NS-Pharma: risultati preliminari dello studio RACER53 con viltolarsen (NS-065 / NCNP-01) nella DMD
L’azienda farmaceutica NS Pharma ha annunciato i risultati delle analisi preliminari dello studio di Fase 3 RACER53 con viltolarsen. Questi risultati…
Dyne Therapeutics: nuovi dati clinici dello studio DELIVER con DYNE-251 nella DMD
L’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato i primi dati clinici positivi dello studio di Fase 1/2 DELIVER con DYNE-251 attualmente in…
Abbiamo Tempo!
Siamo lieti di annunciare che la Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia…
Un chiarimento su Elevidys
Nei giorni scorsi è circolata, sui media internazionali, la notizia dell'impresa di Camila Gómez, infermiera e mamma di un bambino con la distrofia…
Come Combattere l’Infiammazione nella Distrofia Muscolare di Duchenne
Infiammazione nella distrofia muscolare di Duchenne: un nemico da combattere L’infiammazione nella distrofia muscolare di Duchenne è uno dei…
Due strategie per il miglioramento della funzionalità muscolare nella Duchenne
Migliorare la funzionalità muscolare: aumentare massa e rigenerazione Per il miglioramento della funzionalità muscolare nella distrofia muscolare di…
Mutazione non senso: cos’è e come influisce sulla distrofia di Duchenne
Cos’è una mutazione non senso e come agisce sul gene della distrofina Per capire cos’è una mutazione non senso, possiamo immaginare un gene come una…
Translarna: un chiarimento da AIFA sulla prescrivibilità
Nell’attesa del parere finale della Commissione Europea che stabilirà il destino di Translarna (ataluren), l’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA ha…
Exon skipping nella DMD: come funziona il salto dell’esone e perché è importante
Exon skipping: una strategia genetica per correggere la distrofia muscolare di Duchenne L’exon skipping, o salto dell’esone, è una strategia…
Scienza
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Terapia genica di Pfizer: uno sconfortante aggiornamento
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la…
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