Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA

Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di approvazione condizionale per Elevidys (SRP-9001) come trattamento per pazienti DMD deambulanti dai 3 ai 7 anni di età presentata a giugno dello scorso anno dall’azienda.

In base a quanto riportato Roche continuerà a collaborare con EMA per definire i prossimi passi.

Siamo in contatto con l’Azienda e appena avremo ulteriori notizie le condivideremo.

Riportiamo di seguito la Lettera alla comunità, che potete scaricare qui.

Cari membri della Comunità Duchenne,
Condividiamo le seguenti informazioni in risposta alla vostra richiesta di aggiornamenti sul nostro programma di sviluppo clinico di Duchenne.

Oggi il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere negativo riguardo a delandistrogene moxeparvovec; ciò significa che non supporta l’approvazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per il trattamento di pazienti deambulanti di età compresa tra i tre e i sette anni affetti da Duchenne. Per maggiori
dettagli, si prega di consultare il nostro comunicato stampa qui.

Sulla base dei dati a disposizione, continuiamo a credere nel rapporto beneficio/rischio positivo di delandistrogene moxeparvovec nella popolazione deambulante e ci impegniamo a comprendere le opzioni per renderlo disponibile in Europa, considerando la sicurezza e il benessere dei pazienti come massime priorità.

Continueremo a collaborare con l’EMA per cercare di trovare una via da percorrere e forniremo ulteriori aggiornamenti sia alla comunità clinica che a quella dei pazienti non appena possibile.

Siamo sinceramente grati alla comunità Duchenne per la vostra continua collaborazione.
Non esitate a contattarci per qualsiasi ulteriore informazione.

Cordiali saluti,
Team Duchenne Roche Italia