Scienza

Webinar su vamorolone

E’ in programma per  martedì 17 settembre alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dal titolo Vamorolone, a che punto siamo.…


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Givinostat, una buona notizia per la comunità italiana

Siamo molto felici di condividere un’ottima notizia per la nostra comunità. L’Agenzia italiana del farmaco ha autorizzato un programma di uso…


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Focus sulla terapia genica di Pfizer durante la conferenza di PPMD

Durante l’ultima conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) c’è stato un momento dedicato ad un approfondimento sulla terapia genica di…


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REGENXBIO: aggiornamenti sullo studio clinico AFFINITY DUCHENNE

L'azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio…


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Save the date: un evento per la comunità di pazienti Becker

Condividiamo con piacere la notizia, proveniente dalla rete globale Treat-NMD, di un nuovo evento europeo rivolto alla comunità dei pazienti con…


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Roche: al via la valutazione EMA per la terapia genica con la microdistrofina

A pochi giorni dalla notizia sull’estensione dell’indicazione d’uso per la terapia genica con delandistrogene moxeparvovec negli Stati Uniti,…


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Sarepta Therapeutics: Ampliamento dell’indicazione d’uso per ELEVIDYS dalla FDA per pazienti affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne a partire dai 4 anni di età

È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso…


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Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Grant Application

Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre…


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Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Fast Track Application

Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre…


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