Project finanzia la ricerca
Parent Project aps lancia due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Il sostegno…
Scienza
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CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
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Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti
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Parent Project finanzia la ricerca
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Strategie per la mutazione non senso nella Duchenne
La mutazione non senso è un tipo di alterazione genetica che interrompe prematuramente la produzione della distrofina, la proteina essenziale per la…
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