28 Gen 2024
RGX-202: aggiornamenti per la terapia genica di Regenxbio
L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la…
26 Gen 2024
NEGATIVO IL PARERE DI EMA SU TRANSLARNA
Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione…
17 Gen 2024
EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con…
10 Dic 2023
Tre webinar a gennaio per comprendere il percorso di approvazione dei farmaci
Negli ultimi anni abbiamo finalmente letto con attenzione notizie inerenti richieste di autorizzazione alla commercializzazione per alcuni dei…
24 Nov 2023
AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato…
20 Nov 2023
Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi…
17 Nov 2023
VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug…
5 Nov 2023
Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica…
30 Set 2023
EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG…
Scienza
26 Gen 2024
NEGATIVO IL PARERE DI EMA SU TRANSLARNA
Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione…
17 Gen 2024
EDG-5506 nella DMD: un nuovo trial in partenza e aggiornamenti sullo studio in corso
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con…
10 Dic 2023
Tre webinar a gennaio per comprendere il percorso di approvazione dei farmaci
Negli ultimi anni abbiamo finalmente letto con attenzione notizie inerenti richieste di autorizzazione alla commercializzazione per alcuni dei…
24 Nov 2023
AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato…
20 Nov 2023
Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi…
17 Nov 2023
VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug…
5 Nov 2023
Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica…
30 Set 2023
EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG…
20 Set 2023
CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.










