Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente…
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE®…
Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti…
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica…
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2…
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio…
EDG-5506: inizia il reclutamento del trial Grand Canyon per pazienti con distrofia muscolare di Becker
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del…
Disponibile la registrazione del webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
E’ disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla…
E’ disponibile la registrazione del webinar “Genitorialità delle donne portatrici di DMD/BMD”
Dopo l’incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps ha organizzato il…
Scienza
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE®…
Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti…
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica…
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2…
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio…
EDG-5506: inizia il reclutamento del trial Grand Canyon per pazienti con distrofia muscolare di Becker
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del…
Disponibile la registrazione del webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
E’ disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla…
E’ disponibile la registrazione del webinar “Genitorialità delle donne portatrici di DMD/BMD”
Dopo l’incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps ha organizzato il…
Translarna: il CHMP di EMA (AGENZIA EUROPEA PER I MEDICINALI) conferma il parere negativo al rinnovo dell’autorizzazione condizionata
Condividiamo quanto appena comunicato da PTC Therapeutics nel comunicato stampa diffuso poche ore fa. L’azienda ha annunciato che, in seguito al…
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