Deramiocel: un aggiornamento da Capricor

Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di licenza biologica (BLA, Biologics Licence Application) per il farmaco Deramiocel (precedentemente noto come CAP-1002), una terapia cellulare sperimentale per il trattamento della cardiomiopatia associata alla distrofia muscolare di Duchenne.

La BLA, negli Stati Uniti, è la richiesta di autorizzazione ad introdurre in commercio un prodotto biologico. A supportare questa richiesta avanzata dall’azienda erano i dati provenienti dallo studio clinico HOPE-2, dalla sua fase di estensione in aperto e dal confronto con i dati di storia naturale provenienti da un dataset supportato dalla FDA stessa.

La FDA ha comunicato che, al momento, non può approvare la richiesta nella forma attuale, richiedendo ulteriori dati clinici per confermare l’efficacia. L’azienda ha già pianificato di includere nella nuova richiesta i dati dello studio clinico di Fase 3 HOPE-3, previsti per il terzo trimestre del 2025.

Nel frattempo, Capricor si confronterà con la FDA per definire i prossimi passi verso una possibile approvazione futura.

Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Capricor a questo link.

Per ulteriori informazioni su Deramiocel e gli studi clinici HOPE-2 e HOPE-3 potete consultare la nostra brochure dei trial clinici, disponibile su questa pagina.