Scienza

Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker

Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18…


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EDG-5506 nella BMD: risultati incoraggianti per lo studio clinico ARCH

Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker.  I dati, diffusi ieri nel comunicato…


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Translarna™ (ataluren): la settimana del 22 aprile avverrà la comunicazione ufficiale da parte della Commissione Europea.

L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne…


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Studio di terapia genica ENVISION: attivo il reclutamento in Italia

E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai…


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Diagnosi preimpianto per malattie genetiche:

a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che…


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Givinostat: arrivata l’approvazione della FDA negli Stati Uniti

Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia:…


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RGX-202: Aggiornamenti dallo studio di terapia genica di REGENEXBIO

Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con…


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Givinostat: pubblicati i risultati positivi dello studio EPIDYS

Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3…


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Webinar: Due Studi Clinici di Fase 3 per la Distrofia Muscolare di Duchenne

Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne…


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